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ファブリー病の胃腸症状の評価

2023年2月27日 更新者：Braden Kuo、Massachusetts General Hospital
患者は、症状を標的とした治療を改善するために、運動異常を介してファブリー病の症状をさらに理解するために、SmartPill テストを受けます。 さらに適格な患者には、追加の内視鏡的粘膜切除術が実施される場合があります。 この生検からの組織分析には、各患者の胃腸の愁訴と相関する細胞構造および形態の異常の評価、および年齢が一致した非ファブリー患者組織との比較が含まれます。 仮説は、ファブリー病の患者は異常な運動性を持ち、質問票に記載されているように、患者の症状や生活の質と相関するというものです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

背景: 腹痛、下痢、吐き気などの胃腸症状が顕著であり、通常は生命を脅かすものではありませんが、ファブリー病患者に重大な罹患率と負担を引き起こすことがよくあります。 症状のより具体的な評価を開発し、これらの患者の治療を進めるためには、ファブリー病の胃腸症状の病態生理学をさらに深く理解することが急務です。

仮説: 胃腸 (GI) 症状のある患者は、SmartPill 研究での運動性の遅延、粘膜切除での異常な組織学的所見、および異常な組織学的所見および SmartPill 所見と相関する症状を有する。 症状の特徴付けと運動障害との関係についてさらに洞察を得ることで、患者のための改善された、より焦点を絞った補助療法が期待されます。

方法: この研究は、スクリーニング訪問、SmartPill テスト手順の訪問、および研究に登録されたすべての被験者のフォローアップ訪問で構成されます。 これらの患者のうち、S状結腸鏡検査が臨床的に正当化された15人は、研究の他の側面に加えて、内視鏡的粘膜切除術（EMR）の訪問も完了するよう求められます。 したがって、各被験者は、少なくとも 3 回の訪問と最大 4 回の訪問について研究サイトに報告します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
48

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ファブリー病と診断された 18 歳から 70 歳の成人で、男性の場合は酵素検査、女性の場合は酵素および/または遺伝的に確認された変異によって診断されています。
  • 過去1年以内に胃腸の不調があるファブリー病の成人。
  • -内視鏡的粘膜切除のみ-酵素補充療法（ERT）未経験または6か月未満のS状結腸鏡検査を必要とする症状のある被験者 治療。

除外基準:

  1. ファブリー病と他の消化器疾患の診断（例：

    炎症性腸疾患、セリアック病)

  2. 妊娠

  3. 内視鏡的粘膜切除の除外:

    1. -意識下鎮静の禁忌、
    2. 内視鏡検査の禁忌、
    3. 未治療または管理不能な凝固障害、
    4. 血小板減少症 (<50)。
    5. -6か月以上ERTを受けている患者。

