再生不良性貧血または低形成性骨髄異形成症候群の成人被験者における BL-8040、続いて (hATG)、シクロスポリン、およびメチプレドニゾロンの有効性と安全性を評価するための第 IIA 相非盲検試験

包含基準:

1. 18歳以上の成人男女
2. -患者は、研究の要件を理解し、インフォームドコンセントを提供する能力を持っている必要があります。

3. -現在同種造血幹細胞移植の候補者ではなく、以下の基準を満たす重度のAAと診断された患者：

   1. BM 細胞性 < 30% および
   2. 以下の基準のうち少なくとも2つを示す末梢血（PB）：

   絶対好中球数 (ANC) < 0.5 k/μL 血小板数 < 30 k/μL 絶対網状赤血球数 < 60,000/μL

4. 再発/再発した AA の患者は、以前に hATG ベースの治療に難治性ではなく、反応後 3 か月を超えて再発した場合に限り、試験に適格です。

5. 以下の骨髄細胞性を有するMDSとして定義される低形成性MDSの患者：

   • 60 歳未満の患者では 30% 未満、
   • 60歳以上の患者では20%未満。
6. -患者は、細胞傷害性、免疫抑制性（ステロイドを除く）、または標的療法（AAの標準および治験治療を含む）を少なくとも1週間または5半減期のいずれか遅い方で停止している必要があります。この研究に参加し、から回復したその治療の毒性効果をグレード 1 以下にします。

7. 以下に定義する適切な臓器機能：

   • 肝機能：

   a.総ビリルビン < 2.0 mg/dL (34 µmol/L) b. ASTおよび/またはALT <3 x ULN

   • -腎機能：クレアチニン<2.5 x ULN。
8. -ECOGパフォーマンスステータスが2以下。
9. 出産の可能性のある女性とすべての男性は、承認された避妊法を使用することに同意する必要があります (例: 経口、経皮パッチ、埋め込み型避妊具、子宮内避妊具、横隔膜、コンドーム、禁欲または外科的不妊症) 研究への参加前および最後の治療薬の最終投与後30日までの研究参加期間中。 閉経後または不妊手術を受けた女性には、妊娠検査は必要ありません。
10. -被験者はプロトコルの要件を順守することができ、順守する意思があります。
11. -被験者または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを自発的に提供できます。

除外基準:

• 1.試験化合物、材料、または試験製品に対する禁忌のいずれかに対する既知のアレルギーまたは過敏症。

  2. 1 日目から 14 日以内に主要な外科的処置を受けた患者。BM 生検は主要な外科的処置とは見なされません。

  3. 妊娠中の女性はこの研究から除外されます。これは、この研究で使用される薬剤が催奇形性または流産作用の可能性があるためです。 これらの薬剤による母親の治療に続いて授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親がこの試験で治療を受けている場合は授乳を中止する必要があります。

  4. HIV抗体（HIV1およびHIV2）、C型肝炎抗体（Hep C Ab）またはB型肝炎キャリア（B型肝炎表面抗原[HBsAg]が陽性）の血清陽性。

  5. 平均余命が 2 か月以下。 6. 病歴、健康診断、 ECG、臨床検査または胸部 X 線。 そのような条件には以下が含まれる場合があります。

  •ベースラインでの不安定な心血管状態には、以下が含まれますが、これらに限定されません:

  • 症候性虚血、または
  • -制御されていない臨床的に重要な伝導異常（例えば、抗不整脈薬による心室頻拍は除外されます; 1度の房室（AV）ブロックまたは無症候性の左前部束状ブロック/右脚ブロック（LAFB / RBBB）は除外されません）;また
  • -うっ血性心不全（CHF）NYHAクラス≥3、または

  • -3か月以内の心筋梗塞（MI）。 • 制御されていない活動性の感染症の存在。 • 既知の中枢神経系疾患 (アルツハイマー病など)。

    • -治験薬の吸収に影響を与える可能性のある胃腸障害。
    • -研究に参加する患者の能力を妨げる可能性のあるアルコールまたは薬物の使用。
    • -患者を研究要件に準拠できなくする不安定な精神障害。
    • -ベースライン前の3年間の悪性腫瘍、基底細胞癌、in situ悪性腫瘍、低リスク前立腺癌、根治療法後の子宮頸癌を除く。

    • 治験責任医師の意見では、被験者を治療合併症のリスクが高い状態にする併存疾患。

      7.治験責任医師の意見では、研究要件を順守できない。