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ウリプリスタル アセテート 1A のシャルコー・マリー・トゥース型病態 (UPACOMT)

2022年7月20日 更新者：University Hospital, Strasbourg, France

1A型シャルコー・マリー・トゥース型疾患における長期的影響耐性と酢酸ウリプリスタル

シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型 (CMT1A) は、最も一般的な遺伝性末梢神経障害であり、その有効性が証明された治療法はありません。 染色体 17p11.2 の重複に関連する常染色体優性です。 遺伝子および末梢ミエリンの主要成分であるタンパク質-末梢ミエリンタンパク質-22 (PMP22) の過剰発現につながる領域。

動物とヒトでは、皮膚生検で検出されるグルタチオン S-トランスフェラーゼ シータ 2 とカテプシン A (酸化ストレスのマーカー) の PMP22 mRNA レベルは、疾患の予後進展に役割を果たす可能性のあるマーカーです。 さらに、いくつかの研究は、プロゲステロンの投与が PMP22 遺伝子の発現を増加させ（皮膚生検で測定）、症状を悪化させることを示しています. 対照的に、抗プロゲスチンは PMP22 の合成を減少させ、ラット CMT1A の症状を改善します。

抗プロゲステロンの長期安全性は、ミフェプリストン (RU486) 酢酸ウリプリスタルおよび (エラワン®) について評価されました。 治療を中止すると回復する子宮内膜増殖症の数例を含め、副作用はほとんど報告されていません。 RU486 では、副腎アンドロゲンと障害のまれなケースが観察されています。 しかし、EllaOne® はグルココルチコイド受容体に対する拮抗作用が低く、アンドロゲン受容体に対する作用はありません。 したがって、研究者は、それがヒトで十分に許容され、患者の障害を改善することにより、PMP22 の合成と酸化ストレスの作用を減らすと考えています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
23

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Besançon、フランス、25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon、フランス、21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy、フランス、54035
        • Département de Neurologie
      • Paris、フランス、75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg、フランス、67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 男性 18～70歳
  • 遺伝的に証明された CMT1A (17p11.2 複製）
  • 症候性 CMT1A (少なくとも 1 つの筋肉群で MRC スコアが 5 未満)
  • -重度でない軸索障害（正中神経および/または尺骨の運動誘発電位の振幅が正常の50％未満）
  • 有効な電話番号で連絡を受けた対象
  • 社会保障制度に加入している対象
  • 被験者は事前に健康診断の結果を知らされている

除外基準:

  • 神経障害の別の原因: 慢性アルコール中毒、化学療法、糖尿病、腎不全、単クローン性免疫グロブリン血症、クリオグロブリン、B12 欠乏症、B/C 型肝炎、HIV、ライムまたはポリオ
  • 肝不全
  • ラップラクターゼ欠損症、吸収不良症候群 グルコース/ガラクトース
  • CYP3A4と相互作用する長期薬物をサポート
  • キシロカインアドレナリンに対する適応のある患者
  • 生検部位：手術、皮膚疾患または局所感染
  • 先天性または後天性の免疫抑制
  • 活性物質/賦形剤に対する過敏症
  • コントロールされていない重度の喘息
  • -無作為化前の4週間のビタミンCまたはビタミンB3による治療
  • -無作為化または計画前の6か月の下肢の整形外科手術
  • 適応症に対して キシロカイン アドレナリン
  • 先天性または後天性凝固の機能不全

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：1

アーム (1) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。

  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
薬：エラワン
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的
薬：EllaOne プラセボ
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的
実験的：2

アーム (2) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。

  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
薬：エラワン
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的
薬：EllaOne プラセボ
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的
実験的：3

アーム (3) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。

  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
薬：エラワン
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的
薬：EllaOne プラセボ
  • EllaOne 5 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne 10 mg/os を毎日 12 か月間。
  • EllaOne プラセボ/経口投与を 12 か月間毎日。
他の名前：
  • 1: 実験的
  • 2。実験
  • 3: 実験的

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
エラオーネの有効性の分析。これは、皮膚生検を使用してRNA PMP22の産生によって評価されます。
時間枠：エラワン治療後12ヶ月
エラワン治療後12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University Hospital, Strasbourg, France

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Andoni Echaniz-Laguna, MD、University Hospital, Strasbourg, France

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年10月23日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年11月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年11月2日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年11月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年11月5日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年11月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年7月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年7月20日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 6100

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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