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末期腎疾患を伴う血液疾患に対する骨髄および腎移植の併用

2022年11月14日 更新者：Thomas Spitzer、Massachusetts General Hospital

末期腎疾患を伴う多発性骨髄腫またはその他の血液疾患に対するHLA適合骨髄および腎移植の併用

このパイロット試験は、造血幹細胞移植が通常適応となる多発性骨髄腫または全身性ALアミロイドーシスの治療と、末期腎不全の逆転の両方のユニークな機会を提供すると同時に、長期の標準的な抗がん剤治療に伴うリスクを回避します。腎移植で使用される拒絶療法。 この研究の主な目的は、腎同種移植耐性 (つまり、拒絶反応抑制療法を必要としない腎臓の受容) を評価し、多発性骨髄腫および AL アミロイドーシスにおける抗腫瘍応答率を評価し、遺伝的合併症の発生率を評価することです。 (HLA) 低線量全身照射ベースの準備レジメンを使用した骨髄および腎臓移植を組み合わせた関連ドナーのマッチング。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

移植寛容の誘導には、移植に対する免疫応答の特異的除去が含まれますが、他の抗原に対する免疫応答は含まれません。 腎移植の領域では、寛容とは、レシピエントがドナー移植腎を異物として検出できないことを意味し、したがってレシピエントは腎臓を拒絶することができません。 ドナー骨髄生着は、動物モデルにおける腎移植耐性につながります。 腎不全は、多発性骨髄腫および AL アミロイドーシスの主要な合併症であり、既知の唯一の治療法は同種骨髄移植です。 標準的な骨髄移植は、末期の腎疾患の患者では禁止的な毒性があり、一般にこれらの患者の選択肢とは見なされていません。 多発性骨髄腫および AL アミロイドーシスの患者は、根底にある悪性腫瘍のため、従来の腎移植プロトコルから除外されています。 低線量の全身照射と抗胸腺細胞グロブリンを利用し、腎移植と組み合わせた毒性の少ない骨髄移植プロトコルは、骨髄腫またはアミロイドーシスの治癒と末期腎疾患の是正の機会を提供する可能性があります。 さらに、成功した骨髄生着は、寛容の状態につながると予想される場合があります。 耐性の実装が成功することは、移植レシピエントにとって大きなメリットとなります。 寛容を発達させることの重要性は、感染症、白内障、骨粗鬆症、糖尿病、アテローム性動脈硬化症、高血圧症、および悪性腫瘍を含む無期限の免疫抑制の合併症を患者が免れることができるということです.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
2

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

参加者の包含基準

  • -多発性骨髄腫または全身性ALアミロイドーシスによる末期腎不全の参加者 造血細胞移植が適切であり、移植による5年生存確率が50％以上であると予想されます。 これには以下が含まれますが、これらに限定されません。
  • -多発性骨髄腫（MM）、完全または非常に良好な部分寛解のISSステージIIまたはIII
  • 重大な心疾患を伴わないALアミロイドーシス
  • 18 ～ 65 歳の男性または女性。
  • 参加者は、HLAが一致するか、6つのHLA A、B、またはDR抗原が一致しない関連ドナーのいずれかであり、高解像度の分子クラスIおよびII対立遺伝子タイピングを行う必要があります。
  • 生殖能力のある男性と女性は、治療中に信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があり、女性は移植後2年間そうする必要があります.
  • 参加者は透析を受けているか、CrClを持っている必要があります
  • 患者は、根底にある悪性腫瘍またはその他の血液疾患の治療を 90 日間行った場合、腎不全が腎回復したという証拠があってはなりません。
  • .

  • -皮膚の基底細胞がんおよび子宮頸部の上皮内がんを除く他の悪性腫瘍の病歴があり、無病生存期間が2年を超える患者。 以下の悪性腫瘍の患者は、5 年間の無病生存を証明する必要があります。

    • リンパ節陽性の乳がん
    • 悪性黒色腫（上皮内以外）
    • 大腸がん（Dukes Stage AまたはB1以外）
  • 多発性骨髄腫の患者は、ボルテゾミブベースのレジメンによる以前の治療を受けている必要があります。

-ALアミロイドーシスの患者は、ボルテゾミブベースのレジメンおよび/または自家幹細胞移植による以前の治療を受けている必要があります

  • 悪性黒色腫の既往歴のある患者は、登録前に独立した腫瘍専門医によるレビューを受ける必要があります。
  • -インフォームドコンセントを理解し、提供する受信者の能力。

