骨形成不全症の治療におけるフレソリムマブの安全性

包含基準:

1. -署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。
2. 18歳以上
3. さまざまな臨床的特徴に基づいて、中等度から重度の OI と診断されている
4. -COL1A1またはCOL1A2のグリシン置換、またはCRTAP、PPIB、またはLEPRE1の病的バリアントを含む遺伝子変異を持っています（遺伝情報がスクリーニングで利用できない場合、これはスクリーニング訪問で臨床または研究ベースで評価される場合があります）。
5. 出産の可能性のある女性は、尿妊娠検査が陰性でなければならず、研究の全期間にわたって許容される避妊方法に同意し、使用する能力を持っている必要があります。
6. 研究に登録された男性の場合、パートナーは、研究の全期間にわたって許容される形の避妊を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

1. -スクリーニング訪問前の3か月未満の骨折。
2. 信頼性の高い骨密度 (BMD) 評価を妨げるロッドまたは器具。
3. -長骨を含む既知の未治癒の骨折がある。
4. 次のようなラボの安全要件を満たさない: ビタミン D < 15 ng/dL 血清アルブミン補正カルシウム レベル 8 mg/dL 未満、ヘモグロビン < 10 g/dL、血小板数 < 75,000mm3;、プロトロンビン時間/(PT/INR)国際正規化比> 1.5倍の正常上限（ULN）、CTCAE v4.0で評価されたグレードIII以上の臨床的または検査室の異常。治験責任医師の観点から安全性が損なわれます。
5. -QTcが450ミリ秒を超える心電図がある
6. -フレソリムマブに対する既知のアレルギーがあります。
7. -現在、臨床的に重大な感染症があります。
8. -基底細胞癌、扁平上皮癌またはケラトアカントーマの個人歴、最近または遠隔の癌の個人歴があります。
9. -研究期間中に未治療の虫歯または計画された侵襲的な歯科治療の証拠があります。
10. 臓器移植をしたことがあります。
11. -心臓弁膜症を知っているか、疑いがあります。
12. 研究期間中に骨格手術を受ける予定。
13. -スクリーニング訪問の5か月前に骨切り術を受けました。
14. -ゾレドロン酸またはパミドロネートで治療されている スクリーニングの12か月未満または経口ビスホスホネート スクリーニングの6か月未満またはテリパラチド スクリーニングの1年未満。
15. 全身性グルココルチコイドで治療されている
16. グルココルチコイドまたは他の生物学的薬剤で治療されている自己免疫疾患を持っている.
17. 別の臨床試験に登録し、別の治験薬による治療を受けている
18. -研究期間中に妊娠中または妊娠を計画している。
19. 授乳中の母親。