遺伝学、バイオマーカー、および治療を含む非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の参加者における疾患進行の潜在的な予測因子の評価 (EVIDENCE)
証拠 - 遺伝学、バイオマーカーおよび治療を含む、aHUS 患者の疾患進行の潜在的予測因子の評価
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Clinical Trial Site
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Clayton、オーストラリア、3168
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、オーストラリア、3084
- Clinical Trial Site
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Kingswood、オーストラリア、2747
- Clinical Trial Site
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Liverpool、オーストラリア、2170
- Clinical Trial Site
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Nedlands、オーストラリア、6109
- Clinical Trial Site
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Parkville、オーストラリア、3052
- Clinical Trial Site
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Parkville、オーストラリア、3050
- Clinical Trial Site
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Perth、オーストラリア、6008
- Clinical Trial Site
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Westmead、オーストラリア、2145
- Clinical Trial Site
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Woolloongabba、オーストラリア、4102
- Clinical Trial Site
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Hannover、ドイツ、30625
- Clinical Trial Site
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Hannöver、ドイツ、30625
- Clinical Trial Site
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Kiel、ドイツ、24105
- Clinical Trial Site
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Luebeck、ドイツ、23538
- Clinical Trial Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 現在、M11-001 aHUSレジストリでエクリズマブ治療を受けています
- 少なくとも4週間離れた2つの正常な血小板数
- 少なくとも4週間離れた2つの正常な乳酸脱水素酵素レベル
- -すべてのクリニック訪問のために戻ってきて、研究関連のすべての手順を完了することをいとわない、献身的である
- -参加者または参加者の親/法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります。 -参加者（未成年者の場合）は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要がありました（中央治験審査委員会/独立倫理委員会によって決定された場合）
除外基準:
- -以前のエクリズマブ治療の中止
- -慢性透析中（3か月以上の透析と定義）
- 現在、別の補体阻害剤試験に参加中
- 平均余命
- -参加者または参加者の親/法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供できませんでした。 -参加者（未成年者の場合）は、書面によるインフォームドコンセントを提供できませんでした（中央機関審査委員会/独立倫理委員会によって決定された場合）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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エクリズマブ
対象集団は、担当医師の裁量でエクリズマブを投与されたaHUSの小児および成人の参加者で構成されています。
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この研究は観察研究でした。
したがって、治験薬はこの治験の一部として提供されず、投薬計画は担当医師の裁量のみに基づいていました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療外と比較したエクリズマブ治療中の血栓性微小血管症（TMA）の発現率
時間枠：ベースライン、24 か月
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TMA 症状は、次のいずれかとして定義されました。 aHUS による血液または腎臓のイベント。 aHUSの腎外臨床徴候および症状; aHUS による TMA を示す組織 (腎臓移植など) 生検。 この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。 |
ベースライン、24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインから24か月への変化
時間枠：ベースライン、24 か月
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慢性腎臓病疫学 (CKD-EPI) 式を使用した推定 eGFR の経時変化。 この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。 |
ベースライン、24 か月
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血漿交換および血漿注入の発生率 (PE/PI)
時間枠：ベースライン、24 か月
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参加者年あたりの PE/PI の発生数を計算し、治療状況別にまとめました。 この研究は、計画された登録者数のわずか 20% で終了し、プログラムへのその後の資金提供が失われたため、結果測定評価のために収集されたサンプルを分析して要約レベルのデータを生成することができませんでした。 ECU-aHUS-403 に登録されたすべての参加者は、同時にプロトコル M11-001 に登録され、それらのデータは M11-001 の分析に含まれます。 |
ベースライン、24 か月
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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