このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるリメポリド (RIM4DMD)

2019年5月6日 更新者：EspeRare Foundation

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるリメポリドの複数回漸増経口投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第Ib相非盲検試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）では、筋肉細胞内のカルシウムとナトリウムのレベルの間に不均衡があり、これが時間の経過とともに起こる損傷に重要であると考えられています。 ナトリウム/プロトン 1 型交換体 (NHE-1) 阻害は、筋ジストロフィーおよび心不全の動物モデルにおいて筋肉損傷 (炎症および線維症) の蓄積を効果的に防止することが証明されている革新的な経路です。 動物とヒトにおける以前の安全性と有効性の結果に基づいて、リメポリドによるNHE-1阻害は、年齢や遺伝子サブタイプに制限のない新しい治療アプローチであり、ジストロフィンを回復または増強する他の治療法と組み合わせることができます。この研究は安全性を調査します。 6歳から14歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるリメポリドの忍容性と筋肉への影響。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の6歳から14歳の男児を対象に、新薬リメポリドの安全性と忍容性、バイオマーカーを評価する第Ib相、多施設共同、欧州非盲検試験として計画されている。

リメポリドは、1日3回、4週間経口摂取されます。 用量は体重に応じて調整されます。 この研究には、6歳から14歳までのDMD患者20人が登録される。 4 つの用量レベルが、5 人の患者が各用量レベルで薬を服用する 4 つの異なるコホートでテストされます。

研究期間中、最大10週間にわたって6回の来院が行われます。 来院のたびに、患者はバイタルサイン、身体検査および神経学的検査、ECG、安全性および血液学、生化学および尿検査、併用療法の検討、症状および副作用の検討などの安全性検査を受けます。 さらに、血漿中のリメポリドの評価のために血液サンプルが採取されます。 最後に、有効性マーカーを調査するために追加の血液と尿のサンプルが収集されます。 患者はまた、DMD患者のさらなる調査のための非侵襲性バイオマーカーを開発するために、2回のNMR（スクリーニング時および研究終了時）も受けます。

次の高用量への移行の決定は、SMC が 5 人の患者に対する前回の用量の安全性および忍容性データを検討し、次の用量レベルに進むのが安全であると判断された後に行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20132
        • San Raffaele Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Santa Creu i Sant Pau Hospital
  • フランス
    • Ile De France
      • Paris、Ile De France、フランス、75012
        • I-Motion - Hôpital Armand Trousseau

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年～14年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • デュシェンヌ型筋ジストロフィーは遺伝的に確認されています。
  • 6歳から14歳までの男性。
  • 少なくとも75メートルを自力で歩くことができる。
  • ベースラインの少なくとも6か月前に安定した用量のコルチコステロイドを投与されている患者。
  • 患者は、両親および研究者の意見に従って、サイズ 4 のカプセルを飲み込むことができます。
  • すべてのプロトコル要件と手順に喜んで従うことができます。
  • 親/法的保護者による署名済みのインフォームドコンセント;
  • フランスのみ: 社会保障制度に加入またはその受益者

除外基準:

