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DMD の心臓 MRI バイオマーカーと遺伝子型と表現型の相関関係の検証

2022年5月4日 更新者：Daniel Ennis、Stanford University

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の心臓 MRI バイオマーカーと遺伝子型と表現型の相関関係の検証

この研究では、健康なボランティアの少年とデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の少年からMRIを収集し、研究者が心臓のMRIバイオマーカーを特定して検証し、DMDの少年の心臓の健康と心臓の健康状態の経時的変化をより深く理解できるようにします。

現在、DMD 男児を対象とした臨床薬剤試験において、オンターゲットおよび/またはオフターゲットの心臓への影響を検出するためのエンドポイントとして機能できる、十分に特徴付けられた心臓 MRI バイオマーカーが不足しています。

したがって、最初の目的は、DMD の男児に対するいくつかの心臓 MRI バイオマーカーを特定し、特徴付けることです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

2 番目の目的は、十分に特徴付けられた心臓 MRI バイオマーカーを使用し、早期の心臓病変を検出するための感度を定義することです。 最終的な目的は、これらの検証された心臓 MRI バイオマーカーを使用して、現在まで不明瞭な DMD 男児の遺伝子型と表現型の相関関係をより深く理解することです。 研究者らは、骨格筋に関して開拓したアプローチを使用して、DMDの男児の心臓の遺伝子型と表現型の相関関係と外れ値の表現型を調査するパイロット研究を提案している。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
89

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

7年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 7歳から21歳までの健康な少年またはDMDの小児患者
  • 鎮静や人工呼吸器を使用せずに約 75 分 (またはそれ以下) の MRI 検査を完了する意欲と能力がある
  • 投薬計画（該当する場合）は参加前に少なくとも3か月間安定している

除外基準:

  • 腎不全（GFR<40 mL/min/m2）
  • MRI 非対応インプラント (例: 神経刺激装置、ペースメーカー、植込み型除細動器）
  • MRI検査を妨げる閉所恐怖症
  • MRI造影剤に対する既知のアレルギー
  • 血清カリウム値 >5.0 mmol/L
  • 心不全の兆候と症状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループ1a
グループ 1a は、造影剤なしで心臓 MRI 検査を行う健康なボランティアで構成されます。 健康なボランティアの一部は、オレンジカウンティ小児病院で再度MRI検査を受ける予定です。
他の：造影剤を使用しない心臓 MRI
心臓MRI
他の：MRIスキャンを繰り返します
MRIスキャンを繰り返します
実験的：グループ1b

グループ 1b は DMD の少年で構成され、造影心臓 MRI、血液検査、心拍数検査、肺機能検査を完了します。

DMDを患う少年の一部は、オレンジカウンティ小児病院で造影剤を用いたMRI検査を再度受ける予定だ。
他の：MRIスキャンを繰り返します
MRIスキャンを繰り返します
他の：造影付き心臓MRI
心臓MRI
他の：血液検査
ヘマトクリット、クレアチニン、トロポニン、BNP
他の：心拍数
ホルター心電図
他の：肺機能検査
肺機能検査
他の：遺伝子検査
遺伝子検査
実験的：グループ2
グループ 2 は、造影剤を使用した心臓 MRI、血液検査、心拍数検査、肺機能検査を完了し、6 か月後に再度造影剤を使用した MRI スキャンを完了する DMD の男児で構成されます。
他の：MRIスキャンを繰り返します
MRIスキャンを繰り返します
他の：造影付き心臓MRI
心臓MRI
他の：血液検査
ヘマトクリット、クレアチニン、トロポニン、BNP
他の：心拍数
ホルター心電図
他の：肺機能検査
肺機能検査
他の：遺伝子検査
遺伝子検査
実験的：グループ3
グループ 3 は DMD の少年で構成され、造影心臓 MRI、血液検査、心拍数検査、肺機能検査、および遺伝子検査を完了します。
他の：造影付き心臓MRI
心臓MRI
他の：血液検査
ヘマトクリット、クレアチニン、トロポニン、BNP
他の：心拍数
ホルター心電図
他の：肺機能検査
肺機能検査
他の：遺伝子検査
遺伝子検査

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
心筋組織の特性評価
時間枠：6ヵ月
局所性およびびまん性線維症、心筋内脂肪、浮腫および水分移動
6ヵ月
心筋の機能特性評価
時間枠：6ヵ月
ひずみイメージングと回転力学
6ヵ月
ゲノム解析
時間枠：4年
ゲノム解析を用いた心機能不全や防御表現型のメカニズムの提案
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Stanford University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Daniel Ennis, PhD、Stanford University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年2月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年3月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年3月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年7月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年7月13日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年7月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年5月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年5月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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