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遺伝性オロト酸尿症の小児患者における三酢酸ウリジンの非盲検試験

2017年6月29日 更新者：Wellstat Therapeutics
このプロトコルには 2 つの部分があります。42 日間の長さの主試験と、主試験を完了した患者がウリジン トリアセテートによる治療を受け続けることを可能にする治療延長です。 この研究の目的は、外因性ウリジンによる治療から臨床的利益を受けた（または受けることが合理的に期待される）遺伝性オロト酸尿症患者において、ウリジンの経口投与をウリジントリアセテートの経口投与に置き換えることです。 また、患者がウリジンの経口投与から三酢酸ウリジンの経口投与に切り替えられた場合、外因性ウリジンの継続的な臨床的利益を記録することでもあります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

主な研究中に収集されるデータには、人口統計、ベースラインの疾患情報、および以前のすべての疾患に向けられた治療を含む病歴が含まれます。 さらに、バイタル サイン、臨床検査値、および有害事象の情報が収集され、記録されます。 尿サンプルを採取し、オロト酸とオロチジンのレベルを測定します。 ウリジンの全身レベルは、設定された時点で収集された血漿サンプルから評価されます。

主試験が正常に完了し、治療期間延長に移行すると、身体検査とバイタル サインが 6 か月ごとに実施されます。 さらに、ウリジンの全身レベルを測定するための血漿サンプルと、オロト酸およびオロチジンのレベルを測定するための尿サンプルを、6か月ごとに収集します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
4

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3年～15年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準（主な研究）：

  • 遺伝性オロト酸尿症と診断された患者
  • -治験責任医師が、プロトコルに準拠するためのイニシアチブと手段を持っていると判断した
  • 経口薬を服用できる
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供できる（患者または法的に認可された代理人）
  • -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければなりません
  • 出産の可能性のある女性、または出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、以下の許容される避妊方法のいずれかを使用する必要があります。
  • 外科的に無菌またはパートナーが外科的に無菌である
  • 適切な避妊法（ホルモン避妊薬、二重バリア法、または子宮内避妊器具）の使用
  • -性的に不活発であると主張する患者は、最初の投与の14日前から性的に活発になった場合、許容される避妊方法を使用することに同意します 研究全体および最後の投与後14日間

除外基準（主な研究）：

  • -ウリジントリアセテートまたはその賦形剤に対する既知のアレルギーがあります
  • オルニチントランスカルバモイラーゼ欠損症があることが知られています
  • プロトコルに準拠するためのイニシアチブと手段を持つことができない
  • 経口薬の服用を順守できない
  • 書面によるインフォームド コンセントを提供できない (患者または法定代理人)
  • 妊娠中または授乳中の女性

包含基準（治療延長）

  • 患者は主な研究を無事に完了しました

除外基準（治療延長）

  • 患者はメインスタディを正常に完了できませんでした

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ウリジンの代わりにウリジントリアセテート
外因性ウリジンによる治療から臨床的利益を受けた（または受けることが合理的に期待される）遺伝性オロト酸尿症患者におけるウリジントリアセテートの経口投与による経口ウリジンの補充療法。 ウリジン トリアセテートの開始用量は 60 mg/kg/日であり、経口ウリジン トリアセテート 300 mg/kg/日にエスカレートすることができます。 投与量は 1 日 1 回または 1 日 2 回等分して投与することができます。
薬：ウリジントリアセテート
他の名前：
  • PN401 (会社コード名)
  • 2',3',5'-トリ-O-アセチルウリジン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
安定した所定の主な血液学的パラメータを有する患者
時間枠：28日目と42日目
遺伝性オロト酸尿症患者は、ウリジンの代替療法としてウリジントリアセテートを服用します。 一次結果の尺度は、経口ウリジンから経口ウリジントリアセテートに投与を切り替えたときの経口ウリジンに対する患者の反応に基づく、所定の主要な血液学的パラメータに基づく。 以前にウリジン補充療法を受けていない患者の主要なアウトカム指標は、メインスタディのベースライン（0日目）と比較して、28日目と42日目の患者の主要な影響を受けた血液学的パラメーターの改善です。
28日目と42日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
オロト酸とオロチジンのレベルが安定または改善している患者
時間枠：28日目と42日目
尿中のオロチン酸レベルの有意な上昇は、HOA 患者の特徴です。 したがって、尿中のオロト酸とオロチジンのレベルは、ベースライン（ウリジンまたはウリジンナイーブ）およびウリジントリアセテートへの切り替え後 28 日目と 42 日目に患者で評価されました。 下の表は、ベースラインと比較して 28 日目と 42 日目のオロト酸とオロチジンのレベルが安定または改善された参加者の数を示しています。
28日目と42日目
血漿中のウリジン濃度が期待される治療効果と一致する患者
時間枠：1日目と28日目
HOA は、主に慢性ウリジン欠乏症です。 ウリジントリアセテート投与の目的は、ウリジンの外因性供給源を提供することです。 したがって、血漿ウリジンレベルは、ウリジントリアセテート投与後の様々な時点（投与前、30分、1時間、2時間、4時間、6時間、および8時間）で評価され、以前に観察された症状の改善と一致するウリジンレベルを確認しました。ウリジンの投与が達成されました。 以下の表は、以前に観察された症状の改善と一致するか、それを超えるウリジンレベルを持つ参加者の数を示しています.
1日目と28日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Wellstat Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Michael K. Bamat, Ph.D.、Wellstat Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年4月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2014年12月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年9月8日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年4月1日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年4月7日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年4月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年7月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年6月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 401.13.001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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