再発または難治性固形腫瘍を有する若年患者の治療におけるイメテルスタットナトリウム

包含基準:

• 再発または難治性疾患を有する以下の腫瘍のいずれかを有する患者は適格である：

  • 骨肉腫
  • ユーイング肉腫/末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)
  • 横紋筋肉腫
  • 神経芽細胞腫（測定可能または評価可能な疾患）
  • 肝芽腫
• -患者は、最初の診断または再発時に悪性腫瘍の組織学的検証を受けていなければなりません

• -患者はX線検査で測定可能な疾患を持っている必要があります（神経芽細胞腫を除く）

  • 測定可能な疾患は、磁気共鳴画像法 (MRI) またはコンピュータ断層撮影 (CT) スキャンで少なくとも 1 つの病変が存在し、少なくとも 1 つの次元 (CT スキャン スライス厚5mm以下）

  • 注：以下は測定可能な疾患として適格ではありません：

    • 悪性液体の貯留（腹水、胸水など）
    • 骨髄浸潤
    • -神経芽細胞腫について以下に定義されている場合を除き、核医学研究（例：骨、ガリウム、または陽電子放出断層撮影[PET]スキャン）によってのみ検出される病変
    • 血漿または脳脊髄液（CSF）中の腫瘍マーカーの上昇
    • 放射線照射後に明確な進行を示さなかった、以前に放射線照射された病変
    • 上記の測定値を満たさない軟髄膜病変
• -測定可能な疾患はありませんが、131I-メタヨードベンジルグアニジン（MIBG）スキャンで評価可能な疾患がある神経芽細胞腫の患者は適格です
• 患者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のカテゴリー 0、1、または 2 に対応する、Lansky または Karnofsky のパフォーマンス ステータス スコアが 50 以上でなければなりません。 16 歳以上の患者には Karnofsky を使用し、16 歳未満の患者には Lansky を使用します。麻痺のために歩くことができないが、車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます
• -患者は、この研究に参加する前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があります
• -骨髄抑制化学療法：固形腫瘍の患者は、この研究への登録から3週間以内に骨髄抑制化学療法を受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）
• 造血成長因子：成長因子による治療が完了してから少なくとも7日が経過している必要があります。ペグフィルグラスチムを投与されてから少なくとも14日が経過している必要があります
• 生物学的（抗腫瘍剤）：生物学的薬剤による治療が完了してから少なくとも7日が経過している必要があります。投与後 7 日を超えて有害事象が発生したことがわかっている薬剤の場合、登録前のこの期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。
• モノクローナル抗体：モノクローナル抗体を含む以前の治療から少なくとも3回の半減期が経過している必要があります
• 放射線療法：局所緩和放射線療法（XRT）（小港）から2週間以上経過している必要があります。 >= 治療用量の MIBG による治療から 6 週間が経過している必要があります。以前に頭蓋脊髄 XRT を受けた場合、骨盤の 50% 以上が照射された場合、または全身照射 (TBI) を受けた場合は、3 か月以上経過している必要があります。 >= 他の実質的な骨髄照射が行われた場合、6 週間が経過している必要があります
• -TBIなしの幹細胞移植またはレスキュー：アクティブな移植片対（対）宿主病の証拠はなく、移植から2か月以上経過している必要があります

• 骨髄浸潤のない固形腫瘍患者の場合：

  • -末梢絶対好中球数（ANC）>= 1000 / uL

• 骨髄浸潤のない固形腫瘍患者の場合：

  • -血小板数> = 100,000 / uL（輸血に依存しない、登録前の7日間以内に血小板輸血を受けていないと定義）

• 骨髄浸潤のない固形腫瘍患者の場合：

  • ヘモグロビン >= 8.0 g/dL (赤血球 [RBC] 輸血を受ける場合があります)。

• 固形腫瘍および既知の骨髄転移性疾患を有する患者の場合：

  • -末梢絶対好中球数（ANC）>= 750 / uL

• 固形腫瘍および既知の骨髄転移性疾患を有する患者の場合：

  • 血小板数 >= 50,000/uL

• 固形腫瘍および既知の骨髄転移性疾患を有する患者の場合：

  • ヘモグロビン >= 8.0 g/dL

    • 輸血は、血小板とヘモグロビンの両方の基準を満たすことが許可されています。 -患者は、赤血球または血小板輸血に抵抗性があることがわかっていてはなりません

• -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）>= 70 mL /分/ 1.73 m^2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

  • 0.6mg/dL（1～2歳未満）
  • 0.8mg/dL（2歳から6歳未満）
  • 1.0mg/dL（6歳から10歳未満）
  • 1.2mg/dL（10歳から13歳未満）
  • 1.5 mg/dL (男性) または 1.4 mg/dL (女性) (13 歳から 16 歳未満)
  • 1.7 mg/dL (男性) または 1.4 mg/dL (女性) (>= 16 歳)
• 総ビリルビン =< 1.5 x 年齢の正常上限 (ULN)
• -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）=<110 U / L（この研究の目的のために、SGPTのULNは45 U / Lです）
• 血清アルブミン >= 2 g/dL
• 活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) =< 1.2 x 通常の上限

除外基準:

• 妊娠中または授乳中の患者は、この研究の対象外です。初経後の女児では、妊娠検査で陰性が得られなければなりません。生殖能力のある男性または女性は、研究治療期間中、効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、参加できません。治験薬は牛乳にも分泌される可能性があるため、授乳中の女性は除外されます
• -血小板または白血球の数または機能をサポートする成長因子は、登録前の7日以内に投与されてはなりません（ペグフィルグラスチムの場合は14日）
• -コルチコステロイドを必要とする患者 登録前の7日間、コルチコステロイドの安定または減少用量を服用していない患者は適格ではありません
• -現在別の治験薬を投与されている患者は対象外です
• 現在他の抗がん剤を投与されている患者は対象外
• 抗移植片対宿主病（GVHD）または移植後の臓器拒絶反応を防止する薬剤：

-シクロスポリン、タクロリムス、または骨髄移植後の移植片対宿主病または移植後の臓器拒絶反応を予防するための他の薬剤を投与されている患者は、この試験の対象外です

• 制御されていない感染症を患っている患者は対象外です
• 以前にimetelstatによる治療を受けた患者は適格ではありません
• -治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者は適格ではありません
• -以前に同種移植を受けた患者は適格ではありません