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免疫寛容導入療法におけるアルファネート

2021年10月27日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

先天性血友病A患者の免疫寛容導入療法における血漿由来第VIII因子/VWF（アルファネート®）の多施設共同第2相非盲検、単群、前向き介入研究

これは、多施設、多国籍、前向き、単群、非無作為化、非盲検試験であり、アルファネートによる最初の（一次）免疫寛容誘導（ITI）治療を受ける先天性血友病Aの男性参加者約25名を対象に計画されています。

この研究は 2 つのフェーズで構成されます。

  • ITI 治療フェーズでは、対象となるすべての参加者が最長 33 か月間、アルファネートによる ITI 治療を受けます。 完全な免疫寛容化が確認されると、参加者は 12 か月の予防段階に入ります。 33 か月の ITI 後、参加者が部分的な免疫寛容に達した場合、参加者は 12 か月の予防段階に入ります。
  • 完全または部分的成功の基準を満たした参加者全員がアルファネートの予防的投与計画を継続するための 12 か月の予防段階。 参加者が限られていたため、この研究は早期に終了しました。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

阻害剤力価が0.6以上～10ベセスダ単位（BU）未満の12歳未満の男性参加者は、計画されたITI治療開始前にスクリーニングを受けます。 引き続き開始基準を満たしている参加者は、ITI治療段階に入り、1日あたり100 IU/kg/日のアルファネートの投与を最長33か月間受けます。ただし、1回限りのオプションで200 IU/kg/日の投与計画に増量することもできます。 ITI治療の90日後はいつでも可能です。

参加者は、2回連続の評価で力価が陰性（<0.6 BU）となり、FVIII:C薬物動態評価によって治療の成功が確認されるまで、最長33か月間毎日アルファネートの投与を受け続けます。その時点で12か月に入ります。予防段階。

さらに、33 か月の ITI 治療終了時に部分免疫寛容を達成した参加者は、12 か月の予防段階に入ります。 33 か月の ITI 治療終了時点で部分免疫寛容に達していない参加者は、治療失敗として治療が中止されます。

予防相は、100 IU/kg/日で耐容される参加者の場合は 8 週間の漸減期間から始まり、200 IU/kg/日で耐容される参加者の場合は 12 週間の漸減期間で始まり、段階的に用量を下げます。研究者の裁量により、予防用量のアルファネート 50 IU/kg を 1 日おきまたは週 3 回投与します。 予防段階では、免疫寛容の持続性を評価するために、参加者は最初の4か月間は毎月、その後残りの8か月間は2か月ごとにモニタリングされます。 参加者が限られていたため、この研究は早期に終了しました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
2

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Childrens Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Robert Wood Johnson Medical Group
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Seattle Children's Hospital, Seattle Children's Research Institute
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Roma、イタリア、00161
        • Universita degli Studi di Roma La Sapienza
    • Umbria
      • Perugia、Umbria、イタリア、6132
        • A.O.U. Santa Maria della Misericordia Perugia
  • インド
      • Pune、インド、411001
        • B. J. Govt. Medical College & Sassoon Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、インド、400022
        • Lokmanya Tilak Municipal Medical College & General Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N-3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Autonomous Community Of Valencia
      • Valencia、Autonomous Community Of Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • ロシア連邦
      • Kemerovo、ロシア連邦、650061
        • Kemerovo Regional Clinical Hospital
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • FGUs Hospital - Kirov Scientific Research Institute
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
        • Center for Hemophilia Treatment St.-Petersburg

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 被験者は、FVIII:Cが正常値の1%未満である重度の先天性血友病Aと文書化された診断を受けています。
  • 対象は、ベースライン訪問時の12歳未満（インドにいる場合は少なくとも2歳）の男性です。
  • 被験者の記録された歴史的ピーク阻害剤力価は、≧5 BUかつ≦200 BUである。
  • 対象は、スクリーニング時の阻害剤力価が 0.6 BU を超え、10 BU 未満である。
  • 対象者は、阻害剤の診断日から対象者のITI治療開始までの遅れが24か月以内である。

除外基準:

