デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるリメポリド (RIM4DMD)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるリメポリドの複数回漸増経口投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第Ib相非盲検試験
調査の概要
詳細な説明
この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の6歳から14歳の男児を対象に、新薬リメポリドの安全性と忍容性、バイオマーカーを評価する第Ib相、多施設共同、欧州非盲検試験として計画されている。
リメポリドは、1日3回、4週間経口摂取されます。 用量は体重に応じて調整されます。 この研究には、6歳から14歳までのDMD患者20人が登録される。 4 つの用量レベルが、5 人の患者が各用量レベルで薬を服用する 4 つの異なるコホートでテストされます。
研究期間中、最大10週間にわたって6回の来院が行われます。 来院のたびに、患者はバイタルサイン、身体検査および神経学的検査、ECG、安全性および血液学、生化学および尿検査、併用療法の検討、症状および副作用の検討などの安全性検査を受けます。 さらに、血漿中のリメポリドの評価のために血液サンプルが採取されます。 最後に、有効性マーカーを調査するために追加の血液と尿のサンプルが収集されます。 患者はまた、DMD患者のさらなる調査のための非侵襲性バイオマーカーを開発するために、2回のNMR（スクリーニング時および研究終了時）も受けます。
次の高用量への移行の決定は、SMC が 5 人の患者に対する前回の用量の安全性および忍容性データを検討し、次の用量レベルに進むのが安全であると判断された後に行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーは遺伝的に確認されています。
- 6歳から14歳までの男性。
- 少なくとも75メートルを自力で歩くことができる。
- ベースラインの少なくとも6か月前に安定した用量のコルチコステロイドを投与されている患者。
- 患者は、両親および研究者の意見に従って、サイズ 4 のカプセルを飲み込むことができます。
- すべてのプロトコル要件と手順に喜んで従うことができます。
- 親/法的保護者による署名済みのインフォームドコンセント;
- フランスのみ: 社会保障制度に加入またはその受益者
除外基準:
- 重度の腎疾患または腎機能障害を有し、フィラー処方を使用した血漿シスタチンCレベルを使用して推定された糸球体濾過率が90ml/分/1.73m2未満の患者
- 肝疾患または肝機能障害の現在または病歴、
- 有効性または安全性データの解釈を混乱させる可能性のある重大な医学的疾患の病歴。例: 炎症性、凝固疾患、不安定な心臓または呼吸器疾患
- -治験薬の最初の投与から4週間以内の急性疾患で、治験の評価を妨げる可能性がある。
- -治験薬の投与期間中に計画されているコルチコステロイドの用量および/または投与計画の大幅な変更。
- ベータ遮断薬の使用、およびACEIまたはARB（ベースライン前の少なくとも3か月間安定用量でない場合）。
- プロトンポンプ阻害剤の使用（ベースライン前の少なくとも 3 か月間安定した用量を使用しない場合）
- アルドステロン拮抗薬の使用（すなわち、 スピロノラクトン、エプレレノン）治験薬の最初の投与前の3か月以内;
- 抗凝固薬、抗血栓薬、または抗血小板薬の使用、
- 腎分泌が優勢な抗生物質（セファロスポリンなど）、コルチコステロイドを除く免疫抑制剤の使用、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）またはリチウムによる継続治療。
- -治験薬の最初の投与から1か月以内にイデベノンまたは他の形態のコエンザイムQ10による以前の治療;
- -プラセボを含む治験薬の最初の投与から4週間（または4週間を超える場合は7半減期）以内の治験薬による以前の治療;
- ベースラインQTc > 450msec、またはトルサード・ド・ポワントの危険因子の病歴（例、心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴）。
- スクリーニング時または過去6か月以内、および/または急性心不全の病歴においてLVEF≤ 45%;
- 人工呼吸器に依存します。
- -治験薬の成分/賦形剤のいずれかに対する既知の個人の過敏症;
- MRIに対する特定の禁忌のある患者（例：金属異物、閉所恐怖症など）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リメポリド
50～300 mgの範囲のリメポリドを複数回経口投与し、1日3回（TID）、合計4週間投与します。 4 つの昇順線量レベルが昇順で順次研究されます。 リメポリドは、ハードゲルの 25 mg または 50 mg カプセルとして提供されます。 各患者は 1 つの用量コホートのみに参加します。 すべての参加施設を通じて、各コホートで 5 人の患者が募集される予定です。 |
コホート 1: ベースライン時の体重が30kg以下の患者には50mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には75mgをTID コホート 2: ベースライン時の体重が30kg以下の患者には100mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には150mgをTID コホート 3: ベースライン時の体重が30kg以下の患者には150mgをTID、ベースライン時に体重が30kgを超える患者には200mgをTID コホート 4: ベースライン時の体重 ≤ 30kg の患者には 200 mg TID、ベースライン時の体重 > 30kg の患者には 300 mg TID、mg TID
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：最初の投与から最大6週間
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観察は安全集団（治験薬を少なくとも1回投与されたすべての患者）に対して行われます。 カテゴリデータは、以下の選択について少なくとも 1 つのイベントを持つ被験者の数とともに表示されます。
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最初の投与から最大6週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リメポリドのPKプロファイル - Cmax
時間枠：4週間の治験治療
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PK サンプルは次のスケジュールに従って収集されました。
最後に、最後の投与から 4 週間目 (28 日目) に、次のようになります。
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4週間の治験治療
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Florence Porte-Thomé、R&D Director EspeRare
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EspeRare_RIM_001
- 2015-002530-50 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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