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フリードライヒ運動失調症患者におけるRT001のヒト研究で初めて

2020年11月24日 更新者：Retrotope, Inc.

フリードライヒ運動失調症患者におけるRT001の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための無作為化二重盲検対照試験

この研究の目的は、フリードライヒ運動失調症患者における RT001 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

研究 RT001-002 は、経口投与後のフリードライヒ運動失調症患者の安全性、忍容性、薬物動態、疾患状態、および探索的エンドポイントを評価するための無作為化、二重盲検、制御、漸増用量研究です。 この研究には、RT001 の 2 つの用量レベルが含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
19

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～50年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18～50歳の男女
  2. -25歳以下のFRDAの症状と一致する病歴
  3. FRDA の影響を受ける範囲の Frataxin 遺伝子の GAA リピート拡張についてホモ接合性
  4. FARS-神経学的スコアが20～90点
  5. 歩行可能（補助具の有無にかかわらず）で、評価/評価を実行できる
  6. 体格指数 ≤ 29.9 kg/m2
  7. 食事制限に同意し、ダイエットコーチからの電話を受けることに同意する
  8. -研究に入る前にインフォームドコンセントフォームに署名した
  9. 必要な数の夜間診療日数を費やすことに同意する
  10. 必要な繰り返しの血液サンプルを提供できる

除外基準:

  1. -最初の投与前の過去30日以内に他の実験的療法による治療を受けた
  2. FXN遺伝子の既知の点変異
  3. 悪性腫瘍の病歴（基底細胞癌以外）
  4. -スクリーニング時の腎機能障害
  5. -アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）検査値 > スクリーニング時の正常上限（ULN）の2倍
  6. -既知のB型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、または活動性C型肝炎感染が既知または疑われる、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている
  7. 授乳中または妊娠検査薬陽性の女性
  8. -妊娠の可能性のある男性参加者または女性参加者で、性的に活発であり、研究を通じて医学的に許容され効果的な二重バリア避妊法を使用したくない/使用できない
  9. プロトコルの要件に準拠したくない、または準拠できない
  10. -スクリーニング時の臨床的に重大な心臓の異常であり、治験責任医師の意見では、患者を登録に不適当にする
  11. 糖尿病（1型または2型）
  12. コロンビア自殺重症度評価尺度によって決定される自殺念慮
  13. -過去2年以内のアルコール乱用、重大な精神疾患、または身体的オピオイド依存の病歴
  14. プロトコールに従わなければならない食事指導を守れない
  15. カプセルの嚥下障害で薬が飲めない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：RT001、経口、1.8 g/日
RT001、経口、1.8 g QD を 28 日間、または対応するコンパレータ
薬：低用量コホート
RT001 はカプセル化されたリノール酸エチルエステルの二重水素合成同族体です。 1カプセルに900mgのRT001が含まれています。
他の名前：
  • RT001 1.8g/日（1日2カプセル）
  • RT001 コンパレータ 1.8 g/d (1 日 2 カプセル)
薬：高用量コホート
RT001 コンパレーターは、カプセル化された非重水素化リノール酸エチルエステルです。
他の名前：
  • RT001 9.0g/日（1日9カプセル）
  • RT001 コンパレータ 9.0 g/日 (1 日 9 カプセル)
実験的：RT001、経口、9 g/日
RT001、経口、28 日間 4.5 g BID または対応するコンパレータ
薬：低用量コホート
RT001 はカプセル化されたリノール酸エチルエステルの二重水素合成同族体です。 1カプセルに900mgのRT001が含まれています。
他の名前：
  • RT001 1.8g/日（1日2カプセル）
  • RT001 コンパレータ 1.8 g/d (1 日 2 カプセル)
薬：高用量コホート
RT001 コンパレーターは、カプセル化された非重水素化リノール酸エチルエステルです。
他の名前：
  • RT001 9.0g/日（1日9カプセル）
  • RT001 コンパレータ 9.0 g/日 (1 日 9 カプセル)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象のある患者数
時間枠：28日
28日

