シスチン症患者のコホート : システアミンと神経学的合併症へのコンプライアンス (Crystobs)
神経学的合併症などのシスチノーシスの遅発性発症を予防し、システアミン治療へのコンプライアンスを改善することは、シスチノーシスの被験者の管理における主要な課題のままです。
この研究は、システアミンで治療されたシスチン症患者のコンプライアンスと治療効果との関係を説明し、神経障害の病態生理学的メカニズムを理解することを目的としています。 システアミンは血液脳関門を通過していますか? 脳脊髄液および中枢神経系におけるシスチン蓄積の影響は何ですか? 私たちの主な目的は、システアミンで治療された患者のコンプライアンスと WBC シスチン レベルとの関係を研究することです。
第二に、この研究では、システアミンへのコンプライアンスとその神経学的影響との関係を評価します。
研究の予想期間は48ヶ月です。 登録期間は 24 か月で、各科目の研究参加は 24 か月です。 適格な参加者は男性と女性（年齢> 4歳）で、シスチノーシスの診断が確認され、経口システアミン治療を受けています：シスタゴンまたはRP103。
システアミン下でのコンプライアンスは、電子機器、研究治療の説明責任、および患者の日誌の情報を使用して測定されます。 患者の参加の開始時と終了時に、特定の記憶および視知覚テストが実行されます。 核磁気共鳴分光法は、CNS におけるシスチン蓄積の可能性のある部位と、システアミン治療へのコンプライアンスとの関係を検出するために使用されます。 NMRS は、被験者の神経心理学的状態との関係を確立するためにも使用されます。
システアミンの吸収、分布、排泄、およびその代謝経路を説明し、濃度効果と用量効果の関係を決定するために、各研究訪問時に血液サンプルを実施します。 システアミンが血液脳関門を通過しているかどうかを確認するために、腰椎穿刺も参加者に提案されています。 新しいツールを使用して、シスチノーシス患者とその対照のメタボノミック ネットワークを比較します。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Lyon、フランス、69002
- Hospices Civils de Lyon
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
- -腎症性シスチン症の診断が確認された男性および女性の被験者（臨床徴候およびWBCシスチンレベルによって定義されます）。
- 年齢 > 4 歳。
- -経口システアミン治療を受けている被験者：CystagonまたはRP103。
- 出産の可能性のある性的に活発な女性被験者は、1日目から研究の完了まで、同じ許容される避妊法を利用することに同意する必要があります。
- -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。
除外基準:
- -システアミンおよびペニシラミンに対する過敏症が知られている被験者。
- 授乳中、妊娠を計画している、妊娠していることがわかっている、または疑われている、または尿妊娠検査が陽性である女性。
- -治験責任医師の意見では、プロトコルを順守できない、または順守する意思がない被験者。
- MRI評価の禁忌
メタボノミクス評価の管理
包含基準:
- 研究集団に一致する年齢と性別: 年齢範囲: 4 歳から 5 歳の患者、6 歳から 11 歳の患者、12 歳から 17 歳の患者、成人の患者: 18 歳以上。
性別: 男性または女性
- -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。
除外基準:
-任意の泌尿器病理学または腎病理学。
NMRS 評価の管理
包含基準:
- 研究集団に一致する年齢と性別: 年齢範囲: 4 歳から 5 歳の患者、6 歳から 11 歳の患者、12 歳から 17 歳の患者、成人の患者: 18 歳以上。
性別: 男性または女性
- -被験者またはその親または法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- 社会保障の対象となる、または社会保障を受ける権利を有する対象者。
除外基準:
- 任意の泌尿器病理学または腎病理学。
- 神経障害および/または精神障害
- MRI評価に対する禁忌。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：システアミン酒石酸塩
単群試験。
被験者は現在の経口システアミンビタルトレート治療（Cystagon®またはRP103）を継続します。
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介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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白血球シスチン値
時間枠：Day1 および 3 か月ごと: Month1、Month3、Month6、Month9、Month12、Month15、Month18、Month21、および Month24。
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PD 測定は、D1、M1、M3、M6、M9、M12、M15、M18、M21、および M24 で実行されます。 システアミン下でのコンプライアンスは、電子機器を使用してD1からM24まで測定されます（ボトルの開封日時が記録されます）、研究治療の説明責任、および患者の日記の情報。 2回の連続した研究訪問間のコンプライアンス測定値は、予想される数と比較した観察された開口数と、予想される投与量と比較した累積投与量の比率として表されます。コンプライアンスは最初に二分変数と見なされ、コンプライアンスは次のように記述されます。特定の期間中に 95% を超えていれば満足です。コンプライアンスは量的変数と見なされます。 |
Day1 および 3 か月ごと: Month1、Month3、Month6、Month9、Month12、Month15、Month18、Month21、および Month24。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シスチン結晶の有無と説明責任。
時間枠：6ヶ月ごと：Month1、Month6、Month12、Month18、Month24
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目の検査
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6ヶ月ごと：Month1、Month6、Month12、Month18、Month24
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研究中に繰り返される記憶および視覚知覚テスト
時間枠：1日目と2年目
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1日目と2年目
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シスチン蓄積の有無、CNS におけるシスチン蓄積部位の決定、およびシステアミン治療のコンプライアンスとの関係、神経心理学的状態との関係。
時間枠：月1と2年
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NMRS評価
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月1と2年
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CSF圧力の測定に関連するCSF中のシステアミン濃度
時間枠：いつでも
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いつでも
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血中のシステアミン濃度 (蛍光検出による毒物学的 HPLC 分析により測定)
時間枠：Day1 および 3 か月ごと : month1、month3、month6、month9、month12、month15、month18、month21、month24
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Day1 および 3 か月ごと : month1、month3、month6、month9、month12、month15、month18、month21、month24
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核磁気共鳴によって得られた代謝分光データからの尿および血液サンプルの識別。
時間枠：6か月間は3か月ごと、6か月から6か月ごと、2年まで
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シスチノーシス患者とその対照に利用可能な尿と血液サンプルを使用して、対照と比較してシステアミンの摂取に起因する代謝ネットワークの乱れ
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6か月間は3か月ごと、6か月から6か月ごと、2年まで
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濃度効果、用量効果モデル。
時間枠：6か月目
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薬物動態プロファイルと 2 つのタイムポイントの薬力学。
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6か月目
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Cochat Pierre, PUPH、Hospices Civils de Lyon
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2010-605
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