DMD被験者におけるドリサペルセンの延長研究
2018年1月19日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるドリサペルセンの長期的な安全性、忍容性、および有効性に関する非盲検延長試験。
これは、ドリサペルセンの安全性と有効性を評価することを目的として、以前にドリサペルセンで治療されたDMDの男性被験者を対象とした第IIIb相、多施設、非盲検延長試験です。
調査の概要
状態
状態
利用できない
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
これは、以前にドリサペルセンで治療されたDMDの男性被験者における第IIIb相、多施設、非盲検延長試験です。
この研究は、最大約 220 人の被験者を登録することを目的としています。 一次投与アームは、ドリサペルセン 6 mg/kg を週 1 回皮下 (SC) 注射します。 皮下注射で開始するすべての被験者は、治療の最初の3週間、週2回の6mg / kgドリサペルセンの負荷用量を受け取ります。 この研究には最低参加期間はありません。 被験者は、適格な研究の 1 つから参加する時期に応じて研究参加の時期が異なり、プロトコルで定義された基準に基づいて辞退するか、BioMarin が研究を停止するまで、研究を継続することが許可されます。 -治療を受けていない被験者は、この研究への参加に適格ではありません
適格な研究の 1 つで以前に重大な安全性または忍容性の問題を経験した被験者、またはこの研究中にこれらを経験した被験者については、代替の間欠投与群の可能性があります。 これは、メディカルモニターと事前に合意されます。
以前のドリサペルセン研究で以前に重大な注射部位反応を経験したことがある被験者、またはこの研究中に同様の反応を経験した被験者には、静脈内投与される可能性があります。
研究の種類
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
拡張アクセス タイプ
- 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
- 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
- 治療 IND/プロトコル
- 治療 IND/プロトコル strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン、C1425AWC
- IMAI Research
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah, Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Messina、イタリア、98125
- Azienda Universitaria Ospedaliera
-
Milano、イタリア、20122
- IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Roma、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma、イタリア、00168
- Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
-
-
-
-
-
Leiden、オランダ、2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Nijmegen、オランダ、6525 GA
- UMCN St. Radboud
-
-
-
-
-
Westmead、オーストラリア、2145
- Institute for Neuromuscular Research
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid、スペイン、28046
- Hospital Infantil La Paz
-
Valencia、スペイン、46009
- Hospital Universitari La Fe
-
-
-
-
-
Brno、チェコ、613 00
- Detska Nemocnice
-
Praha 5、チェコ
- FN Motol
-
-
-
-
-
Essen、ドイツ、45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
Freiburg、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Muenchen
-
Bayern、Muenchen、ドイツ、80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
-
-
-
Oslo、ノルウェー、0027
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Nantes cedex 01、フランス、44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Paris Cedex 12、フランス、75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pau、フランス、64000
- Centre Hospitalier de Pau
-
Toulouse cedex 9、フランス、31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Sofia、ブルガリア、1431
- MHAT "Alexandrovska
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー、1020
- Queen Fabiola Children's University Hospital
-
Gent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
-
Leuven、ベルギー、3000
- Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
-
Liege、ベルギー、4000
- Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
-
-
-
-
-
Warszawa、ポーランド、02-097
- SPCSK Uniwersytet Medyczny w
-
-
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、125412
- Moscow Pediatrics and Children
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe Children's Hospsital
-
-
-
-
-
Kaohsiung、台湾、80708
- Kaohsiung Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul、大韓民国、110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hyogo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Saitama、日本、349-0196
- National Hospital Organization
-
Tokyo、日本
- National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
5年～80年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -エクソン51スキッピングアンチセンスオリゴヌクレオチド（ドリサペルセンまたはエテプリルセン）で以前に治療され、別の進行中のドリサペルセン研究に適格でない被験者。 実験室の安全停止基準を満たしているために以前の研究を中止した被験者は、次の場合に登録する資格がある可能性があります。
- 停止につながった実験室のパラメーターは解決しました。ドリサペルセンによるさらなる治療の利点は、個々の被験者へのリスクを上回ります。メディカルモニターとの相談後。
- -ジストロフィン遺伝子内にDMD変異/欠失があり、ドリサペルセン誘発DMDエクソン51スキッピングによって修正可能な被験者。
- ドリサペルセンによる治療が状態の改善または悪化の予防につながる可能性が高いと研究者が考える、スクリーニング時の年齢が 5 歳を超える男性被験者。
- -研究に参加する前の最低60日間のグルココルチコイドの継続使用 被験者がこの研究の期間中グルココルチコイドにとどまるという合理的な期待。 グルココルチコイドの変更または中止は、被験者/親およびメディカルモニターと相談して、この研究を実施する研究者の裁量に委ねられます。
- -すべての研究要件と手順を喜んで順守できる（歩行を失った被験者のために、被験者が歩行可能であることを必要とする評価を除く）。
- -被験者および/または親/法定後見人による書面によるインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができる（地域の規制による）
除外基準:
- -以前にドリサペルセンで治療されていて、重大な有害な経験があったか、未解決のままの安全停止基準を満たした被験者で、研究者の意見ではドリサペルセンに起因する可能性があります。 治験責任医師がメディカルモニターと相談した後、治験に参加する資格が得られる場合があります。
- -ドリサペルセンの最初の再投与から28日以内の抗凝固薬、抗血栓薬、または抗血小板薬の使用。 抗凝固剤、抗血栓剤または抗血小板剤の慢性的な使用は、研究中は禁止されています。 必要に応じて（pro re nata - PRN）投薬が許容される場合があります（アスピリンを除く）。Medical Monitor との協議後。
- -開始前3か月以内またはこの研究中の治験への参加（他のドリサペルセン研究を除く）。 被験者が過去6か月以内に他の研究に参加したことがある場合は、この研究の開始前にメディカルモニターと話し合う必要があります.
- 安全性データの解釈を混乱させる可能性のある重大な医学的障害の病歴 (例: 腎臓または肝臓の疾患/障害の現在または病歴、炎症性疾患の病歴)
- 症候性心筋症。 この研究の開始時に被験者の左心室駆出率が 45% 未満である場合、治験責任医師は、被験者をこの研究に含めることについて医療モニターと話し合う必要があります。
- この研究の開始時の正常下限（LLN）未満の血小板数。 後の段階で再検査が可能であり、正常範囲内であれば、被験者は研究に参加できます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Derry Ridgway, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2015年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月17日
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
2015年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2018年1月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月19日
最終確認日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- BMN-051-302
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。