リソソーム酸性リパーゼ欠損症患者のためのセベリパーゼ アルファの拡張アクセスプロトコル
2016年6月6日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
リソソーム酸リパーゼ欠損症患者のためのセベリパーゼ アルファの拡張アクセスプロトコル
これは、米国（US）でリソソーム酸性リパーゼ（LAL）欠乏症の確定診断を受けた患者が、セベリパーゼ アルファ（組換えリソソーム酸性リパーゼ [rhLAL]）を製品化されるまで利用できるようにする、非盲検の多施設拡張アクセス プロトコルです。利用可能です。
拡張アクセスプロトコルに登録された患者は、1 mg/kg のセベリパーゼアルファの静脈内注入を隔週で受けます。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は、セベリパーゼアルファによる治療の開始時に生後8か月以上です。
- -患者はLAL欠乏症の確定診断を受けています。
- -患者または患者の親または法定後見人（該当する場合）は、研究への参加に同意します。 患者が未成年である場合、現地の規制に従って必要とされる場合、およびそうすることができるとみなされる場合、患者は進んで同意を提供します。
- 妊娠の可能性がある男性および女性の患者は、治療開始時からセベリパーゼ アルファの最終投与後 4 週間まで、信頼性の高い避妊方法（年間 5% 未満の期待失敗率）を使用する必要があります。
- 出産の可能性のある女性は、セベリパーゼ アルファによる治療の開始時に、血清妊娠検査で陰性でなければなりません。
除外基準:
- 授乳中または妊娠中の女性。
- 治療開始から30日以内（低分子の場合）または60日以内（生物学的製剤の場合）に治験薬を投与された患者で、治験責任医師または治験依頼者の意見では、患者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある患者。
- -現在進行中の臨床試験の一環としてセベリパーゼ アルファを投与された患者。
- -卵に対する既知の過敏症のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2015年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月2日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年6月6日
最終確認日
2015年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LAL-EA01
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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