神経筋疾患の幼児における代理運動アウトカム測定法の開発

患者報告結果 (PRO) ツールは、臨床試験で意味のある治療効果やリスクを測定するためによく使用されます。 PRO を使用すると、医療臨床医が治療効果や個々の患者の好みに対処できるように、患者の声を聞くことができます。 残念なことに、乳児や幼い子供、特に神経筋障害（NMD）などの衰弱性疾患を患っている子供は、治療効果について明確かつ簡潔な情報を提供することがあまりできない可能性があります。 この場合、私たちは多くの場合、子供の全体的な健康状態と幸福度についての認識を提供するために、親と保護者（プロトコル全体を通じて総称して親と呼びます）に従うことになります。 評価プロセスに親を含めることは、子供の発達について親が持つ独自の知識を認識し、介入の実施における親の中心的な役割を強化し、より良い情報に基づいて医療上の決定を下す親の能力を支援します[1]。 しかし、幼い子供に対する親の報告のほとんどは、全体的な生活の質 (QoL) に限定されています。 QoL は評価の重要な領域ですが、その意味は年齢や集団によって異なり、その結果はサンプル内の小さな違いを明らかにできるほど正確ではないことがよくあります [2]。 NMD の小児におけるより具体的な懸念領域は、運動機能の困難につながる早期発症の筋力低下です。

NMDの乳児および幼児の繰り返し評価に適した、患者中心の繊細な尺度（運動機能と項目の難易度階層に基づく）が現在欠如していることは、有望な治療介入を前臨床モデルから臨床モデルに迅速に移行することに対する大きな障害となっている。研究研究。 小児の機能状態を把握するために単一の時点で使用される複数の臨床転帰測定は負担が大きく、解釈が難しく、介入後の変化を検出するための包括的で有意義な情報は得られません[3]。 親が行うことができる心理測定測定により、単一の臨床観察に限定されるのではなく、多くの時点にわたってかなりの量のデータを収集することが可能になります。 さらに、実生活における子どもの機能的パフォーマンスに焦点を当てた親の観察的尺度は、臨床試験に使用される運動発達の尺度の生態学的妥当性を最大化します。

目的: 乳児および幼児の運動発達について親が報告する観察尺度を開発すること。これは、家庭環境で観察された運動機能を報告することで臨床観察の補完ツールとして機能し、臨床試験で使用されます。

研究対象者: 神経筋疾患を持つ 0 ～ 5 歳の子供の親および小児科の神経筋専門家。

設計: 定性的研究 (保護者インタビュー、フォーカス グループ) および定量的研究 (新たに作成されたアンケートの分析)

結果の測定: 電話インタビューに対する保護者の反応、フォーカスグループに対する神経筋専門家の反応、認知的インタビューに対する保護者の反応、新しく開発されたアンケートの有効性と信頼性