参加者除外基準

  • 以下によって定義される活動性感染の証拠：a）ウイルスまたは細菌感染（例：インフルエンザ、URI、UTI）またはb）特定された感染の臨床部位を伴う発熱、またはc）微生物学的に記録された感染（以下を含むが含まない）菌血症または敗血症に限定されます。
  • -登録時の他の治験薬使用への参加。
  • -提案された薬剤のいずれかによる治療の禁忌（例：ATGのウマ血清に対するアレルギー歴）。
  • -HIVまたはHCVに対する血清学的陽性。
  • 適切な避妊を維持できない出産適齢期の女性。
  • AST/ALT > 通常の 3 倍またはビリルビン > 通常の 1.5 倍 (ギルバート症候群による場合を除く)。
  • 基礎骨髄腫とは関係のない妊娠または管理されていない深刻な医学的疾患。
  • -心エコー図による心臓駆出率<40％。
  • FEV1 < 予測値 50% または補正 DLCO < 予測値 50%。

  • 宿主対移植片方向のABO式血液型不適合。

    • 骨髄異形成症候群の診断

ドナーの包含基準

  • HLAが一致するか、6つのHLA A、B、またはDR抗原が不一致のいずれかである、18〜65歳の関連する男性または女性のドナー。
  • -ECOGパフォーマンスステータス0または1。
  • 従来のドナー前の履歴による優れた健康状態（医学的および心理社会的評価）。
  • -許容可能な検査パラメータ（正常または正常に近い範囲の血液学;肝機能が正常および正常クレアチニンの上限の2倍未満）。
  • 適合するABO式血液型。
  • ネガティブドナーリンパ球クロスマッチ。
  • ウイルス感染（HbsAg、HIV、HCV、HTLV-1）の陽性検査はありません。
  • -正常範囲内の心臓/肺の評価（CXR、EKG）。
  • -インフォームドコンセントを理解し、提供するドナーの能力。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：骨髄および腎臓のレシピエント
骨髄移植と腎移植の併用
薬：タクロリムス
-1日目からタクロリムス
薬：ウマの抗胸腺細胞グロブリン
-3、-1、+1、+3日目に20mg/kg IV
手順：関連ドナーからの腎移植
0日目に、標準的な外科技術に従って腎移植を行う。
薬：関連ドナーからの骨髄移植
ドナーの骨髄（> 2 x 10e8 有核細胞/レシピエントの体重 1 kg）を、標準的な手順に従って注入用に準備します。 注入は、腎同種移植片の血管吻合が完了するとすぐに手術室で開始されます。
放射線：全身照射 400センチグレー（200cGy×2）
移植日 -1
他の：骨髄および腎臓のドナー
骨髄と腎臓を提供するドナー
手順：関連ドナーからの腎移植
0日目に、標準的な外科技術に従って腎移植を行う。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植後6ヶ月で腎同種移植拒絶のない参加者の数
時間枠：6ヵ月
主な結果は次のとおりです。移植後 6 か月での腎同種移植片拒絶反応の発生率
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗腫瘍反応率
時間枠：3年

これは、骨髄生検の結果と 3 年間の血液分析によって要約された測定値です。

抗腫瘍反応は、国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR.org) に従って評価されます。 基準。

多発性骨髄腫の場合、血清および尿の免疫固定の評価、軟部組織形質細胞腫の有無、および骨髄吸引液および生検サンプルの分析に基づいて、反応のカテゴリーには、ストリンジェントな完全寛解 (sCR)、完全寛解 (CR)、ほぼ CR が含まれます ( nCR) 非常に良好な部分奏効 (VGPR)、部分奏効 (PR)、病勢安定 (SD)、病勢進行 (PD)。

AL アミロイドーシスの場合、血清および尿の免疫固定と血清遊離軽鎖比の評価に基づいて、血液学的奏効のカテゴリーには、完全奏効、非常に良好な部分奏効、部分奏効、無反応/安定疾患、および進行性疾患が含まれます。 臓器応答は、臓器固有の基準に従っても評価されます。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Massachusetts General Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Thomas R Spitzer, MD、Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年2月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年6月22日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年6月22日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年5月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年6月5日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年6月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年12月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年11月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • KdBMT-2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

治験実施計画書および同意書を含む IPD を他の研究者と共有する予定はありません。

この試験の結果として発表される出版物には、患者の識別子は含まれません。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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