Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En første i menneskelig undersøgelse af RT001 hos patienter med Friedreichs ataksi

24. november 2020 opdateret af: Retrotope, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​RT001 hos patienter med Friedreichs ataksi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​RT001 hos patienter med Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse RT001-002 er et randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret, stigende dosisstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, sygdomstilstand og eksplorative endepunkter hos patienter med Friedreichs ataksi efter oral administration. Undersøgelsen omfatter 2 dosisniveauer af RT001.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 18 til 50 år
  2. Sygehistorie i overensstemmelse med symptomerne på FRDA ved ≤ 25 år
  3. Homozygot for GAA-gentagelsesudvidelser i Frataxingenet i det berørte område for FRDA
  4. FARS-neurologisk score på 20-90 point
  5. Ambulant (med eller uden hjælpemidler) og i stand til at udføre vurderinger/evalueringer
  6. Body Mass Index ≤ 29,9 kg/m2
  7. Accepterer diætrestriktioner og accepterer at modtage opkald fra en kostcoach
  8. Underskrev den informerede samtykkeformular forud for deltagelse i undersøgelsen
  9. Indvilliger i at bruge det nødvendige antal klinikdage
  10. I stand til at give de nødvendige gentagne blodprøver

Ekskluderingskriterier:

  1. Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis
  2. Kendt punktmutation i FXN-genet
  3. Anamnese med maligniteter (andre end basalcellekarcinomer)
  4. Nedsat nyrefunktion ved screening
  5. Alanin transaminase (ALT) eller aspartat transaminase (AST) laboratorieværdier > 2 x øvre normalgrænse (ULN) ved screening
  6. Kendt hepatitis B overfladeantigen (HBsAg)-positivt, eller kendt eller formodet aktiv hepatitis C-infektion, eller er kendt for at være humant immundefektvirus (HIV)-positivt
  7. Kvinde, der ammer eller har en positiv graviditetstest
  8. Mandlig deltager eller kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ude af stand til at bruge en medicinsk acceptabel og effektiv præventionsmetode med dobbelt barriere gennem hele undersøgelsen
  9. Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen
  10. Klinisk signifikante hjerteabnormaliteter ved screening, der efter investigators mening ville gøre patienten uegnet til indskrivning
  11. Diabetes mellitus (type 1 eller 2)
  12. Selvmordstanker som bestemt af Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  13. Anamnese inden for de sidste 2 år med alkoholmisbrug, betydelig psykisk sygdom eller fysisk opioidafhængighed
  14. Kan ikke overholde den kostvejledning, der skal følges af protokollen
  15. Kan ikke tage medicinen på grund af svækkelse af at sluge kapsler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RT001, oral, 1,8 g/dag
RT001, oral, 1,8 g QD i 28 dage eller matchende komparator
Medicin: Lav dosis kohorte
RT001 er indkapslet di-deutero syntetisk homolog af linolsyreethylester. Hver kapsel indeholder 900 mg RT001.
Andre navne:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapsler pr. dag)
  • RT001 komparator 1,8 g/d (2 kapsler pr. dag)
Medicin: Højdosis kohorte
RT001 komparator er indkapslet ikke-deutereret linolsyreethylester.
Andre navne:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapsler pr. dag)
  • RT001 komparator 9,0 g/d (9 kapsler pr. dag)
Eksperimentel: RT001, oral, 9 g/dag
RT001, oral, 4,5 g BID i 28 dage eller matchende komparator
Medicin: Lav dosis kohorte
RT001 er indkapslet di-deutero syntetisk homolog af linolsyreethylester. Hver kapsel indeholder 900 mg RT001.
Andre navne:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapsler pr. dag)
  • RT001 komparator 1,8 g/d (2 kapsler pr. dag)
Medicin: Højdosis kohorte
RT001 komparator er indkapslet ikke-deutereret linolsyreethylester.
Andre navne:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapsler pr. dag)
  • RT001 komparator 9,0 g/d (9 kapsler pr. dag)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med uønskede hændelser
Tidsramme: 28 dage
28 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik - Areal under koncentrationstidskurven efter en enkelt dosis
Tidsramme: 24 timer
AUC 0-24 timer efter dosis (timer -1,0 til -0,5 (før morgenmad, før dosis), 0,5 (± 5 minutter), 1 (± 5 minutter), 1,5 (± 5 minutter), 2 (± 10 minutter) min), 4 (± 10 min) (før frokost), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) og 16 (± 30 min) Dag 2: 24 timer efter dosering på dag 1 (± 30 min; før morgenmad, før dosis) blev målt for lav- og højdosis-kohorter efter en enkelt dosis RT001
24 timer
Farmakokinetik - Maksimal observeret plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Tidsramme: 24 timer
Plasmaniveauer blev målt for følgende tidspunkter: Dag 1: Timer -1,0 til -0,5 (før morgenmad, før dosis), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (før frokost), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) og 16 (± 30 min) Dag 2: 24 timer efter dosering på dag 1 (± 30 min; før morgenmad, før dosis) blev PK-kurver konstrueret ud fra disse data og CMax målt på kurverne for lav- og højdosis-kohorter
24 timer
Farmakokinetik - Tid til at nå maksimal plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Tidsramme: 24 timer
TMax målt for lav- og højdosis-kohorter
24 timer
Farmakokinetik - Maksimal observeret plasmakoncentration efter slutdosis på dag 28
Tidsramme: Dag 28-dag 31 (3 dage)

