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遺伝性血管性浮腫の小児および青年におけるエカランチドの忍容性と安全性を評価するための研究

2023年3月28日 更新者：NYU Langone Health

遺伝性血管性浮腫の小児および青年におけるエカランチドの単回皮下投与の忍容性と安全性を評価するための多施設共同非盲検研究

この研究の目的は、遺伝性血管性浮腫 (HAE) の小児および青年における Ecallantide の単回皮下 (SC) 投与の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

このパイロット研究は、最初の急性発作中の HAE を有する最大約 10 人の小児被験者におけるエカランチドの単回 SC 投与の忍容性と安全性を評価するための非盲検、無作為化されていない、単一群の研究です。 この研究は、急性の皮膚、腹部、または喉頭の HAE 発作を呈する 2 歳から 15 歳までの被験者を登録する予定です。 10人の患者の目標が達成されるまで、3つ以下の研究サイトが含まれます。

最初の発作の治療後、エカランチドによる追加の非盲検治療が、以前に治療を受けていて、最初の治療から少なくとも7日後にHAEのその後の急性の皮膚、腹部、または喉頭の発作を示すことを条件として、被験者に提供されます。 2 回目の HAE 発作に対する非盲検治療は、10 人の患者が最初の発作の治療を受けるまで続けられます。 安全性評価は、最初の治療発作と同様に、その後のエカランチド治療発作ごとに実行されます

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～16年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 被験者の最初の発作時の2歳から15歳まで(すなわち、2歳の誕生日から16歳の誕生日の前日まで)。
  2. -HAEタイプIまたはIIの文書化された診断。 診断は、文書化された免疫原性 (正常の下限未満) および/または機能的 (正常レベルの < 50%) C1-阻害剤欠損症によって確認する必要があります。 診断は、過去のデータに基づいて行われるか、スクリーニング時に実施される診断テストによって行われます。
  3. 被験者の親または法定後見人が署名したインフォームド コンセント (および必要に応じて被験者の同意)。

除外基準:

  1. 過去にエカランチドに対する副作用（AE）の病歴
  2. HAE以外の血管性浮腫の診断
  3. -治療前30日間の別の臨床研究への参加
  4. -治療のコンプライアンス、研究の実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因/疾患
  5. 心臓機能を著しく妨げる先天性または後天性の心臓異常。
  6. -治療前7日以内のアンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤による治療。
  7. -出産の可能性のある女性の治療前90日以内のホルモン避妊薬の使用
  8. 被験者は妊娠中または授乳中です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エカランチド

投薬、用量、および投与方法の研究:

エカランチド皮下投与の単回投与：

  • 10 歳未満: 体重 <25 Kg: 1 つの部位に 10 mg を皮下投与。 25-50kg: 皮下に 20mg、部位ごとに 10mg を 2 つの別々の部位に。 >50 kg 皮下に 30mg、3 つの別々の部位に 1 部位あたり 10mg。 投与量は 30mg を超えません。
  • 10 歳以上: 3 つの別々のサイトで 1 サイトあたり 10mg。 投与量は 30mg を超えません。
薬：エカランチド皮下投与
小児および青年の遺伝性血管性浮腫の急性発作には、エカランチドが投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
遺伝性血管性浮腫の急性発作からの症状改善までの時間の測定
時間枠：28日

症状緩和の時間。 症状が最小限になるまでの時間。 改善評価は、次の各時点でも実施されます: 治療前、最初の 2 時間は 30 分ごと、その後退院までは 1 時間ごと、および 28 日間の来院時。

レスキュー薬の必要性の発生率。 エカランチドの使用にもかかわらず悪化の発生率。
28日

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：28日
研究参加者は、有害事象、検査値の変化、身体検査、バイタルサインの変化、および心電図の変化について監視されます。 体温、心拍数、座位血圧などのバイタル サインは、スクリーニング時、治療前、最初の 2 時間は 30 分ごと、退院後は 1 時間ごと、28 日間の来院時に評価されます。
28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
NYU Langone Health

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Dyax Corp.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mark A Davis-Lorton, MD、Winthrop University Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2013年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年4月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年4月15日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年4月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年3月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年3月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DX-88/IST-5

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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