ベッカー型筋ジストロフィーにおける血流に対する硝酸ナトリウムの影響

この研究プロジェクトには 2 つのフェーズがあります: (1) ベッカー型筋ジストロフィーの血流異常を確認するための最初のベースライン研究、および (2) その後の簡単な治療試験。 また、3 つのオプションの研究プロトコルもあります: (A) 用量漸増試験、(B) プラセボ試験、および (C) 運動強度の増加試験。

ベースライン研究には、摂取履歴、身体検査、および血液化学および DNA のための瀉血が含まれ、その後、ハンドグリップ運動の短い試合 (約 3 ～ 5 時間) の前後に非侵襲的な前腕血流研究 (近赤外分光法、ドップラー超音波) が行われます。完了します）。 血流研究は、被験者の下半身を気密チャンバーに密閉して行われます。 前腕の筋肉への血流と酸素供給は、安静時およびハンドグリップ運動中の下半身陰圧の適用前および適用中に測定されます。 下半身陰圧は、人が横になった後に起き上がるときに通常起こる血流の変化をシミュレートします。

ベースライン研究の結果により、どの患者が研究の投薬段階に参加するための事前に設定された適格基準を満たすかが決定されます。 これらの基準には、(1) 正常な腎臓および肝機能検査と正常な BNP レベル (後者は心不全を除外する)、および (2) ハンドグリップ運動に対する異常な血流反応が含まれます。

適格な患者は、硝酸ナトリウムの単回投与を受けた後、次の研究日に上記の検査手順を繰り返すように求められます。 適格な患者には、その後の 3 回の治験来院時に上記の検査手順を繰り返すオプションも提供されます。その際、(A) 硝酸ナトリウムの用量が増加する、(B) プラセボが摂取される、および/または (C) 硝酸ナトリウムの濃度が上昇する運動量が増えました。

研究者らは、ベッカー型筋ジストロフィーの成人男性20人を登録する予定だ。