リソソーム酸性リパーゼ欠損症患者のためのセベリパーゼ アルファの拡張アクセスプロトコル

包含基準:

1. -患者は、セベリパーゼアルファによる治療の開始時に生後8か月以上です。
2. -患者はLAL欠乏症の確定診断を受けています。
3. -患者または患者の親または法定後見人（該当する場合）は、研究への参加に同意します。 患者が未成年である場合、現地の規制に従って必要とされる場合、およびそうすることができるとみなされる場合、患者は進んで同意を提供します。
4. 妊娠の可能性がある男性および女性の患者は、治療開始時からセベリパーゼ アルファの最終投与後 4 週間まで、信頼性の高い避妊方法（年間 5% 未満の期待失敗率）を使用する必要があります。
5. 出産の可能性のある女性は、セベリパーゼ アルファによる治療の開始時に、血清妊娠検査で陰性でなければなりません。

除外基準:

1. 授乳中または妊娠中の女性。
2. 治療開始から30日以内（低分子の場合）または60日以内（生物学的製剤の場合）に治験薬を投与された患者で、治験責任医師または治験依頼者の意見では、患者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある患者。
3. -現在進行中の臨床試験の一環としてセベリパーゼ アルファを投与された患者。
4. -卵に対する既知の過敏症のある患者。