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ムコ多糖症 (MPS) I、II、および VI スクリーニング以前の外科的修復または鼠径および/または臍ヘルニアの存在を伴う高リスク集団における小児耳鼻咽喉手術との組み合わせ (HATT プロジェクト)

2021年3月16日 更新者：Shire

ムコ多糖症 (MPS) I、II、および VI スクリーニング以前に外科的修復または鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアがあり、小児耳鼻咽喉科 (ENT) 手術 (アデノイド切除術および/または扁桃摘出術および/またはまたは鼓膜切開術) (HATT プロジェクト)

ムコ多糖症 (MPS) II 型 (MPS II; ハンター症候群) は、ライソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼ (I2S) の欠乏によって引き起こされるまれな X 関連疾患であり、ほぼ例外なく男児に発生し、発生率は約 1.3 です。慢性的な鼻水、中耳炎、ヘルニアなどのいくつかの初期の特徴は、一般集団によく見られるため、MPS II の早期の特定は困難です。 その結果、MPS II の徴候や症状は通常、小児期の早期に現れますが、診断は数年遅れることがあります。

この国際的な多施設研究の主な目的は、1 つ以上の特定の耳鼻咽喉科手術 (アデノイド切除術および/または扁桃摘出術) を受けたことがある、または予定されている高リスクの男性小児集団をスクリーニングすることにより、MPS II 被験者の陽性スクリーニング率を評価することです。および/または鼓室切開術) および鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアの以前に修復された、または現在の証拠がある人。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

MPSで最も一般的な外科的介入の種類に関するMPSレジストリからの証拠に基づく情報により、このスクリーニング研究は、MPSの幼児を特定する際に小児耳鼻咽喉科の外科医が果たすことができる役割の理解を提供することが期待されています.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
159

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospital and Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84102
        • Intermountain Ear Nose and Throat Center
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • イタリア
      • Monza、イタリア、20900
        • Ospedale San Gerardo
      • Passoscuro、イタリア、00050
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital
  • スペイン
      • San Vicente de Baracaldo、スペイン、48903
        • Hospital De Cruces
  • メキシコ
      • Chihuahua、メキシコ、31000
        • Christus Muguerza del Parque, S.A. de C.V.
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

7年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

アデノイド切除術および/または扁桃摘出術および/または鼓膜切開術を受けたことがある、または予定されている、7歳以下のあらゆる民族的背景または人種の男性（単独または組み合わせ）が登録されます。 さらに、被験者は以前に外科的修復を受けているか、鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアの存在がなければなりません。

説明

包含基準:

この研究に登録するには、各被験者が次の基準を満たさなければなりません。

  1. 対象は男性です。
  2. 対象は7歳未満です。
  3. 被験者は、次のいずれかの耳鼻咽喉科手術を受けたことがあるか、または予定されています。
  4. -対象は、以前の外科的修復または鼠径および/または臍ヘルニアの存在の記録を持っています。
  5. 被験者の親または被験者の法的に権限を与えられた代理人は、治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす被験者は、研究から除外されます。

  1. -被験者は、MPS障害の現在の確定診断を受けています。
  2. 被験者は未熟児で生まれました (妊娠 37 週より前に生まれたと定義されます)。
  3. -被験者は過去6週間以内に輸血を受けました。
  4. 被験者は骨髄移植を受けています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
分析母集団
-適格基準を満たす研究に登録されたすべての被験者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
各被験者のMPS IIの診断状況（陽性または陰性）
時間枠：スクリーニング訪問
高リスクの男性小児集団をスクリーニングすることにより、MPS II 被験者の陽性スクリーニング率を評価すること。
スクリーニング訪問

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
各被験者のMPS IまたはVI（陽性または陰性）の診断状況
時間枠：スクリーニング訪問
スクリーニング訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年5月21日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2015年8月14日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年8月14日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年3月21日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年3月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年3月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SHP-001-801

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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