  • 被験者は後天性第 VIII 因子 (FVIII) 欠損症を患っています。
  • 被験者は以前にITI治療を受けたことがある。
  • 被験者はスクリーニング時に最近（1か月以内）に中心線感染症の病歴を持っています。
  • 研究者によって判断された場合、被験者は心血管、脳血管、または血栓塞栓性イベントのリスクが高いと判断されます。
  • 対象は現在、免疫抑制剤（例、全身性コルチコステロイド）、アザチオプリン、シクロホスファミド、高用量免疫グロブリン、インターフェロン、またはプロテインAカラムもしくは血漿交換療法の使用による治療を受けており、スクリーニング来院時からこれらの治療を中止することを望んでいない。
  • 対象者はヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の感染症を患っているか、現在のHIV感染と一致する臨床徴候や症状を示しています。
  • 対象者は、B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）に過去に感染したことが知られているか、現在のHBVまたはHCV感染と一致する臨床徴候および症状を有している。
  • 被験者は重度のタンパク尿がある、急性腎不全または重度の腎障害（血中尿素窒素またはクレアチニンが正常の上限の2倍を超える）の病歴がある、またはスクリーニング時に透析を受けている。
  • 対象は、スクリーニング時に正常の上限の２倍を超えるアスパラギン酸トランスアミナーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼの値を有する。
  • 対象者は、治験責任医師の意見において、治験の正常な完了を妨げたり、対象者を不当な医学的リスクにさらす可能性があると考えられる重大な急性または慢性疾患の臨床証拠を有している。
  • 被験者は、血漿由来または他の血液製剤に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アルファネート
参加者は、免疫寛容誘導（ITI）治療段階で最長 33 か月間、アルファネート 100 国際単位（IU/kg/日）の投与を受けることになっていました。 治験責任医師の裁量に基づいて、用量は 200 IU/kg/日まで増加する可能性があります。 ITI治療段階に続いて、参加者は予防段階に入り、研究者の裁量により、アルファネートの用量が段階的に漸減され、最終予防用量50 IU/kgに達するまで隔日または週3回に達することになった。
生物学的：アルファネート
ボーラスIV注射。
他の名前：
  • 第 VIII 因子/フォン・ヴィレブランド因子

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
免疫寛容導入（ITI）治療段階の開始から33か月以内に完全な免疫寛容を達成した参加者の割合
時間枠：最長32.5ヶ月
完全な免疫寛容は、参加者が互いに2週間以内に2回連続して検出不能な阻害剤力価（<0.6 BU）を達成し、インビボでの第VIII因子活性（FVIII:C）の予測正常値の66％以上の血漿回収率と、FVIII: 72時間のFVIII治療なし期間後のC半減期≧6時間。
最長32.5ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ITI治療段階の開始から33か月以内に完全または部分的な免疫寛容を達成した参加者の割合
時間枠：最長32.5ヶ月
完全な免疫寛容は、参加者が互いに2週間以内に2回連続して検出不能な阻害剤力価（<0.6 BU）を達成し、インビボでの第VIII因子活性（FVIII:C）の予測正常値の66％以上の血漿回収率と、FVIII: 72時間のFVIII治療なし期間後のC半減期≧6時間。 部分免疫寛容は、2週間以内の2回の連続評価で確認された阻害剤力価の5BU未満への低下を​​達成した参加者、FVIII:Cの生体内血漿回収率が予測正常値の66%未満、またはFVIII:Cの半分であると定義された。 72時間のFVIII治療なし期間後の余命が6時間未満であり、FVIII治療に対する臨床反応。
最長32.5ヶ月
予防段階中に再発することなく完全または部分的な免疫寛容を達成した参加者の割合
時間枠：予防期間中は 12 か月
完全な免疫寛容を達成した参加者の予防段階での再発は、FVIII 阻害剤力価が検出可能なレベル（≧ 0.6 BU）に戻るか、FVIII:C 回復が予測正常値の 66% 未満または FVIII:C 半減期として定義されました。 6 時間未満、約 2 週間以内の繰り返し評価によって確認されます。 部分的な免疫寛容を達成した参加者の再発は、FVIII 阻害剤力価の 5 BU 以上への増加として定義され、約 2 週間以内の反復評価によって確認されました。
予防期間中は 12 か月
ITI治療期および予防期中の出血イベントの数
時間枠：最長32.5ヶ月
ITI治療期および予防期における出血事象の年間頻度
最長32.5ヶ月

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象
時間枠：最長32.5ヶ月
ITI治療期および予防期における治療中に発生した有害事象の発生率
最長32.5ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Grifols Therapeutics LLC

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Grifols Biologicals, LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年1月3日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年9月18日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年9月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年3月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年3月23日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年11月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年10月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • GBI1406
  • 2015-005524-26 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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