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遺伝学、バイオマーカー、および治療を含む非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の参加者における疾患進行の潜在的な予測因子の評価 (EVIDENCE)

2019年12月12日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

証拠 - 遺伝学、バイオマーカーおよび治療を含む、aHUS 患者の疾患進行の潜在的予測因子の評価

これは、参加者の無作為化を伴わない前向き非盲検研究でした。 aHUS の治療は観察的であり、担当医師の裁量に委ねられました。 この研究の目的は、補体介在性血栓性微小血管症（TMA）の疾患症状を評価し、臨床現場でエクリズマブ治療の有無にかかわらずaHUSを有する参加者の疾患症状および進行の潜在的な臨床的予測因子を評価することでした。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
67

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton、オーストラリア、3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg、オーストラリア、3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood、オーストラリア、2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool、オーストラリア、2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands、オーストラリア、6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville、オーストラリア、3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth、オーストラリア、6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba、オーストラリア、4102
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver、ドイツ、30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel、ドイツ、24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck、ドイツ、23538
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

-M11-001 aHUSレジストリに登録されており、現在エクリズマブを投与されており、エクリズマブの意図的な中止がいつでも行われていない参加者（たとえば、エクリズマブの偶発的、計画外、または一時的な投与漏れではなく、意図的な長期中止）。

説明

包含基準:

  1. 現在、M11-001 aHUSレジストリでエクリズマブ治療を受けています
  2. 少なくとも4週間離れた2つの正常な血小板数
  3. 少なくとも4週間離れた2つの正常な乳酸脱水素酵素レベル
  4. -すべてのクリニック訪問のために戻ってきて、研究関連のすべての手順を完了することをいとわない、献身的である
  5. -参加者または参加者の親/法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります。 -参加者（未成年者の場合）は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要がありました（中央治験審査委員会/独立倫理委員会によって決定された場合）

除外基準:

  1. -以前のエクリズマブ治療の中止
  2. -慢性透析中（3か月以上の透析と定義）
  3. 現在、別の補体阻害剤試験に参加中
  4. 平均余命
  5. -参加者または参加者の親/法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供できませんでした。 -参加者（未成年者の場合）は、書面によるインフォームドコンセントを提供できませんでした（中央機関審査委員会/独立倫理委員会によって決定された場合）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
エクリズマブ
対象集団は、担当医師の裁量でエクリズマブを投与されたaHUSの小児および成人の参加者で構成されています。
他の：エクリズマブ
この研究は観察研究でした。 したがって、治験薬はこの治験の一部として提供されず、投薬計画は担当医師の裁量のみに基づいていました。
他の名前：
  • ソリリス®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療外と比較したエクリズマブ治療中の血栓性微小血管症（TMA）の発現率
時間枠：ベースライン、24 か月

TMA 症状は、次のいずれかとして定義されました。 aHUS による血液または腎臓のイベント。 aHUSの腎外臨床徴候および症状; aHUS による TMA を示す組織 (腎臓移植など) 生検。

この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。
ベースライン、24 か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインから24か月への変化
時間枠：ベースライン、24 か月

慢性腎臓病疫学 (CKD-EPI) 式を使用した推定 eGFR の経時変化。

この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。
ベースライン、24 か月
血漿交換および血漿注入の発生率 (PE/PI)
時間枠：ベースライン、24 か月

参加者年あたりの PE/PI の発生数を計算し、治療状況別にまとめました。

この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。
ベースライン、24 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alexion Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年11月4日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年10月5日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年10月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年11月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年11月24日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年1月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年12月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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