ムコ多糖症 (MPS) I、II、および VI スクリーニング以前の外科的修復または鼠径および/または臍ヘルニアの存在を伴う高リスク集団における小児耳鼻咽喉手術との組み合わせ (HATT プロジェクト)
2021年3月16日 更新者：Shire
ムコ多糖症 (MPS) I、II、および VI スクリーニング以前に外科的修復または鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアがあり、小児耳鼻咽喉科 (ENT) 手術 (アデノイド切除術および/または扁桃摘出術および/またはまたは鼓膜切開術) (HATT プロジェクト)
ムコ多糖症 (MPS) II 型 (MPS II; ハンター症候群) は、ライソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼ (I2S) の欠乏によって引き起こされるまれな X 関連疾患であり、ほぼ例外なく男児に発生し、発生率は約 1.3 です。慢性的な鼻水、中耳炎、ヘルニアなどのいくつかの初期の特徴は、一般集団によく見られるため、MPS II の早期の特定は困難です。 その結果、MPS II の徴候や症状は通常、小児期の早期に現れますが、診断は数年遅れることがあります。
この国際的な多施設研究の主な目的は、1 つ以上の特定の耳鼻咽喉科手術 (アデノイド切除術および/または扁桃摘出術) を受けたことがある、または予定されている高リスクの男性小児集団をスクリーニングすることにより、MPS II 被験者の陽性スクリーニング率を評価することです。および/または鼓室切開術) および鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアの以前に修復された、または現在の証拠がある人。
調査の概要
状態
終了しました
条件
詳細な説明
MPSで最も一般的な外科的介入の種類に関するMPSレジストリからの証拠に基づく情報により、このスクリーニング研究は、MPSの幼児を特定する際に小児耳鼻咽喉科の外科医が果たすことができる役割の理解を提供することが期待されています.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
159
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital and Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Saint Louis Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84102
- Intermountain Ear Nose and Throat Center
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Monza、イタリア、20900
- Ospedale San Gerardo
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Passoscuro、イタリア、00050
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital
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San Vicente de Baracaldo、スペイン、48903
- Hospital De Cruces
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Chihuahua、メキシコ、31000
- Christus Muguerza del Parque, S.A. de C.V.
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Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
アデノイド切除術および/または扁桃摘出術および/または鼓膜切開術を受けたことがある、または予定されている、7歳以下のあらゆる民族的背景または人種の男性（単独または組み合わせ）が登録されます。
さらに、被験者は以前に外科的修復を受けているか、鼠径ヘルニアおよび/または臍ヘルニアの存在がなければなりません。
説明
包含基準:
この研究に登録するには、各被験者が次の基準を満たさなければなりません。
- 対象は男性です。
- 対象は7歳未満です。
- 被験者は、次のいずれかの耳鼻咽喉科手術を受けたことがあるか、または予定されています。
- -対象は、以前の外科的修復または鼠径および/または臍ヘルニアの存在の記録を持っています。
- 被験者の親または被験者の法的に権限を与えられた代理人は、治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす被験者は、研究から除外されます。
- -被験者は、MPS障害の現在の確定診断を受けています。
- 被験者は未熟児で生まれました (妊娠 37 週より前に生まれたと定義されます)。
- -被験者は過去6週間以内に輸血を受けました。
- 被験者は骨髄移植を受けています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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分析母集団
-適格基準を満たす研究に登録されたすべての被験者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各被験者のMPS IIの診断状況（陽性または陰性）
時間枠：スクリーニング訪問
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高リスクの男性小児集団をスクリーニングすることにより、MPS II 被験者の陽性スクリーニング率を評価すること。
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スクリーニング訪問
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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各被験者のMPS IまたはVI（陽性または陰性）の診断状況
時間枠：スクリーニング訪問
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スクリーニング訪問
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月21日
一次修了 (実際)
2015年8月14日
研究の完了 (実際)
2015年8月14日
試験登録日
最初に提出
2014年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月21日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月16日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHP-001-801
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