Efter 28 dages dosering blev den endelige dosis af RT001 administreret, og PK-prøver blev opnået på følgende tidspunkter (alle tidspunkter refererer til slutdosis på dag 28):

Dag 28: Timer -1,0 til -0,5 (før morgenmad, før dosis på dag 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (før-frokost), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) og 16 (± 30 min) Dag 29: Timer 24 (± 30 min; før morgenmad) og 32 (± 30 min.) timer efter sidste dosis på dag 28 Dag 30: 48 timer efter slutdosis på dag 28 (± 30 min; før morgenmad) Dag 31: 72 timer efter sidste dosis på dag 28 ( ± 30 min; før morgenmad) PK-kurver blev konstrueret, og CMax efter 28 dage blev bestemt ud fra disse kurver
Dag 28-dag 31 (3 dage)
Farmakokinetik - terminal halveringstid estimering efter endelig dosis på dag 28
Tidsramme: Dag 28-dag 31 (3 dage)

Efter 28 dages dosering blev den endelige dosis af RT001 administreret, og PK-prøver blev opnået på følgende tidspunkter (alle tidspunkter refererer til slutdosis på dag 28):

Dag 28: Timer -1,0 til -0,5 (før morgenmad, før dosis på dag 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (før-frokost), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) og 16 (± 30 min) Dag 29: Timer 24 (± 30 min; før morgenmad) og 32 (± 30 min.) timer efter sidste dosis på dag 28 Dag 30: 48 timer efter slutdosis på dag 28 (± 30 min; før morgenmad) Dag 31: 72 timer efter sidste dosis på dag 28 ( ± 30 min; før morgenmad) PK-kurver blev konstrueret, og T1/2 efter 28 dage blev bestemt ud fra disse kurver
Dag 28-dag 31 (3 dage)
Skift fra baseline efter 28 dage i den tidsindstillede 25 fods gåtur (T25FW)
Tidsramme: 28 dage

T25FW er en kvantitativ mobilitets- og benfunktionstest baseret på en tidsbestemt 25 fods gang.

T25FW blev målt ved baseline og efter 28 dage. Disse data blev sammenlignet.
28 dage
Ændring fra baseline ved 28 dage i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) - Neurologisk score (minimumscore 0, maksimal score 125, lavere er bedre)
Tidsramme: 28 dage
Den FARS-neurologiske vurderingsskala er specielt udviklet og valideret til Friedreichs ataksi. FARS-neurologisk inkluderede evalueringer af de neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket hos patienter med FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar (11 point), øvre ekstremitetskoordination (36 point), underekstremitetskoordination (16 point), perifert nervesystem (26 point) og opretstående stabilitet (36 point) vurderet for individuelle sub-scores (11, 36, 16, 26 og 36) med en maksimal score på 125 (Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et al., 2006). FARS-neurologiske undersøgelser blev udført af en kvalificeret læge eller sundhedspersonale uddannet i brugen af ​​FARS-formatet. En lavere score er bedre. Minimumsscore er 0, maksimumscore er 125.
28 dage
Ændring fra baseline ved 28 dage i spidsbelastning for den behandlede befolkning vs. sammenligningspopulationen
Tidsramme: 28 dage
Den maksimale arbejdsbelastning blev målt ved hjælp af kardiopulmonal træningstest ved baseline og efter 28 dages behandling. Resultaterne af behandlingen blev sammenlignet med baseline undersøgelse.
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Retrotope, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Ledende efterforsker: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RT001-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Lav dosis kohorte

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger