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低リスクおよび Int-1 リスクの骨髄異形成症候群患者におけるデフェラシロクスとエリスロポエチンの併用研究。

2018年10月4日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

低リスクおよび Int-1 リスクの骨髄異形成症候群患者を対象に、エリスロポエチン単独と比較したデフェラシロクスとエリスロポエチンの併用による赤血球改善の効果を評価する非盲検第 II 相ランダム化パイロット研究。

この試験の主な目的は、低リスクおよびint-1リスクの骨髄異形成症候群患者の赤血球生成に対するデフェラシロクスとエリスロポエチンの併用治療とエリスロポエチン単独治療の効果を評価することでした。 デフェラシロクスをエリスロポエチンに添加すると、NF-κB 経路と遊離の有毒鉄の制御の両方を通じて、活性酸素種の減少との潜在的な相乗効果がもたらされる可能性があります。 これにより、骨髄内にエリスロポエチンの反応が良くなる、より良い環境が作り出される可能性があります。

この研究は、造血に対するデフェラシロクスとエリスロポエチンの組み合わせの効果を前向きに試験するように設計されました。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は当初の登録目標である患者 60 名を達成できず、2016 年 10 月 31 日の当初計画された LPFV を超えて登録を延長することなく終了されました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
28

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アルジェリア
      • Oran、アルジェリア、31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes、アルジェリア、22000
        • Novartis Investigative Site
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • Caba、Buenos Aires、アルゼンチン、C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
    • Lancashire
      • Oldham、Lancashire、イギリス、OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • CA
      • Cagliari、CA、イタリア、09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria、RC、イタリア、89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00161
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping、スウェーデン、SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea、スウェーデン、SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm、スウェーデン、SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Catalunya
      • Badalona、Catalunya、スペイン、08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona、Catalunya、スペイン、17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat、Catalunya、スペイン、08907
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf、ドイツ、40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein、ドイツ、18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg、ドイツ、97080
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Shanghai、中国、200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novartis Investigative Site
  • 大韓民国
    • Korea
      • Seoul、Korea、大韓民国、06351
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な包含基準:

  • 低リスクおよび Int-1 リスクの骨髄異形成症候群を患っている患者
  • 以下の診断を文書化します。

3か月以上3年未満の骨髄異形成症候群 悪性疾患または自己免疫疾患に対する放射線療法、化学療法、および/または免疫療法による治療に続発した疾患であってはなりません

  • ヘモグロビン < 10 g/dL かつ ≥ 8 g/dL
  • 輸血歴 < 10 RBC 単位であり、RBC 輸血に依存してはなりません
  • 300 ng/mL < 血清フェリチン < 1,500 ng/mL (1500 ng/ml を超える 10% の差以内、または 300 ng/ml を下回る 10% の差以内の値は、研究者の裁量により受け入れられる可能性があります)。
  • 内因性エリスロポエチンレベル < 500 単位/L
  • 血清クレアチニン ≤ 正常上限値 (ULN) の 1.5 倍
  • 現地で承認された処方情報 (PI) の濃度制限を超えるクレアチニン クリアランス。 クレアチニンクリアランスが 40 ～ 60 mL/min 未満で、腎機能を損なう可能性のある追加の危険因子を示さない患者は、研究者の裁量により適格とされました。

主な除外基準:

  • 単独のdel(5q)を伴うMDS患者
  • 転帰に関係なく、以前にEPO治療または他の組換え成長因子を受けた患者（文書化された反応なしにスクリーニング前4週間未満、3か月以内に以前のEPO治療または他の組換え成長因子を受けなかった患者は許可される）
  • 血液学的パラメーターの改善のためにステロイドまたは免疫抑制療法を受けた患者（副腎不全または慢性病状に対する安定したステロイド治療、および制吐薬としての間欠的なデキサメタゾンは許可されました）。
  • 臨床症状の有無にかかわらずビタミンB12および葉酸欠乏症の患者（ビタミンB12および葉酸欠乏症の治療が成功した後に患者は再スクリーニングされた）
  • 制御不能な発作または制御不能な高血圧

