遺伝性オロト酸尿症の小児患者における三酢酸ウリジンの非盲検試験
2017年6月29日 更新者：Wellstat Therapeutics
このプロトコルには 2 つの部分があります。42 日間の長さの主試験と、主試験を完了した患者がウリジン トリアセテートによる治療を受け続けることを可能にする治療延長です。
この研究の目的は、外因性ウリジンによる治療から臨床的利益を受けた（または受けることが合理的に期待される）遺伝性オロト酸尿症患者において、ウリジンの経口投与をウリジントリアセテートの経口投与に置き換えることです。
また、患者がウリジンの経口投与から三酢酸ウリジンの経口投与に切り替えられた場合、外因性ウリジンの継続的な臨床的利益を記録することでもあります。
調査の概要
詳細な説明
主な研究中に収集されるデータには、人口統計、ベースラインの疾患情報、および以前のすべての疾患に向けられた治療を含む病歴が含まれます。 さらに、バイタル サイン、臨床検査値、および有害事象の情報が収集され、記録されます。 尿サンプルを採取し、オロト酸とオロチジンのレベルを測定します。 ウリジンの全身レベルは、設定された時点で収集された血漿サンプルから評価されます。
主試験が正常に完了し、治療期間延長に移行すると、身体検査とバイタル サインが 6 か月ごとに実施されます。 さらに、ウリジンの全身レベルを測定するための血漿サンプルと、オロト酸およびオロチジンのレベルを測定するための尿サンプルを、6か月ごとに収集します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～15年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準（主な研究）：
- 遺伝性オロト酸尿症と診断された患者
- -治験責任医師が、プロトコルに準拠するためのイニシアチブと手段を持っていると判断した
- 経口薬を服用できる
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる（患者または法的に認可された代理人）
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければなりません
- 出産の可能性のある女性、または出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、以下の許容される避妊方法のいずれかを使用する必要があります。
- 外科的に無菌またはパートナーが外科的に無菌である
- 適切な避妊法（ホルモン避妊薬、二重バリア法、または子宮内避妊器具）の使用
- -性的に不活発であると主張する患者は、最初の投与の14日前から性的に活発になった場合、許容される避妊方法を使用することに同意します 研究全体および最後の投与後14日間
除外基準（主な研究）：
- -ウリジントリアセテートまたはその賦形剤に対する既知のアレルギーがあります
- オルニチントランスカルバモイラーゼ欠損症があることが知られています
- プロトコルに準拠するためのイニシアチブと手段を持つことができない
- 経口薬の服用を順守できない
- 書面によるインフォームド コンセントを提供できない (患者または法定代理人)
- 妊娠中または授乳中の女性
包含基準（治療延長）
- 患者は主な研究を無事に完了しました
除外基準（治療延長）
- 患者はメインスタディを正常に完了できませんでした
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ウリジンの代わりにウリジントリアセテート
外因性ウリジンによる治療から臨床的利益を受けた（または受けることが合理的に期待される）遺伝性オロト酸尿症患者におけるウリジントリアセテートの経口投与による経口ウリジンの補充療法。
ウリジン トリアセテートの開始用量は 60 mg/kg/日であり、経口ウリジン トリアセテート 300 mg/kg/日にエスカレートすることができます。
投与量は 1 日 1 回または 1 日 2 回等分して投与することができます。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安定した所定の主な血液学的パラメータを有する患者
時間枠：28日目と42日目
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遺伝性オロト酸尿症患者は、ウリジンの代替療法としてウリジントリアセテートを服用します。
一次結果の尺度は、経口ウリジンから経口ウリジントリアセテートに投与を切り替えたときの経口ウリジンに対する患者の反応に基づく、所定の主要な血液学的パラメータに基づく。
以前にウリジン補充療法を受けていない患者の主要なアウトカム指標は、メインスタディのベースライン（0日目）と比較して、28日目と42日目の患者の主要な影響を受けた血液学的パラメーターの改善です。
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28日目と42日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オロト酸とオロチジンのレベルが安定または改善している患者
時間枠：28日目と42日目
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尿中のオロチン酸レベルの有意な上昇は、HOA 患者の特徴です。
したがって、尿中のオロト酸とオロチジンのレベルは、ベースライン（ウリジンまたはウリジンナイーブ）およびウリジントリアセテートへの切り替え後 28 日目と 42 日目に患者で評価されました。
下の表は、ベースラインと比較して 28 日目と 42 日目のオロト酸とオロチジンのレベルが安定または改善された参加者の数を示しています。
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28日目と42日目
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血漿中のウリジン濃度が期待される治療効果と一致する患者
時間枠：1日目と28日目
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HOA は、主に慢性ウリジン欠乏症です。
ウリジントリアセテート投与の目的は、ウリジンの外因性供給源を提供することです。
したがって、血漿ウリジンレベルは、ウリジントリアセテート投与後の様々な時点（投与前、30分、1時間、2時間、4時間、6時間、および8時間）で評価され、以前に観察された症状の改善と一致するウリジンレベルを確認しました。ウリジンの投与が達成されました。
以下の表は、以前に観察された症状の改善と一致するか、それを超えるウリジンレベルを持つ参加者の数を示しています.
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1日目と28日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Michael K. Bamat, Ph.D.、Wellstat Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年9月8日
試験登録日
最初に提出
2014年4月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年4月7日
最初の投稿 (見積もり)
2014年4月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年6月29日
最終確認日
2017年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 401.13.001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。