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神経筋疾患の幼児における代理運動アウトカム測定法の開発

2019年12月11日 更新者：National Institute of Nursing Research (NINR)

患者報告結果 (PRO) ツールは、臨床試験で意味のある治療効果やリスクを測定するためによく使用されます。 PRO を使用すると、医療臨床医が治療効果や個々の患者の好みに対処できるように、患者の声を聞くことができます。 残念なことに、乳児や幼い子供、特に神経筋障害（NMD）などの衰弱性疾患を患っている子供は、治療効果について明確かつ簡潔な情報を提供することがあまりできない可能性があります。 この場合、私たちは多くの場合、子供の全体的な健康状態と幸福度についての認識を提供するために、親と保護者（プロトコル全体を通じて総称して親と呼びます）に従うことになります。 評価プロセスに親を含めることは、子供の発達について親が持つ独自の知識を認識し、介入の実施における親の中心的な役割を強化し、より良い情報に基づいて医療上の決定を下す親の能力を支援します[1]。 しかし、幼い子供に対する親の報告のほとんどは、全体的な生活の質 (QoL) に限定されています。 QoL は評価の重要な領域ですが、その意味は年齢や集団によって異なり、その結果はサンプル内の小さな違いを明らかにできるほど正確ではないことがよくあります [2]。 NMD の小児におけるより具体的な懸念領域は、運動機能の困難につながる早期発症の筋力低下です。

NMDの乳児および幼児の繰り返し評価に適した、患者中心の繊細な尺度（運動機能と項目の難易度階層に基づく）が現在欠如していることは、有望な治療介入を前臨床モデルから臨床モデルに迅速に移行することに対する大きな障害となっている。研究研究。 小児の機能状態を把握するために単一の時点で使用される複数の臨床転帰測定は負担が大きく、解釈が難しく、介入後の変化を検出するための包括的で有意義な情報は得られません[3]。 親が行うことができる心理測定測定により、単一の臨床観察に限定されるのではなく、多くの時点にわたってかなりの量のデータを収集することが可能になります。 さらに、実生活における子どもの機能的パフォーマンスに焦点を当てた親の観察的尺度は、臨床試験に使用される運動発達の尺度の生態学的妥当性を最大化します。

目的: 乳児および幼児の運動発達について親が報告する観察尺度を開発すること。これは、家庭環境で観察された運動機能を報告することで臨床観察の補完ツールとして機能し、臨床試験で使用されます。

研究対象者: 神経筋疾患を持つ 0 ～ 5 歳の子供の親および小児科の神経筋専門家。

設計: 定性的研究 (保護者インタビュー、フォーカス グループ) および定量的研究 (新たに作成されたアンケートの分析)

結果の測定: 電話インタビューに対する保護者の反応、フォーカスグループに対する神経筋専門家の反応、認知的インタビューに対する保護者の反応、新しく開発されたアンケートの有効性と信頼性

調査の概要

状態

終了しました

条件

詳細な説明

患者報告結果 (PRO) ツールは、臨床試験で意味のある治療効果やリスクを測定するためによく使用されます。 PRO を使用すると、医療臨床医が治療効果や個々の患者の好みに対処できるように、患者の声を聞くことができます。 残念なことに、乳児や幼い子供、特に神経筋障害（NMD）などの衰弱性疾患を患っている子供は、治療効果について明確かつ簡潔な情報を提供することがあまりできない可能性があります。 この場合、私たちは多くの場合、子供の全体的な健康状態と幸福度についての認識を提供するために、親と保護者（プロトコル全体を通じて総称して親と呼びます）に従うことになります。 評価プロセスに親を含めることは、子供の発達について親が持つ独自の知識を認識し、介入の実施における親の中心的な役割を強化し、より良い情報に基づいて医療上の決定を下す親の能力を支援します[1]。 しかし、幼い子供に対する親の報告のほとんどは、全体的な生活の質 (QoL) に限定されています。 QoL は評価の重要な領域ですが、その意味は年齢や集団によって異なり、その結果はサンプル内の小さな違いを明らかにできるほど正確ではないことがよくあります [2]。 NMD の小児におけるより具体的な懸念領域は、運動機能の困難につながる早期発症の筋力低下です。

NMDの乳児および幼児の繰り返し評価に適した、患者中心の繊細な尺度（運動機能と項目の難易度階層に基づく）が現在欠如していることは、有望な治療介入を前臨床モデルから臨床モデルに迅速に移行することに対する大きな障害となっている。研究研究。 小児の機能状態を把握するために単一の時点で使用される複数の臨床転帰測定は負担が大きく、解釈が難しく、介入後の変化を検出するための包括的で有意義な情報は得られません[3]。 親が行うことができる心理測定測定により、単一の臨床観察に限定されるのではなく、多くの時点にわたってかなりの量のデータを収集することが可能になります。 さらに、実生活における子どもの機能的パフォーマンスに焦点を当てた親の観察的尺度は、臨床試験に使用される運動発達の尺度の生態学的妥当性を最大化します。

目的: 乳児および幼児の運動発達について親が報告する観察尺度を開発すること。これは、家庭環境で観察された運動機能を報告することで臨床観察の補完ツールとして機能し、臨床試験で使用されます。

研究対象者: 神経筋疾患を持つ 0 ～ 5 歳の子供の親および小児科の神経筋専門家。

設計: 定性的研究 (保護者インタビュー、フォーカス グループ) および定量的研究 (新たに作成されたアンケートの分析)

結果の測定: 電話インタビューに対する保護者の反応、フォーカスグループに対する神経筋専門家の反応、認知的インタビューに対する保護者の反応、新しく開発されたアンケートの有効性と信頼性

研究の種類

観察的

入学 (実際)

49

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

  • 包含基準
  • 筋生検および/または DNA 検査によって早期発症型神経筋障害と診断された 6 歳未満の乳児または子供のケアに主な責任を負う親または保護者 (以下、親といいます)。 筋生検および/または遺伝子検査を記録した医療記録が研究者に提出されます。
  • 同意を与える能力
  • 年齢 18 歳以上
  • 研究アンケートを読んで議論に参加するのに十分な英語スキル
  • 専門家のフォーカス グループ向け:

専門知識（小児神経筋疾患またはアンケート開発で少なくとも 5 年の経験）。 専門家は次のカテゴリーの代表者を担当します。

  • 小児療法士（理学療法士、作業療法士、言語療法士、呼吸療法士）
  • 小児科の医師
  • 看護師と看護実践者
  • アンケート開発の専門知識を持つ社会科学者
  • 患者擁護団体の代表者

除外基準

-子供の病気について話し合うときに精神的苦痛を経験したと報告されている参加者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
電話インタビューに対する親の反応、フォーカスグループに対する神経筋専門家の反応、認知インタビューに対する親の反応、新しく開発されたアンケートの妥当性と信頼性。
時間枠：2～4時間
2～4時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Institute of Nursing Research (NINR)

捜査官

  • 主任研究者：Katherine G Meilleur, C.R.N.P.、National Institute of Nursing Research (NINR)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年12月5日

一次修了 (実際)

2018年3月31日

研究の完了 (実際)

2018年3月31日

試験登録日

最初に提出

2013年12月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年12月5日

最初の投稿 (見積もり)

2013年12月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年12月11日

最終確認日

2019年5月6日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 140023
  • 14-NR-0023

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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