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シスチン症患者のコホート : システアミンと神経学的合併症へのコンプライアンス (Crystobs)

2025年12月13日 更新者：Hospices Civils de Lyon

神経学的合併症などのシスチノーシスの遅発性発症を予防し、システアミン治療へのコンプライアンスを改善することは、シスチノーシスの被験者の管理における主要な課題のままです。

この研究は、システアミンで治療されたシスチン症患者のコンプライアンスと治療効果との関係を説明し、神経障害の病態生理学的メカニズムを理解することを目的としています。 システアミンは血液脳関門を通過していますか? 脳脊髄液および中枢神経系におけるシスチン蓄積の影響は何ですか? 私たちの主な目的は、システアミンで治療された患者のコンプライアンスと WBC シスチン レベルとの関係を研究することです。

第二に、この研究では、システアミンへのコンプライアンスとその神経学的影響との関係を評価します。

研究の予想期間は48ヶ月です。 登録期間は 24 か月で、各科目の研究参加は 24 か月です。 適格な参加者は男性と女性（年齢> 4歳）で、シスチノーシスの診断が確認され、経口システアミン治療を受けています：シスタゴンまたはRP103。

システアミン下でのコンプライアンスは、電子機器、研究治療の説明責任、および患者の日誌の情報を使用して測定されます。 患者の参加の開始時と終了時に、特定の記憶および視知覚テストが実行されます。 核磁気共鳴分光法は、CNS におけるシスチン蓄積の可能性のある部位と、システアミン治療へのコンプライアンスとの関係を検出するために使用されます。 NMRS は、被験者の神経心理学的状態との関係を確立するためにも使用されます。

システアミンの吸収、分布、排泄、およびその代謝経路を説明し、濃度効果と用量効果の関係を決定するために、各研究訪問時に血液サンプルを実施します。 システアミンが血液脳関門を通過しているかどうかを確認するために、腰椎穿刺も参加者に提案されています。 新しいツールを使用して、シスチノーシス患者とその対照のメタボノミック ネットワークを比較します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
65

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Lyon、フランス、69002
        • Hospices Civils de Lyon

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

  • -腎症性シスチン症の診断が確認された男性および女性の被験者（臨床徴候およびWBCシスチンレベルによって定義されます）。
  • 年齢 > 4 歳。
  • -経口システアミン治療を受けている被験者：CystagonまたはRP103。
  • 出産の可能性のある性的に活発な女性被験者は、1日目から研究の完了まで、同じ許容される避妊法を利用することに同意する必要があります。
  • -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。

除外基準:

  • -システアミンおよびペニシラミンに対する過敏症が知られている被験者。
  • 授乳中、妊娠を計画している、妊娠していることがわかっている、または疑われている、または尿妊娠検査が陽性である女性。
  • -治験責任医師の意見では、プロトコルを順守できない、または順守する意思がない被験者。
  • MRI評価の禁忌

メタボノミクス評価の管理

包含基準:

- 研究集団に一致する年齢と性別: 年齢範囲: 4 歳から 5 歳の患者、6 歳から 11 歳の患者、12 歳から 17 歳の患者、成人の患者: 18 歳以上。

性別: 男性または女性

  • -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。

除外基準:

-任意の泌尿器病理学または腎病理学。

NMRS 評価の管理

包含基準:

- 研究集団に一致する年齢と性別: 年齢範囲: 4 歳から 5 歳の患者、6 歳から 11 歳の患者、12 歳から 17 歳の患者、成人の患者: 18 歳以上。

性別: 男性または女性

  • -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。

除外基準:

  • 任意の泌尿器病理学または腎病理学。
  • 神経障害および/または精神障害
  • MRI評価に対する禁忌。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
介入なし：システアミン酒石酸塩
単群試験。 被験者は現在の経口システアミンビタルトレート治療（Cystagon®またはRP103）を継続します。
他の：システアミン重酒石酸塩
介入なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
白血球シスチン値
時間枠：Day1 および 3 か月ごと: Month1、Month3、Month6、Month9、Month12、Month15、Month18、Month21、および Month24。

PD 測定は、D1、M1、M3、M6、M9、M12、M15、M18、M21、および M24 で実行されます。

システアミン下でのコンプライアンスは、電子機器を使用してD1からM24まで測定されます（ボトルの開封日時が記録されます）、研究治療の説明責任、および患者の日記の情報。 2回の連続した研究訪問間のコンプライアンス測定値は、予想される数と比較した観察された開口数と、予想される投与量と比較した累積投与量の比率として表されます。コンプライアンスは最初に二分変数と見なされ、コンプライアンスは次のように記述されます。特定の期間中に 95% を超えていれば満足です。コンプライアンスは量的変数と見なされます。
Day1 および 3 か月ごと: Month1、Month3、Month6、Month9、Month12、Month15、Month18、Month21、および Month24。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
シスチン結晶の有無と説明責任。
時間枠：6ヶ月ごと：Month1、Month6、Month12、Month18、Month24
目の検査
6ヶ月ごと：Month1、Month6、Month12、Month18、Month24
研究中に繰り返される記憶および視覚知覚テスト
時間枠：1日目と2年目
1日目と2年目
シスチン蓄積の有無、CNS におけるシスチン蓄積部位の決定、およびシステアミン治療のコンプライアンスとの関係、神経心理学的状態との関係。
時間枠：月1と2年
NMRS評価
月1と2年
CSF圧力の測定に関連するCSF中のシステアミン濃度
時間枠：いつでも
いつでも
血中のシステアミン濃度 (蛍光検出による毒物学的 HPLC 分析により測定)
時間枠：Day1 および 3 か月ごと : month1、month3、month6、month9、month12、month15、month18、month21、month24
Day1 および 3 か月ごと : month1、month3、month6、month9、month12、month15、month18、month21、month24
核磁気共鳴によって得られた代謝分光データからの尿および血液サンプルの識別。
時間枠：6か月間は3か月ごと、6か月から6か月ごと、2年まで
シスチノーシス患者とその対照に利用可能な尿と血液サンプルを使用して、対照と比較してシステアミンの摂取に起因する代謝ネットワークの乱れ
6か月間は3か月ごと、6か月から6か月ごと、2年まで
濃度効果、用量効果モデル。
時間枠：6か月目
薬物動態プロファイルと 2 つのタイムポイントの薬力学。
6か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Hospices Civils de Lyon

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Cochat Pierre, PUPH、Hospices Civils de Lyon

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年12月5日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年12月14日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年12月11日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年12月10日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2010-605

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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