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エリスロポエチンα
患者にはエリスロポエチン 40,000 単位/週が投与されます。 4週間後でも赤血球の改善が不十分な場合、用量は週60,000単位まで増量されます。 12週間の治療後、赤血球の改善が不十分な場合、患者は併用群に切り替えられます。 赤血球反応が達成されたときはいつでも、研究が終了するまでエリスロポエチン治療は中止されます。
薬：エリスロポエチンα
実験的：デフェラシロクス + エリスロポエチン アルファ
患者は、エリスロポエチン 40,000 単位/週と組み合わせて、デフェラシロクス分散錠 (DT) 10 mg/kg/日、またはデフェラシロクス フィルムコーティング錠 (FCT) 7 mg/kg/日を投与されます。 4週間後でも赤血球の改善が不十分な場合、エリスロポエチンの投与量は60,000単位/週に増量されます。 12週間の治療後、赤血球の改善が不十分な場合、患者は研究から中止されます。 赤血球反応が達成されたときはいつでも、研究が終了するまでエリスロポエチン治療は中止されます。 患者はデフェラシロクス治療を継続する。
薬：デフェラシロクス DFX、DT
125 および 250、500 mg の経口使用のための分散錠剤として提供されます。
薬：デフェラシロクス DFX、FCT
90、180、360 mg の強度の経口使用用フィルムコーティング錠剤として提供されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療群ごとの、12週間以内に赤血球反応を達成した患者のパーセンテージの差（完全な分析セット）
時間枠：最大 12 週間のベースライン
修正 IWG 2006 基準による、治療後 12 週間以内に赤血球系反応を達成した患者のパーセンテージの両群間の差異 (ヘモグロビン (Hb) ≧ 1.5 g/dL)。 赤血球反応は、ベースラインからの Hb の増加として定義されます ≥ 1.5 g/dL。 12週間以内に少なくとも1回赤血球反応を達成した患者を反応者とみなした
最大 12 週間のベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビンのベースライン値からベースライン後値までの絶対変化(g/dL)(フル分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
血液学的反応基準は次のように定義されます: 赤血球反応: ベースラインからのヘモグロビン (Hb) 増加 >= 1.5 g/dL (ベースライン < 11 g/dL)、好中球反応: ベースラインからの増加 >= 100% および増加 > 0.5 × 10^9/ L (ベースライン <1 × 10^9/L)、血小板反応: ベースラインからの増加 >= 30 × 10^9/L (ベースライン <100 × 10^9/L) (修正 IWG 2006 基準による)
ベースラインは最大 24 週間
治療後 24 週間以内で、EPO+DFX および EPO 単独にランダム化された患者における血液学的改善の概要 (完全な分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
血液学的改善を達成した参加者の割合は次のように定義されます: 好中球の改善: ベースラインからの増加 > 0.5 × 10^9/L (ベースライン = 1.0 × 10^9/L )、血小板の改善: ベースラインからの増加 ≥ 30 × 10^9/L (ベースライン = 100 × 10^9/L)、ヘモグロビンの改善: ベースラインからの Hb 増加 ≥ 1 g/dL (ベースライン<11 g/dL)
ベースラインは最大 24 週間
24週間までのヘモグロビン値の絶対変化
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
改善を示した患者のヘモグロビン値の絶対変化: ヘモグロビンの改善 ベースラインからの Hb 増加 ≥ 1 g/dL (ベースライン<11 g/dL)
ベースラインは最大 24 週間
24週間までの血小板および好中球レベルの絶対変化
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
改善を示した参加者の血小板および好中球レベルの絶対変化: 好中球の改善: ベースラインからの増加 > 0.5 × 10^9/L (ベースライン = 1.0 × 10^9/L )、血小板の改善: ベースラインからの増加 ≥ 30 × 10^9 /L (ベースライン = 100 × 10^9/L)
ベースラインは最大 24 週間
ベースラインでは EPO 単独にランダム化され、12 週間の治療後に EPO+DFX に切り替えられた参加者における赤血球系反応の概要 (完全な分析セット)
時間枠：13週目から24週目まで
赤血球反応: ベースラインからのヘモグロビン増加 > = 1.5 g/dL (ベースライン < 11 g/dL)
13週目から24週目まで
ベースラインでEPOにランダム化され、12週間の治療後にEPO+DFXに切り替えられなかった参加者における24週間以内の赤血球反応の概要（完全な分析セット）
時間枠：ベースラインは24週間まで
赤血球反応: ベースラインからのヘモグロビン増加 > = 1.5 g/dL (ベースライン < 11 g/dL)。 パーセンテージは N に基づいています。信頼区間は Clopper-Pearson 法を使用して計算されます。 ヘモグロビン値は初回反応時のものです
ベースラインは24週間まで
エリスロポエチン アルファ アームの最大 24 週間の血清フェリチンの絶対変化 (完全な分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインからの血清フェリチンの絶対変化
ベースラインは最大 24 週間
デフェラシロクス + エリスロポエチン アルファ アームの最大 24 週間の血清フェリチンの絶対変化 (完全な分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインからの血清フェリチンの絶対変化
ベースラインは最大 24 週間
12 週間投与時の EPO+DFX について、最大 24 週間の血清フェリチンの絶対変化 (完全な分析セット)
時間枠：24週間のベースラインアップ
ベースラインからの血清フェリチンの絶対変化
24週間のベースラインアップ
エリスロポエチン アルファ アームのベースラインからのヘモグロビン (Hb) の絶対変化 (フル分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
この分析には、ベースラインで EPO または DFX+EPO のいずれかに無作為に割り付けられた患者と、EPO 群で 12 週目に赤血球反応が認められず併用療法に切り替えられた患者が含まれていました。
ベースラインは最大 24 週間
デフェラシロクス + エリスロポエチン アルファ アームのベースラインからのヘモグロビン (Hb) の絶対変化 (完全な分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
この分析には、ベースラインで EPO または DFX+EPO のいずれかに無作為に割り付けられた患者と、EPO 群で 12 週目に赤血球反応が認められず併用療法に切り替えられた患者が含まれていました。
ベースラインは最大 24 週間
12 週間投与時の EPO+DFX のベースラインからのヘモグロビン (Hb) の絶対変化 (フル分析セット)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
この分析には、ベースラインで EPO または DFX+EPO のいずれかに無作為に割り付けられた患者と、EPO 群で 12 週目に赤血球反応が認められず併用療法に切り替えられた患者が含まれていました。 Hb の時間経過とベースラインからの絶対的な変化は、来院および赤血球反応による記述統計によって要約されました。 EPOにランダム化され、12週間後にEPO+DFXに切り替えなかった患者は、奏効者のみで構成されます。
ベースラインは最大 24 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年1月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年3月22日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年4月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年5月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年5月30日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年6月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2018年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年10月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2018年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CICL670A2421

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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