先端巨大症におけるパシレオチド LAR とペグビソマントの研究 (PAPE)
長時間作用型ソマトスタチン類似体と毎週のペグビソマントの併用治療における、以前に制御された先端巨大症患者における毎週のペグビソマントと組み合わせたパシレオチド長時間作用型放出(LAR)の有効性と安全性
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
段階
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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South Holland
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Rotterdam、South Holland、オランダ、3000CA
- Erasmus Medical Center
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセント 18歳以上の男性または女性
- 下垂体腫瘍によるGHおよび/またはIGF-Iレベルの上昇に基づく先端巨大症の診断を裏付ける文書
- 患者はランレオチド オートゲルまたはオクトレオチド LAR および PEGV (2 回) で少なくとも 6 か月間治療を受けており、血清 IGF-I レベルは年齢調整された正常範囲の 120% 以内です。 これらの患者は、以前はソマトスタチン類似体だけではコントロールされていませんでした。
- 妊娠の可能性のない女性または男性。 出産の可能性は、少なくとも1年間閉経後、または不妊症(自然または後天性)が記録されている女性、または経口避妊薬を除く2つの許容される避妊手段を使用していると定義されています.
- 男性被験者は、パートナーが妊娠する危険性がある場合、医学的に認められた効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 コンドームを使用する)研究期間中
- -被験者は、研究制限を順守し、研究期間中に必要な期間クリニックに留まり、プロトコルで指定されたフォローアップ評価のためにクリニックに戻る意思がある必要があります。
除外基準:
次の場合、患者は研究に含まれません。
- -研究に参加する前の6か月以内に下垂体手術または放射線療法を受けました。
- -患者は研究中に下垂体手術または放射線療法を受けることが予想されます。
- ランレオチド、オクトレオチド、ペグビソマント、または類似の化学構造を持つ薬物に対する過敏症の病歴がある
- -研究に参加する前の過去30日以内に未認可の薬物で治療された。
- -研究登録時に肝機能に異常がある(AST、ALT、gGT、アルカリホスファターゼ、または3 ULNを超える総ビリルビンとして定義)
- 妊娠の危険性があるか、授乳中です。 -出産の可能性のある女性は、研究開始前の5日以内に陰性の妊娠検査を提供する必要があり、避妊を使用している必要があります。 非出産の可能性は、少なくとも1年間の閉経後、外科的不妊手術または研究開始の少なくとも3か月前の子宮摘出術として定義されます。
- アルコールまたは薬物乱用の既往がある、または現在問題があることが判明している。
- -被験者が研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できないようにする精神状態、および/または非協力的な態度の証拠を持っている。
- -異常なベースライン所見、その他の医学的状態または検査所見があり、研究者の意見では、被験者の安全を危険にさらしたり、研究の目的を達成するために必要な満足のいくデータを得る機会を減らしたりする可能性があります。
- 腎不全、クリアランス < 50ml/分
- HbA1cが9.0%を超えるコントロール不良の糖尿病
- 心電図でQTcが500ミリ秒を超える患者
- -過去6か月間の臨床試験への参加
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:平行
- マスキング:なし
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的:パシレオチド LAR 60 mg 単剤療法 12 週目
登録後、併用療法を受けている先端巨大症患者は、ペグビソマント (PEGV) の通常の週用量の半分を 12 週間 (導入期間) 使用します。 インシュリン様成長因子 1 (IGF-I) が 12 週後も年齢調整された正常範囲内に留まっている場合、PEGV およびペグビソマント (PEGV) を含む LA-SSA (オクトレオチド長時間作用型放出 (LAR) またはランレオチド オートゲル) は中止され、患者はパシレオチド LAR 60 mg に 12 週間切り替えます。 |
単剤療法またはペグビソマントとの併用
他の名前:
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実験的:パシレオチド LAR 60 mg およびペグビソマント 12 週目
IGF-I が 12 週間後 (慣らし期間) に調整された正常範囲を超えた場合、これらの被験者は LA-SSA を 4 週間ごとにパシレオチド LAR 60 mg に切り替え、慣らし期間の減少した PEGV 用量を継続します。残りの12週間。
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単剤療法またはペグビソマントとの併用
他の名前:
パシレオチド LAR との併用のみ
他の名前:
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実験的:パシレオチド LAR 60 mg およびペグビソマント 24 週目
12 週から 24 週の間は、IGF-I が年齢調整された正常限界を下回らない限り、PEGV の用量調整は許可されません。その後、IGF-I が年齢調整された正常限界内に収まるまで、PEGV の用量を毎週 20 mg ずつ段階的に減らします。 24週目に、2つの異なるグループでIGF-Iが正常な患者の数として、有効性が評価されます。パシレオチド LAR 60 mg / PEG V の併用療法とパシレオチド LAR 60 mg の単剤療法。 24 週目から、患者はパシレオチド LAR 60 mg 単剤療法を継続するか、パシレオチド LAR を PEGV の元の用量の 50% と組み合わせるか、治療群に応じて 8 週間ごとに PEGV の用量を増やします。 |
単剤療法またはペグビソマントとの併用
他の名前:
パシレオチド LAR との併用のみ
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パシレオチド LAR 単剤療法群およびパシレオチド LAR とペグビソマントの併用群における 24 週時点で IGF1 値が正常化した患者の割合
時間枠:24週間
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24週間
