遺伝性血管性浮腫の小児および青年におけるエカランチドの忍容性と安全性を評価するための研究
遺伝性血管性浮腫の小児および青年におけるエカランチドの単回皮下投与の忍容性と安全性を評価するための多施設共同非盲検研究
調査の概要
詳細な説明
このパイロット研究は、最初の急性発作中の HAE を有する最大約 10 人の小児被験者におけるエカランチドの単回 SC 投与の忍容性と安全性を評価するための非盲検、無作為化されていない、単一群の研究です。 この研究は、急性の皮膚、腹部、または喉頭の HAE 発作を呈する 2 歳から 15 歳までの被験者を登録する予定です。 10人の患者の目標が達成されるまで、3つ以下の研究サイトが含まれます。
最初の発作の治療後、エカランチドによる追加の非盲検治療が、以前に治療を受けていて、最初の治療から少なくとも7日後にHAEのその後の急性の皮膚、腹部、または喉頭の発作を示すことを条件として、被験者に提供されます。 2 回目の HAE 発作に対する非盲検治療は、10 人の患者が最初の発作の治療を受けるまで続けられます。 安全性評価は、最初の治療発作と同様に、その後のエカランチド治療発作ごとに実行されます
研究の種類
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mark A Davis-Lorton, MD
- 電話番号：516-663-2097
- メール：mdavislorton@winthrop.org
研究場所
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 被験者の最初の発作時の2歳から15歳まで(すなわち、2歳の誕生日から16歳の誕生日の前日まで)。
- -HAEタイプIまたはIIの文書化された診断。 診断は、文書化された免疫原性 (正常の下限未満) および/または機能的 (正常レベルの < 50%) C1-阻害剤欠損症によって確認する必要があります。 診断は、過去のデータに基づいて行われるか、スクリーニング時に実施される診断テストによって行われます。
- 被験者の親または法定後見人が署名したインフォームド コンセント (および必要に応じて被験者の同意)。
除外基準:
- 過去にエカランチドに対する副作用（AE）の病歴
- HAE以外の血管性浮腫の診断
- -治療前30日間の別の臨床研究への参加
- -治療のコンプライアンス、研究の実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因/疾患
- 心臓機能を著しく妨げる先天性または後天性の心臓異常。
- -治療前7日以内のアンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤による治療。
- -出産の可能性のある女性の治療前90日以内のホルモン避妊薬の使用
- 被験者は妊娠中または授乳中です
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エカランチド
投薬、用量、および投与方法の研究: エカランチド皮下投与の単回投与：
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小児および青年の遺伝性血管性浮腫の急性発作には、エカランチドが投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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遺伝性血管性浮腫の急性発作からの症状改善までの時間の測定
時間枠：28日
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症状緩和の時間。 症状が最小限になるまでの時間。 改善評価は、次の各時点でも実施されます: 治療前、最初の 2 時間は 30 分ごと、その後退院までは 1 時間ごと、および 28 日間の来院時。 レスキュー薬の必要性の発生率。 エカランチドの使用にもかかわらず悪化の発生率。 |
28日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：28日
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研究参加者は、有害事象、検査値の変化、身体検査、バイタルサインの変化、および心電図の変化について監視されます。
体温、心拍数、座位血圧などのバイタル サインは、スクリーニング時、治療前、最初の 2 時間は 30 分ごと、退院後は 1 時間ごと、28 日間の来院時に評価されます。
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28日
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Mark A Davis-Lorton, MD、Winthrop University Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
エカランチド皮下投与の臨床試験
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