  4. SmartPill の除外:

    1. 胃石の前歴。
    2. -胆嚢摘出術、虫垂切除術、またはニッセン噴門形成術を除く以前のGI手術。
    3. 過去3か月以内の腹部手術
    4. 憩室炎、憩室狭窄、およびその他の腸狭窄の病歴
    5. -カプセル摂取前の8時間以内、および0日目または摂取訪問の最初の8時間の記録中のタバコの使用。
    6. カプセル摂取前 8 時間以内および全監視​​期間中 (5 日間) のアルコール使用。
    7. BMI > 38
    8. SmartBar のコンポーネントに対するアレルギー
    9. ペースメーカー、輸液ポンプ、インスリンポンプなどの医療機器の使用。
    10. ヘモグロビン A1C が 10 を超えるコントロール不良の糖尿病。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：スマートピルテスト
すべての被験者は、SmartPill テストを完了するよう求められます。 SmartPill カプセルは、長さ約 1 インチ、幅 1/2 インチの錠剤の形をしており、ビタミンの丸薬とほぼ同じ大きさです。 受信機は文庫本くらいの大きさ。 受信機はカプセルから信号を受け取り、その信号をコンピュータ チップに保存します。 カプセルが胃腸内の酸度・温度・圧力を検知し、電波で受信機に送ります。
デバイス：スマートピル
SmartPill テストは、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されており、消化管内の通過時間を測定します。 この手順では、SmartPill カプセル、レシーバー、およびコンピューター ソフトウェアを使用します。
実験的：内視鏡的粘膜切除術
追加の小グループの被験者は、S状結腸鏡検査（大腸の下部を評価するために使用される検査）を完了するよう求められ、その間に内視鏡的粘膜切除術（腸壁の最外層からの少量の組織の除去）が行われます。完成します。 内視鏡検査による粘膜切除術 (EMR) では、内視鏡 (照明付きの柔軟なチューブ) と呼ばれる器具を使用して、直腸から組織サンプルを採取します。 これは、通常の大腸内視鏡検査で使用されるのと同じタイプの器具です。
デバイス：スマートピル
SmartPill テストは、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されており、消化管内の通過時間を測定します。 この手順では、SmartPill カプセル、レシーバー、およびコンピューター ソフトウェアを使用します。
手順：内視鏡的粘膜切除術
S状結腸鏡検査は、大腸の下部を評価するために使用される検査であり、その間に内視鏡的粘膜切除術（腸壁の最外層からの少量の組織の除去）が完了します.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
SmartPill 研究によって測定された胃内容排出通過時間
時間枠：5時間まで
運動障害の主な結果は、SmartPill 研究による胃排出通過時間の測定です。 遅延 GET は 5 時間以上と定義されます。
5時間まで
SmartPill 研究で測定された小腸通過時間
時間枠：最大6時間
運動障害の主な結果は、SmartPill 試験による小腸通過時間の測定です。 遅延 SBTT は 6 時間以上と定義されます。
最大6時間
SmartPill 研究で測定された結腸通過時間
時間枠：最大67時間
運動障害の主な結果は、SmartPill 研究による結腸通過時間の測定になります。 遅延 CTT は 59 時間以上と定義されます。
最大67時間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
アンケートによる消化器症状の評価と生活の質、仕事、生産性の評価
時間枠：最大4週間
参加者は、胃腸症状（下部および上部GI）に関する研究参加中にいくつかのアンケートに回答します。 これらの結果は、全体的な胃腸の関与を決定するために使用され、通過時間および組織学的所見と相関します
最大4週間
症状開始の年齢
時間枠：最大4週間
最大4週間
SmartPill 研究で測定された胃内容排出の遅延
時間枠：5時間まで
運動障害の副次的な結果は、SmartPill 研究によって測定された胃排出遅延の測定です。 遅延 GET は 5 時間以上と定義されます。
5時間まで
SmartPill 試験で測定された小腸通過の遅延
時間枠：最大6時間
運動障害の二次的な結果は、SmartPill 研究による腸通過遅延の測定です。 遅延 SBTT は 6 時間以上と定義されます。
最大6時間
SmartPill 研究で測定された結腸通過の遅延
時間枠：最大67時間
運動障害の二次的な結果は、SmartPill 研究による結腸通過遅延の測定です。 遅延 CTT は 59 時間以上と定義されます。
最大67時間
症状の重症度指数
時間枠：67 時間で、過去 4 週間にわたって報告されたデータ
患者は、過去 4 週間の特定の症状の重症度を 0 から 10 のスケールで報告しました (膨満感、腹部の不快感、不完全な排泄、いきみ、切迫感)。 スコアが高いほど、結果が悪い (症状が多い) ことを意味します。
