ベッカー型筋ジストロフィーにおける血流に対する硝酸ナトリウムの影響
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
この研究プロジェクトには 2 つのフェーズがあります: (1) ベッカー型筋ジストロフィーの血流異常を確認するための最初のベースライン研究、および (2) その後の簡単な治療試験。 また、3 つのオプションの研究プロトコルもあります: (A) 用量漸増試験、(B) プラセボ試験、および (C) 運動強度の増加試験。
ベースライン研究には、摂取履歴、身体検査、および血液化学および DNA のための瀉血が含まれ、その後、ハンドグリップ運動の短い試合 (約 3 ～ 5 時間) の前後に非侵襲的な前腕血流研究 (近赤外分光法、ドップラー超音波) が行われます。完了します）。 血流研究は、被験者の下半身を気密チャンバーに密閉して行われます。 前腕の筋肉への血流と酸素供給は、安静時およびハンドグリップ運動中の下半身陰圧の適用前および適用中に測定されます。 下半身陰圧は、人が横になった後に起き上がるときに通常起こる血流の変化をシミュレートします。
ベースライン研究の結果により、どの患者が研究の投薬段階に参加するための事前に設定された適格基準を満たすかが決定されます。 これらの基準には、(1) 正常な腎臓および肝機能検査と正常な BNP レベル (後者は心不全を除外する)、および (2) ハンドグリップ運動に対する異常な血流反応が含まれます。
適格な患者は、硝酸ナトリウムの単回投与を受けた後、次の研究日に上記の検査手順を繰り返すように求められます。 適格な患者には、その後の 3 回の治験来院時に上記の検査手順を繰り返すオプションも提供されます。その際、(A) 硝酸ナトリウムの用量が増加する、(B) プラセボが摂取される、および/または (C) 硝酸ナトリウムの濃度が上昇する運動量が増えました。
研究者らは、ベッカー型筋ジストロフィーの成人男性20人を登録する予定だ。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 臨床神経科医によるベッカー型筋ジストロフィーの診断を受けている15～55歳の男性（臨床基準に加え、以前の筋生検分析および/またはDNA分析に基づく）。
除外基準:
- 病歴または身体検査による心肺疾患の証拠
- 高血圧の病歴または血圧の平均が140/90 mmHg以上である
- 糖尿病またはその他の全身疾患
- 臨床検査、BNPの上昇、または心不全治療薬による心不全
- 血清クレアチニン ≥ 1.5 mg/dL
- 薬物乱用歴（アルコールを含む）
- 精神疾患の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：硝酸ナトリウム
患者は硝酸ナトリウムを単回経口摂取します（約8.4ミリモル）。
|
|
|
介入なし：ベースライン
これはベースラインの研究訪問であり、包含基準と除外基準を評価するのに役立ち、また骨格筋の血流と灌流の未治療の測定値も提供します。
|
|
|
実験的：用量漸増試験
これはオプションの研究訪問であり、被験者は硝酸ナトリウムの2倍の用量（約16.8 mmol）を摂取します。
|
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ対照試験
これはオプションの研究訪問であり、患者はプラセボを摂取します。
|
|
|
実験的：運動強度の増加
これはオプションの研究訪問であり、患者はすべての血流評価を繰り返すように求められますが、運動強度は増加します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
骨格筋の血流
時間枠：初回訪問から24時間後
|
骨格筋の血流調節は、来院のたびに近赤外分光法とドップラー超音波によって評価されます。
|
初回訪問から24時間後
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Ronald G Victor, MD、Cedars-Sinai Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NANO3
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。