  • 重度の腎疾患または腎機能障害を有し、フィラー処方を使用した血漿シスタチンCレベルを使用して推定された糸球体濾過率が90ml/分/1.73m2未満の患者
  • 肝疾患または肝機能障害の現在または病歴、
  • 有効性または安全性データの解釈を混乱させる可能性のある重大な医学的疾患の病歴。例: 炎症性、凝固疾患、不安定な心臓または呼吸器疾患
  • -治験薬の最初の投与から4週間以内の急性疾患で、治験の評価を妨げる可能性がある。
  • -治験薬の投与期間中に計画されているコルチコステロイドの用量および/または投与計画の大幅な変更。
  • ベータ遮断薬の使用、およびACEIまたはARB（ベースライン前の少なくとも3か月間安定用量でない場合）。
  • プロトンポンプ阻害剤の使用（ベースライン前の少なくとも 3 か月間安定した用量を使用しない場合）
  • アルドステロン拮抗薬の使用（すなわち、 スピロノラクトン、エプレレノン）治験薬の最初の投与前の3か月以内;
  • 抗凝固薬、抗血栓薬、または抗血小板薬の使用、
  • 腎分泌が優勢な抗生物質（セファロスポリンなど）、コルチコステロイドを除く免疫抑制剤の使用、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）またはリチウムによる継続治療。
  • -治験薬の最初の投与から1か月以内にイデベノンまたは他の形態のコエンザイムQ10による以前の治療;
  • -プラセボを含む治験薬の最初の投与から4週間（または4週間を超える場合は7半減期）以内の治験薬による以前の治療;
  • ベースラインQTc > 450msec、またはトルサード・ド・ポワントの危険因子の病歴（例、心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴）。
  • スクリーニング時または過去6か月以内、および/または急性心不全の病歴においてLVEF≤ 45%;
  • 人工呼吸器に依存します。
  • -治験薬の成分/賦形剤のいずれかに対する既知の個人の過敏症;
  • MRIに対する特定の禁忌のある患者（例：金属異物、閉所恐怖症など）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：リメポリド

50～300 mgの範囲のリメポリドを複数回経口投与し、1日3回（TID）、合計4週間投与します。 4 つの昇順線量レベルが昇順で順次研究されます。 リメポリドは、ハードゲルの 25 mg または 50 mg カプセルとして提供されます。

各患者は 1 つの用量コホートのみに参加します。 すべての参加施設を通じて、各コホートで 5 人の患者が募集される予定です。
薬：リメポリド

コホート 1:

ベースライン時の体重が30kg以下の患者には50mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には75mgをTID

コホート 2:

ベースライン時の体重が30kg以下の患者には100mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には150mgをTID

コホート 3:

ベースライン時の体重が30kg以下の患者には150mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には200mgをTID

コホート 4:

ベースライン時の体重 ≤ 30kg の患者には 200 mg TID、ベースライン時の体重 > 30kg の患者には 300 mg TID、mg TID

他の名前：
  • EMD 87580

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：最初の投与から最大6週間

観察は安全集団（治験薬を少なくとも1回投与されたすべての患者）に対して行われます。 カテゴリデータは、以下の選択について少なくとも 1 つのイベントを持つ被験者の数とともに表示されます。

  • 治療中に発生した AE (TEAE)
  • 薬物関連 TEAE (ADR) の研究
  • 重篤なTEAE
  • 研究薬関連の重篤なTEAE（重篤なADR）
  • 離脱につながるTEAE
  • 離脱につながる薬物関連TEAE（ADR）を研究する
  • 離脱につながる重度のTEAE
  • 結果として死につながるTEAE
最初の投与から最大6週間

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
リメポリドのPKプロファイル - Cmax
時間枠：4週間の治験治療

PK サンプルは次のスケジュールに従って収集されました。

  • 1日目: 患者の半数: 最初の投与の直前、および最初の投与後の以下の各時間枠で 1 つのサンプル:

    • 投与後0.5〜1時間後、
    • 服用後1～2時間後、
    • 投与後2.5〜3.5時間後、
    • 投与から6時間後

  • 1 日目: 残りの半数の患者: 最初の投与の直前、および 2 回目の投与後の以下の各時間枠で 1 つのサンプル:

    • 投与後0.5〜1時間後、
    • 服用後1～2時間後、
    • 投与後2.5〜3.5時間後、
    • 投与から6時間後

最後に、最後の投与から 4 週間目 (28 日目) に、次のようになります。

  • 投与後0.5〜1時間後、
  • 投与から6時間後
4週間の治験治療

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
EspeRare Foundation

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Florence Porte-Thomé、R&D Director EspeRare

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年12月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年3月11日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年3月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年7月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年5月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • EspeRare_RIM_001
  • 2015-002530-50 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理