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 - 単回投与後の濃度-時間曲線下の面積
時間枠：24時間
AUC 投与後 0～24 時間 (時間 -1.0～-0.5 (朝食前、投与前)、0.5 (± 5 分)、1 (± 5 分)、1.5 (± 5 分)、2 (± 10分)、4 (± 10 分) (昼食前)、6 (± 10 分)、8 (± 10 分)、12 (± 10 分)、および 16 (± 30 分) 2 日目: 投与後 24 時間RT001の単回投与後、1日目（±30分;朝食前、投与前）の低用量コホートと高用量コホートについて測定した
24時間
薬物動態 - 単回投与後に観察された最大血漿濃度
時間枠：24時間
血漿レベルは、次の時点で測定されました。 2 (± 10 分)、4 (± 10 分) (昼食前)、6 (± 10 分)、8 (± 10 分)、12 (± 10 分)、および 16 (± 30 分) 2 日目: 1日目の投薬から24時間後(±30分;朝食前、投薬前)のPK曲線をこれらのデータから作成し、低用量コホートおよび高用量コホートの曲線でCMaxを測定した
24時間
薬物動態 - 単回投与後に最大血漿濃度に到達するまでの時間
時間枠：24時間
低用量コホートと高用量コホートで測定された TMax
24時間
薬物動態 - 28 日目の最終投与後に観察された最大血漿濃度
時間枠：28日目～31日目（3日間）

投与の28日後、RT001の最終用量が投与され、PKサンプルが以下の時点で得られた(すべての時点は28日目の最終用量を指す):

28 日目: 時間 -1.0 ～ -0.5 (朝食前、28 日目の投与前)、0.5 (± 5 分)、1 (± 5 分)、1.5 (± 5 分)、2 (± 10 分)、 4 (± 10 分) (昼食前)、6 (± 10 分)、8 (± 10 分)、12 (± 10 分)、および 16 (± 30 分) 29 日目: 24 時間 (± 30 分; 30 日目：28 日目の最終投与から 48 時間後（± 30 分、朝食前） 31 日目：28 日目の最終投与から 72 時間後（ ± 30 分; 朝食前) PK 曲線を作成し、これらの曲線から 28 日間の CMax を決定しました。
28日目～31日目（3日間）
薬物動態 - 28 日目の最終投与後の最終半減期の推定
時間枠：28日目～31日目（3日間）

投与の28日後、RT001の最終用量が投与され、PKサンプルが以下の時点で得られた(すべての時点は28日目の最終用量を指す):

28 日目: 時間 -1.0 ～ -0.5 (朝食前、28 日目の投与前)、0.5 (± 5 分)、1 (± 5 分)、1.5 (± 5 分)、2 (± 10 分)、 4 (± 10 分) (昼食前)、6 (± 10 分)、8 (± 10 分)、12 (± 10 分)、および 16 (± 30 分) 29 日目: 24 時間 (± 30 分; 30 日目：28 日目の最終投与から 48 時間後（± 30 分、朝食前） 31 日目：28 日目の最終投与から 72 時間後（ ± 30 分; 朝食前) PK 曲線が作成され、これらの曲線から 28 日の T1/2 が決定されました
28日目～31日目（3日間）
時限 25 フィート ウォーク (T25FW) での 28 日のベースラインからの変化
時間枠：28日

T25FW は、25 フィートの時間制限歩行に基づく定量的な可動性と脚機能のパフォーマンス テストです。

T25FW は、ベースライン時と 28 日目に測定されました。 これらのデータを比較しました。
28日
フリードライヒ失調症評価尺度 (FARS) における 28 日のベースラインからの変化 - 神経学的スコア (最小スコア 0、最大スコア 125、低いほど良い)
時間枠：28日
フリードライヒ運動失調症のために特別に開発され、検証された FARS 神経学的評価尺度。 FARS-Neurological には、FA 患者の影響を受ける神経基質を具体的に反映する神経学的徴候の評価が含まれていました。 神経学的検査に基づいて、延髄 (11 点)、上肢の協調 (36 点)、下肢の協調 (16 点)、末梢神経系 (26 点)、および直立安定 (36 点) 機能が個々のサブスコアについて評価されました。 (11、36、16、26、および 36)、最大スコアは 125 です (Friedreich's Ataxia Study Group、Subramony et al.、2005、Lynch et al.、2006)。 FARS-Neurologic 検査は、FARS 形式の使用について訓練を受けた有資格の医師または医療専門家によって実施されました。 スコアが低いほど良い。 最小スコアは 0、最大スコアは 125 です。
28日
治療を受けた集団と対照集団のピーク作業負荷の 28 日間でのベースラインからの変化
時間枠：28日
ピーク作業負荷は、ベースライン時および治療の 28 日後に心肺運動負荷試験を使用して測定されました。 治療の結果は、ベースライン検査と比較されました。
28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Retrotope, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Curtis Scribner, MD、Retrotope, Inc.
  • 主任研究者：Theresa Zesiewicz, MD、USF Ataxia Research Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年6月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年5月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年5月12日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年11月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年11月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RT001-002

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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