67 時間で、過去 4 週間にわたって報告されたデータ
症状頻度評価 (SFA)
時間枠：67 時間で、過去 7 日間に報告されたデータ
患者は、先週の完全な BM の数を報告しました (最小値は 0、最大値は 0 より大きい任意の数です)。 より高い/より低いスコアは、より良いまたはより悪い結果になる可能性があります (たとえば、1 週間の排便が 0 であればより悪い結果になりますが、10 回を超える排便も同様に悪化します)、それは程度によって異なります。
67 時間で、過去 7 日間に報告されたデータ
ハミルトン不安評価尺度 (HAM-A)
時間枠：4週間で
この尺度は、一連の症状によって定義される 14 項目で構成され、精神的不安 (精神的動揺および精神的苦痛) と身体的不安 (不安に関連する身体的愁訴) の両方を測定します。 各項目は 0 (存在しない) ～ 4 (重度) のスケールで採点され、合計スコア範囲は 0 ～ 56 です。7 未満は深刻度がないか最小限であることを示し、8 ～ 14 は軽度の不安、15 ～ 23 は中等度です。中等度から重度の不安は、15 以上のスコアとして定義されました。
4週間で
ベックのうつ病インベントリ (BDI)
時間枠：4週間で
Beck's Depression Inventory (BDI): 精神障害の診断および統計マニュアル第 4 版 (DSM-IV; 1994) で定義されている、うつ病の症状の存在と重症度を評価する 21 項目のツールです。 項目はうつ病の症状に対応し、項目ごとに 0 から 3 までの 4 段階のスケールです。それらを合計して、0 から 63 の間の単一の BDI スコアを与えます (結果が高いほど、より深刻なうつ病を反映します)。 グレードは 1 ～ 10: 正常、11 ～ 16: 軽度の気分障害、17 ～ 20: 臨床的うつ病の境界線、21 ～ 30: 中等度のうつ病、31 ～ 40: 重度のうつ病、および 40 を超える極度のうつ病 6. 中程度から重度のうつ病21以上のスコアとして定義されます。
4週間で
仕事の生産性と活動障害 (WPAI)
時間枠：7日で
仕事の生産性と活動の障害 (WPAI): 仕事時間の損失と生産性の損失に対する胃腸症状の影響を調べます。 患者は失業しているかどうかを示した。 雇用されている患者の場合、スコアは先週の損失時間のパーセンテージとして表されます (研究への参加で失われた時間を除いて、患者が働くべきだった時間のうち、胃腸症状のために失われた時間)。 パーセンテージが高いほど、障害が大きいことを示します。 仕事を逃した割合、生産性の低下割合、および仕事の生産性低下の割合 (2 つのスコアを組み合わせたもの) が計算されます。 雇用されている患者の場合、スコアは先週の損失時間のパーセンテージとして表されます (研究への参加で失われた時間を除いて、患者が働くべきだった時間のうち、胃腸症状のために失われた時間)。
7日で
IBS 生活の質 (IBS QoL) とサブスコア
時間枠：4週間で
過敏性腸症候群の生活の質 (IBS-QOL): 腸固有の QOL を評価します。 これは、5 段階のリッカート尺度の 34 項目で構成されています。 合計スコアが合計され、0 ～ 100 のスケールに変換されます。0 は QoL が低く、100 は QoL が最高です。 さまざまな IBS-QOL 項目は、8 つのサブスケール スコア (不快気分、活動障害、ボディ イメージ、健康不安、食物回避、社会的反応、性的、人間関係) に分類することもできます。 IBS-QOLは、QOLのさまざまな側面に対する「腸の問題」の影響を調べるため、患者のQOLに対する腸の症状の影響を評価するために使用されたことに注意してください. スコアが高いほど、より良い結果になります。
4週間で
ブリストル スツール スケール
時間枠：7日で
Bristol Stool Scale: 患者は、過去 7 日間の便の硬さを 1 ～ 7 の目盛りで示します。 ブリストル便スケールは、結腸通過時間と相関しています。 より高いスコアは、結果の良し悪しを示すものではありません。 ビジュアルスケールです。
7日で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年5月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年11月10日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年11月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年6月8日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年2月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2015P000097

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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