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パシレオチド LAR 単剤療法の 48 週間後に IGF1 レベルが正常化した患者の割合
時間枠:48週間
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48週間
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パシレオチド LAR と週 1 回のペグビソマントの併用療法を 48 週間行った後、IGF1 レベルが正常化した患者の割合。
時間枠:48週間
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48週間
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年齢調整された正常範囲内のIGF-Iレベルの患者におけるパシレオチドLARとペグビソマントの併用治療中のペグビソマントの必要用量
時間枠:48週間
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48週間
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下垂体MRIによる腫瘍体積の変化
時間枠:ベースラインと 48 週間
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ベースラインと 48 週間
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パシレオチド長時間作用型放出(LAR)単剤療法の忍容性と安全性プロファイル
時間枠:48週間
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毒性は、National Cancer Institute-Common Toxicology Criteria Adverse Events バージョン 4 (NCI-CTCAE v.4.03) を使用して評価され、生化学、血液学、尿検査を含む実験室評価のために評価されます。血糖値、インスリン、HbA1c、GH および IGF-1、甲状腺および肝機能検査、胆嚢検査および ECG の定期的なモニタリングと記録を含む特別な安全性評価。
併用薬/重要な非薬物療法は、研究登録から安全性のフォローアップまで評価されます。
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48週間
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パシレオチド LAR とペグビソマント併用療法の忍容性と安全性プロファイル
時間枠:48週間
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毒性は、National Cancer Institute-Common Toxicology Criteria Adverse Events バージョン 4 (NCI-CTCAE v.4.03) を使用して評価され、生化学、血液学、尿検査を含む実験室評価のために評価されます。血糖値、インスリン、HbA1c、IGF-1、甲状腺および肝機能検査、胆嚢検査、心電図の定期的なモニタリングと記録を含む特別な安全性評価。
併用薬/重要な非薬物療法は、研究登録から安全性のフォローアップまで評価されます。
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48週間
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AcroQol、PASQ、および先端巨大症の徴候および症状に対するペグビソマントの有無にかかわらず、パシレオチド LAR の長期効果の評価
時間枠:ベースラインから 48 週までの AcroQoL によって測定されたスコアの変化
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AcroQol は、先端巨大症のために特別に設計された QOL アンケートです。
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ベースラインから 48 週までの AcroQoL によって測定されたスコアの変化
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AcroQol、PASQ、および先端巨大症の徴候および症状に対するペグビソマントの有無にかかわらず、パシレオチド LAR の長期効果の評価
時間枠:ベースラインから48週までのPASQで測定したスコアの変化
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PASQは疾患特有の症状に関するアンケートです
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ベースラインから48週までのPASQで測定したスコアの変化
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AcroQol、PASQ、および先端巨大症の徴候および症状に対するペグビソマントの有無にかかわらず、パシレオチド LAR の長期効果の評価
時間枠:先端巨大症の徴候と症状の説明
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先端巨大症の徴候と症状の説明
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Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA) スキャンによる体組成の評価
時間枠:ベースラインと 48 週間
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ベースラインと 48 週間
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協力者と研究者
捜査官
捜査官
- 主任研究者:Sebastian Neggers, MD PhD、Erasmus Medical Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究開始
一次修了 (予期された)
一次修了
研究の完了 (予期された)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- NL49517.078.14
- 2014-002219-41 (EUDRACT_NUMBER)
- NTR5282 (レジストリ:Dutch Trial Register)
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