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再生不良性貧血または低形成性骨髄異形成症候群の成人被験者における BL-8040、続いて (hATG)、シクロスポリン、およびメチプレドニゾロンの有効性と安全性を評価するための第 IIA 相非盲検試験

2020年12月28日 更新者：BioLineRx, Ltd.

再生不良性貧血 (AA) または低形成性骨髄異形成症候群 (MDS) の成人被験者を対象に、抗胸腺細胞グロブリン (hATG)、シクロスポリン、およびメチルプレドニゾロンを投与した後、BL-8040 の有効性と安全性を評価するために設計された第 IIA 相非盲検試験

低形成性MDSおよびAAの患者を対象に、hATG、シクロスポリン、およびステロイドの標準的な免疫療法レジメンに加えて、BL-8040の有効性と安全性を評価する非盲検単群試験で、6か月（180日）の治療期間にわたって行われました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、AAまたは低形成性MDSの被験者を対象とした非盲検、単群、第IIa相試験になります。

適格な被験者は、BL-8040単剤療法の皮下（SC）注射を10日間受けます。 11日目から14日目まで、被験者はhATG、メチルプレドニゾロン、シクロスポリンを受け取ります。 15日目から30日目（最初の月）まで、被験者はメチルプレドニゾロンとシクロス​​ポリンのみで治療を続けます。 シクロスポリンは、6か月目/ 30日目（M6 / D30）（研究治療の終わり）まで毎日続けます。 M2/D1 から M6 までの各月の最初の 5 日間のメンテナンス期間の一部として、BL-8040 が毎日投与されます。 すべての BL-8040 注射コースは、担当医の決定に従って、入院患者または外来患者として、その施設で行われます。

この研究の主な目的は、低形成性MDSおよびAA患者におけるhATG、シクロスポリン、およびステロイドの標準的な免疫療法レジメンに加えて、BL-8040による治療の有効性を判断することです。 安全性と有効性は、研究を通じて定義された時点で評価されます。 奏効期間および全生存期間は、長期 FU の一部として評価されます。 最大25人の患者が研究に登録されます。 被験者は疾患集団間で均等に分配されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の成人男女
  2. -患者は、研究の要件を理解し、インフォームドコンセントを提供する能力を持っている必要があります。

  3. -現在同種造血幹細胞移植の候補者ではなく、以下の基準を満たす重度のAAと診断された患者：

    1. BM 細胞性 < 30% および
    2. 以下の基準のうち少なくとも2つを示す末梢血（PB）：

    絶対好中球数 (ANC) < 0.5 k/μL 血小板数 < 30 k/μL 絶対網状赤血球数 < 60,000/μL

  4. 再発/再発した AA の患者は、以前に hATG ベースの治療に難治性ではなく、反応後 3 か月を超えて再発した場合に限り、試験に適格です。

  5. 以下の骨髄細胞性を有するMDSとして定義される低形成性MDSの患者：

    • 60 歳未満の患者では 30% 未満、
    • 60歳以上の患者では20%未満。
  6. -患者は、細胞傷害性、免疫抑制性（ステロイドを除く）、または標的療法（AAの標準および治験治療を含む）を少なくとも1週間または5半減期のいずれか遅い方で停止している必要があります。この研究に参加し、から回復したその治療の毒性効果をグレード 1 以下にします。

  7. 以下に定義する適切な臓器機能：

    • 肝機能：

    a.総ビリルビン < 2.0 mg/dL (34 µmol/L) b. ASTおよび/またはALT <3 x ULN

    • -腎機能：クレアチニン<2.5 x ULN。
  8. -ECOGパフォーマンスステータスが2以下。
  9. 出産の可能性のある女性とすべての男性は、承認された避妊法を使用することに同意する必要があります (例: 経口、経皮パッチ、埋め込み型避妊具、子宮内避妊具、横隔膜、コンドーム、禁欲または外科的不妊症) 研究への参加前および最後の治療薬の最終投与後30日までの研究参加期間中。 閉経後または不妊手術を受けた女性には、妊娠検査は必要ありません。
  10. -被験者はプロトコルの要件を順守することができ、順守する意思があります。
  11. -被験者または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを自発的に提供できます。

除外基準:

  • 1.試験化合物、材料、または試験製品に対する禁忌のいずれかに対する既知のアレルギーまたは過敏症。

    2. 1 日目から 14 日以内に主要な外科的処置を受けた患者。BM 生検は主要な外科的処置とは見なされません。

    3. 妊娠中の女性はこの研究から除外されます。これは、この研究で使用される薬剤が催奇形性または流産作用の可能性があるためです。 これらの薬剤による母親の治療に続いて授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親がこの試験で治療を受けている場合は授乳を中止する必要があります。

    4. HIV抗体（HIV1およびHIV2）、C型肝炎抗体（Hep C Ab）またはB型肝炎キャリア（B型肝炎表面抗原[HBsAg]が陽性）の血清陽性。

    5. 平均余命が 2 か月以下。 6. 病歴、健康診断、 ECG、臨床検査または胸部 X 線。 そのような条件には以下が含まれる場合があります。

    •ベースラインでの不安定な心血管状態には、以下が含まれますが、これらに限定されません:

    • 症候性虚血、または
    • -制御されていない臨床的に重要な伝導異常（例えば、抗不整脈薬による心室頻拍は除外されます; 1度の房室（AV）ブロックまたは無症候性の左前部束状ブロック/右脚ブロック（LAFB / RBBB）は除外されません）;また
    • -うっ血性心不全（CHF）NYHAクラス≥3、または

    • -3か月以内の心筋梗塞（MI）。 • 制御されていない活動性の感染症の存在。 • 既知の中枢神経系疾患 (アルツハイマー病など)。

      • -治験薬の吸収に影響を与える可能性のある胃腸障害。
      • -研究に参加する患者の能力を妨げる可能性のあるアルコールまたは薬物の使用。
      • -患者を研究要件に準拠できなくする不安定な精神障害。
      • -ベースライン前の3年間の悪性腫瘍、基底細胞癌、in situ悪性腫瘍、低リスク前立腺癌、根治療法後の子宮頸癌を除く。

      • 治験責任医師の意見では、被験者を治療合併症のリスクが高い状態にする併存疾患。

        7.治験責任医師の意見では、研究要件を順守できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BL-8040 + hATG、メチルプレドニゾロン、シクロスポリン

BL-8040 0.75mg/kg は、1～10 日目に皮下 (SC) 投与され、その後 2～6 か月目の最初の 5 日に投与されます。

標準療法: hATG: 11-14 日目: 40mg/kg/日を 6-8 時間にわたって IV、すべての AA 対象、または 55 歳未満の MDS 対象。 55 歳以上の MDS 被験者に 35mg/kg/日を 6 ～ 8 時間かけて IV。

標準療法: メチルプレドニゾロン: 11-14 日目: 40mg/kg/日を 6-8 時間にわたって IV、すべての AA 対象、または 55 歳未満の MDS 対象。 55 歳以上の MDS 被験者に 35mg/kg/日を 6 ～ 8 時間かけて IV。

標準療法: シクロスポリン: 5mg/kg/日経口、11 日目から 6 ヶ月目まで 2 回に分けて投与 30 日目 (治療終了)
薬：BL-8040
被験者は、研究の1〜10日目にBL-8040単剤療法の皮下（SC）注射を受ける。 月 2 の 1 日目 (M2/D1) から始まり、月 6 まで毎月継続して、BL-8040 は各月の最初の 5 日間のメンテナンス期間の一部として毎日投与されます。
薬：ウマ抗胸腺細胞グロブリン (hATG)
最初の月の11日目から14日目まで、被験者は毎日6〜8時間にわたってhATG注入を受けます。
他の名前：
  • アトガム
薬：メチルプレドニゾロン
最初の月の 11 ～ 14 日目から、対象は hATG 注入の 30 分前にメチルプレドニゾロンの注入を受けます。 メチルプレドニゾロンによる治療は30日間続けられます。 (14 日目以降、対象は IV メチルプレドニゾロン用量と同等の経口プレドニゾン用量を受け取ることができます。 経口投与量は 30 日間で漸減します。
他の名前：
  • メドロール、ソルメドロール、デポメドロール
薬：シクロスポリン
11日目から治療の終わりまで（6月30日）、被験者はシクロスポリンの経口投与を受けます。
他の名前：
  • サンディミューン、シクロスポリンA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
回答率
時間枠：最長6ヶ月（180日）
95% 信頼区間 (CI) は、完全奏効 (CR)、部分奏効 (PR)、すべての AA および MDS 被験者、および MDS 被験者のみの血液学的改善 (HI) を達成した被験者について計算されます。 パーセンテージ (%) での測定
最長6ヶ月（180日）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
毒性
時間枠：研究治療期間（180日）に加えて、最後の治療の最後の投与から30日
CTCAE バージョン 4.03 の有害事象基準および臨床検査パラメータに従ってモニタリングされた安全性および忍容性パラメータ。 有害事象は、MedDRA 辞書および患者集団 (AA /MDS) ごとに要約されます。
研究治療期間（180日）に加えて、最後の治療の最後の投与から30日
一般的な安全
時間枠：治験終了まで（180日）
バイタルサイン、心電図、身体検査の測定
治験終了まで（180日）
忍容性
時間枠：治験終了まで（180日）
何らかの理由で、または毒性のために早期に試験治療を中止した被験者の数
治験終了まで（180日）
応答時間
時間枠：最長5年
HATG、シクロスポリン、メチルプレドニゾロンに加えて BL-8040 で治療した後の、治療開始と最良の反応の日との間の間隔。
最長5年
応答時間
時間枠：最長5年
CRを達成した患者のうち、完全寛解（CR）日から疾患再発の最初の徴候または最後のフォローアップ日までの時間間隔、または患者が疾患再発なしに生存している場合は最後のフォローアップ日までの時間間隔。
最長5年
全生存
時間枠：最長5年
治療開始から死亡までの時間または最後のフォローアップ時間（訪問または電話）。
最長5年
ベースラインと比較した血液製剤の必要量の変化
時間枠：最長6ヶ月（180日）
ベースラインと比較した 1 か月あたりの輸血回数
最長6ヶ月（180日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioLineRx, Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Tapan Kadia, MD、M.D. Anderson Cancer Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年10月1日

一次修了 (実際)

2020年11月1日

研究の完了 (実際)

2020年11月1日

試験登録日

最初に提出

2015年5月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月3日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月28日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BL-8040.06

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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