Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesstudie af Drisapersen i DMD-fag

19. januar 2018 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En åben udvidelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Drisapersen hos personer med Duchenne muskeldystrofi.

Dette er et fase IIIb, multicenter, åbent forlængelsesstudie i mandlige forsøgspersoner med DMD, som tidligere er blevet behandlet med drisapersen, med det formål at vurdere sikkerheden og effekten af ​​drisapersen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase IIIb, multicenter, åbent forlængelsesstudie i mandlige forsøgspersoner med DMD, som tidligere er blevet behandlet med drisapersen.

Denne undersøgelse sigter mod at tilmelde op til cirka 220 forsøgspersoner. Den primære doseringsarm er drisapersen 6 mg/kg som subkutan (SC) injektion(er) en gang om ugen. Alle forsøgspersoner, der starter med subkutane injektioner, vil modtage en startdosis på 6 mg/kg drisapersen to gange om ugen i de første tre ugers behandling. Denne undersøgelse har ikke en minimumsvarighed for deltagelse. Forsøgspersonerne vil have forskellige tidspunkter for undersøgelsesdeltagelse afhængigt af, hvornår de går ind fra et af de kvalificerede undersøgelser og vil få lov til at fortsætte undersøgelsen, indtil de trækker sig ud fra protokoldefinerede kriterier, eller BioMarin stopper undersøgelsen. Personer, der er naive til behandling, er ikke kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse

For forsøgspersoner, der tidligere har oplevet betydelige sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer i en af ​​de kvalificerede undersøgelser, eller som oplever disse under denne undersøgelse, er der potentiale for en alternativ intermitterende doseringsarm. Dette aftales på forhånd med Lægemonitoren.

For forsøgspersoner, der tidligere har oplevet signifikante reaktioner på injektionsstedet i et tidligere drisapersen-studie, eller som oplever lignende reaktion(er) under denne undersøgelse, er der mulighed for at blive doseret intravenøst.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgien, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Frankrig
      • Nantes cedex 01, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Frankrig, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japan
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tjekkiet
        • FN Motol
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Enhver forsøgsperson, der tidligere er blevet behandlet med et exon 51, der springer over antisense-oligonukleotid (drisapersen eller eteplirsen) og ikke er berettiget til en anden igangværende drisapersen-undersøgelse. Forsøgspersoner, der trak sig fra de tidligere undersøgelser på grund af opfyldelse af kriterierne for stop af laboratoriesikkerhed, kan være berettiget til at tilmelde sig, hvis:
  2. Laboratorieparametrene, der førte til stop, er løst; fordelen ved yderligere behandling med drisapersen opvejer risikoen for det enkelte individ; og efter konsultation med Lægemonitoren.
  3. Forsøgspersoner med DMD-mutation/deletion i dystrofingenet og kan korrigeres ved drisapersen-induceret DMD exon 51-spring.
  4. Mandlige forsøgspersoner i alderen >5 ved screening, hvor investigator vurderer, at behandling med drisapersen sandsynligvis vil føre til forbedring eller forhindre forværring af tilstanden.
  5. Fortsat brug af glukokortikoider i minimum 60 dage før studiestart med en rimelig forventning om, at forsøgspersonen vil forblive på glukokortikoider i denne undersøgelses varighed. Ændringer i eller ophør af glukokortikoider vil være efter den investigator, der udfører denne undersøgelse i samråd med forsøgspersonen/forælderen og medicinsk monitor.
  6. Villig og i stand til at overholde alle studiekrav og procedurer (med undtagelse af de vurderinger, der kræver, at et emne skal være ambulant, for de emner, der har mistet ambulationen).
  7. Kunne give informeret samtykke og/eller skriftligt samtykke fra forsøgspersonen og/eller forældre/værge (i henhold til lokale regler)

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der tidligere har været behandlet med drisapersen, og som har haft en alvorlig uønsket oplevelse, eller som opfyldte sikkerhedsstopkriterier, der forbliver uafklarede, hvilket efter investigators opfattelse kunne have været tilskrevet drisapersen. Når det er løst, kan forsøgspersonen være berettiget til at deltage i undersøgelsen efter investigator konsultation med Medical Monitor.
  2. Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythæmmende midler inden for 28 dage efter den første gendosering af drisapersen. Kronisk brug af antikoagulantia, antitrombotika eller blodpladehæmmende midler er forbudt under undersøgelsen. Efter behov kan dosering (pro re nata - PRN) være acceptabel (undtagen for aspirin) efter drøftelse med den medicinske monitor.
  3. Deltagelse i ethvert forsøgsmæssigt klinisk forsøg inden for 3 måneder før start eller under denne undersøgelse (undtagen andre drisapersen undersøgelser). Hvis forsøgspersoner har deltaget i en anden undersøgelse inden for de sidste 6 måneder, bør dette diskuteres med den medicinske monitor inden starten af ​​denne undersøgelse.
  4. Anamnese med betydelig medicinsk lidelse, som kan forvirre fortolkningen af ​​sikkerhedsdata (f. nuværende eller historie med nyre- eller leversygdom/svækkelse, historie med inflammatorisk sygdom)
  5. Symptomatisk kardiomyopati. Hvis forsøgspersonen har en venstre ventrikulær ejektionsfraktion <45 % ved starten af ​​denne undersøgelse, bør investigatoren diskutere inklusion af forsøgspersonen i denne undersøgelse med Medical Monitor.
  6. Et trombocyttal under den nedre normalgrænse (LLN) ved starten af ​​denne undersøgelse. En re-test er mulig på et senere tidspunkt, og hvis det er inden for normalområdet, kan forsøgspersonen deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BMN-051-302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger