このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

髄腔内UCB由来オリゴデンドロサイト様細胞の投与による遺伝性代謝疾患のUCB移植 (DUOC-01)

2026年9月1日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD

ヒト臍帯血由来オリゴデンドロサイト様細胞の髄腔内投与による遺伝性代謝疾患に対する臍帯血移植の増強

この研究の主な目的は、標準治療を受けている中枢神経系 (CNS) に早期脱髄疾患の証拠がある先天性代謝異常症患者の補助療法として、DUOC-01 の髄腔内投与の安全性と実現可能性を判断することです。血縁関係のない臍帯血移植（UCBT）による治療。 この研究の第 2 の目的は、これらの患者における DUOC-01 の髄腔内投与による UCBT の有効性を説明することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

遺伝性代謝障害 (IMD) は、遺伝子疾患の異種グループであり、そのほとんどは、酵素欠損をもたらす単一の遺伝子変異を伴います。 ほとんどの場合、酵素の欠陥は、毒性のある、および/または正常な細胞機能を妨害する基質の蓄積につながります。 多くの場合、患者は出生時には正常に見えるかもしれませんが、乳児期に疾患の症状を示し始めます。多くの場合、脳髄鞘形成の欠如または異常による進行性の神経学的悪化が含まれます。 最終的な結果は、幼児期または小児期の後半に死亡することです。

現在、疾患の神経学的進行を止める唯一の効果的な治療法は、永久的な細胞ERTの供給源として機能する同種造血幹細胞移植（HSCT）です.3 しかし、この治療法の成功を阻む障壁の 1 つは、静脈内経路で投与した場合の CNS におけるドナー細胞の生着の遅延であり、これは、安定化までの 2 ～ 4 か月にわたる進行中の疾患の進行に関連しています。 ＩＭＤを有する患者におけるドナー細胞の生着は、一定の酵素補充源を提供し、それによって疾患の進行を遅らせたり、停止させたりする。

この研究では、同種UCBドナー細胞を使用したHSCTの恩恵を受けることが知られている特定のIMDを有する患者に対する潜在的な新しい治療の安全性を評価します。 新しい介入である UCB 由来オリゴデンドロ サイト様細胞 (DUOC-01) の髄腔内投与は、標準的な UCB 移植に対する補助療法として機能します。 この療法の目標は、CNS へのドナー細胞の送達を促進し、それによって全身移植と CNS における細胞の生着の間のギャップを埋め、疾患の進行を防ぐことです。 HSCTに使用されるDUOC-01細胞および細胞は、同じUCBドナーユニットに由来します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joanne Kurtzberg, MD
        • 副調査官：
          • Jessica Sun, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1週間～22年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -患者は生後1週間以上21歳未満でなければなりません。

  2. 患者は、酵素または突然変異分析によって検出された、以下の遺伝性代謝疾患のいずれかを持っている必要があり、個別に取得したサンプルで繰り返し検査することによって確認されます。

    副腎白質ジストロフィー（ALD） バッテン病 ハンター症候群（MPS II） クラッベ病（球状白質ジストロフィー） 異染性白質ジストロフィー（MLD） ニーマンピック病 A型またはB型 ペリゼウス・メルツバッハ病（PMD） サンドホフ病 テイ・サックス病 アルファ・マンノシドーシス・サンフィリッポ（MPS III）

  3. 患者は、臨床的に、または神経画像検査または神経生理学的検査を介して、疾患の神経学的証拠を持っていなければなりません。 神経学的関与の証拠の例には、以下が含まれますが、これらに限定されません:

    • 異常な EEG、脳幹聴覚誘発反応 (BAER)、および/または視覚誘発電位 (VEP)。
    • 異常な脳MRI、すなわち。 Loes スコア (白質損傷、脱髄、および脳萎縮の尺度) および/または拡散テンソル画像 (DTI) を使用した MRI によって評価される異常な皮質脊髄路の増加。
    • 初期の臨床マーカーの 3 つ以上: 睡眠の問題、活動の増加、行動の困難、発作のような活動、咀嚼行動、不適切な排尿トレーニング、不適切な排便トレーニング。

  4. 患者は、以下によって測定される適切な臓器機能を持っている必要があります。

    • 腎臓: 血清クレアチニン < 2.0 mg/dl
    • 肝臓: 肝臓トランスアミナーゼ (ALT/AST) < 5 x 通常、ビリルビン < 2.0 mg/dl (ギルバート病の患者または生理的または母乳に関連する黄疸を伴う新生児を除く)。

    • 心臓：心エコー検査または放射性核種スキャンによる正常な心機能（短縮分画または駆出分画）

      • 年齢の正常値の 80%)。 後天性または先天性心筋症の患者は、シクロホスファミドの代わりにメルファランを投与される場合があります。
    • 肺: FVC、FEV1、および DLCO が、テストを完了できる患者の予測値の 60% 以上であることを示す肺機能テスト。 患者が PFT を実行できない場合、O2 sat は室内空気で >90% でな​​ければなりません。
  5. 患者は、適切な完全一致の非保因者同胞または関連骨髄ドナーを持っていてはなりません。
  6. 患者は、2 つのコンパートメント構成で利用可能で、適切に適合した、バンクされた UCB ユニットを持っている必要があります (セクション 5.2 の移植片選択基準を参照)。
  7. 患者の全身状態は次のとおりである必要があります: Lansky ≥ 40%、または Karnofsky ≥ 40%。
  8. -患者の平均余命は6か月以上でなければなりません。

除外基準:

  1. -研究への参加から3年以内の以前の臓器、組織、または幹細胞移植。
  2. -遺伝子または再生細胞療法研究への以前の参加。
  3. MRIスキャンや腰椎穿刺ができない。
  4. 難治性発作。
  5. 慢性的な誤嚥。
  6. 出血障害。
  7. -HIV感染またはHIV陽性の血清学の証拠。
  8. -UCBT前の細胞減少時の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染。
  9. 患者、親または法定後見人の同意を得ることができない。
  10. 換気サポートの要件。
  11. 妊娠中または授乳中。
  12. -アクティブな同時悪性腫瘍、または同時放射線療法、免疫抑制薬、または細胞毒性化学療法を受けている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：DUOC-01の髄腔内投与
無関係な臍帯血移植後26日目から28日目までの間にDUOC-01を髄腔内投与
生物学的：DUOC-01
DUOC-01の髄腔内投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
注入毒性を評価する
時間枠：注入後24時間
発熱、嘔吐、首のこわばり、けいれん発作、意識状態の変化を監視します
注入後24時間
神経毒性の評価
時間枠：点滴後1ヶ月
コンピュータ断層撮影 (CT) スキャンを実行して、出血、腫瘍形成、中枢神経系の全身浸潤を評価します
点滴後1ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性の決定
時間枠：1～5年
拡散テンソル イメージング (DTI)、脳波 (EEG)、神経伝導、脳幹聴覚誘発反応 (BAER)、視覚誘発電位 (VEP)、および神経認知テストを含む脳磁気共鳴画像法 (MRI) を含む、標準的なフォローアップ評価を実行します。 . 過去 20 年間に私たちの機関によって以前に移植された履歴コントロールに対するベンチマークの結果。
1～5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Joanne Kurtzberg, MD

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Marcus Foundation

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Joanne Kurtzberg, MD、Duke University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年9月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年10月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年9月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年9月29日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年10月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Pro00050198

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理