ウリプリスタル アセテート 1A のシャルコー・マリー・トゥース型病態 (UPACOMT)
1A型シャルコー・マリー・トゥース型疾患における長期的影響耐性と酢酸ウリプリスタル
シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型 (CMT1A) は、最も一般的な遺伝性末梢神経障害であり、その有効性が証明された治療法はありません。 染色体 17p11.2 の重複に関連する常染色体優性です。 遺伝子および末梢ミエリンの主要成分であるタンパク質-末梢ミエリンタンパク質-22 (PMP22) の過剰発現につながる領域。
動物とヒトでは、皮膚生検で検出されるグルタチオン S-トランスフェラーゼ シータ 2 とカテプシン A (酸化ストレスのマーカー) の PMP22 mRNA レベルは、疾患の予後進展に役割を果たす可能性のあるマーカーです。 さらに、いくつかの研究は、プロゲステロンの投与が PMP22 遺伝子の発現を増加させ（皮膚生検で測定）、症状を悪化させることを示しています. 対照的に、抗プロゲスチンは PMP22 の合成を減少させ、ラット CMT1A の症状を改善します。
抗プロゲステロンの長期安全性は、ミフェプリストン (RU486) 酢酸ウリプリスタルおよび (エラワン®) について評価されました。 治療を中止すると回復する子宮内膜増殖症の数例を含め、副作用はほとんど報告されていません。 RU486 では、副腎アンドロゲンと障害のまれなケースが観察されています。 しかし、EllaOne® はグルココルチコイド受容体に対する拮抗作用が低く、アンドロゲン受容体に対する作用はありません。 したがって、研究者は、それがヒトで十分に許容され、患者の障害を改善することにより、PMP22 の合成と酸化ストレスの作用を減らすと考えています。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Besançon、フランス、25030
- Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
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Dijon、フランス、21079
- Département de Neurologie
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Nancy、フランス、54035
- Département de Neurologie
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Paris、フランス、75561
- Unité de pathologie neuro-musculaire
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Strasbourg、フランス、67098
- Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 男性 18～70歳
- 遺伝的に証明された CMT1A (17p11.2 複製）
- 症候性 CMT1A (少なくとも 1 つの筋肉群で MRC スコアが 5 未満)
- -重度でない軸索障害（正中神経および/または尺骨の運動誘発電位の振幅が正常の50％未満）
- 有効な電話番号で連絡を受けた対象
- 社会保障制度に加入している対象
- 被験者は事前に健康診断の結果を知らされている
除外基準:
- 神経障害の別の原因: 慢性アルコール中毒、化学療法、糖尿病、腎不全、単クローン性免疫グロブリン血症、クリオグロブリン、B12 欠乏症、B/C 型肝炎、HIV、ライムまたはポリオ
- 肝不全
- ラップラクターゼ欠損症、吸収不良症候群 グルコース/ガラクトース
- CYP3A4と相互作用する長期薬物をサポート
- キシロカインアドレナリンに対する適応のある患者
- 生検部位：手術、皮膚疾患または局所感染
- 先天性または後天性の免疫抑制
- 活性物質/賦形剤に対する過敏症
- コントロールされていない重度の喘息
- -無作為化前の4週間のビタミンCまたはビタミンB3による治療
- -無作為化または計画前の6か月の下肢の整形外科手術
- 適応症に対して キシロカイン アドレナリン
- 先天性または後天性凝固の機能不全
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
アーム (1) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。
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他の名前：
他の名前：
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実験的：2
アーム (2) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。
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他の名前：
他の名前：
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実験的：3
アーム (3) はランダム化され、次のいずれかを受け取ります。
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他の名前：
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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エラオーネの有効性の分析。これは、皮膚生検を使用してRNA PMP22の産生によって評価されます。
時間枠：エラワン治療後12ヶ月
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エラワン治療後12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Andoni Echaniz-Laguna, MD、University Hospital, Strasbourg, france
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 6100
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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