Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alphanate i immuntoleranse induksjonsterapi

27. oktober 2021 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter fase 2 åpen, enkeltarms, prospektiv, intervensjonsstudie av plasma-avledet faktor VIII/VWF (Alphanate®) i immuntoleranse induksjonsterapi hos pasienter med medfødt hemofili A

Dette er en multisenter, multinasjonal, prospektiv, enarms, ikke-randomisert, åpen studie, planlagt av ca. 25 mannlige deltakere med medfødt hemofili A som vil motta sin første (primære) immuntoleranse induksjon (ITI) behandling med alfanat.

Studiet består av 2 faser:

  • En ITI-behandlingsfase der alle kvalifiserte deltakere vil motta ITI-behandling med alfanat i en periode på opptil 33 måneder. Etter bekreftelse på fullstendig immuntolerisering, vil deltakerne gå inn i en 12-måneders profylaktisk fase. Hvis en deltaker etter 33 måneder med ITI har oppnådd delvis immuntoleranse, vil deltakerne gå inn i en 12-måneders profylaktisk fase.
  • En 12-måneders profylaktisk fase for alle deltakere som oppfyller kriteriene for fullstendig eller delvis suksess for å fortsette på et profylaktisk doseringsregime av alphanat. På grunn av begrenset påmelding ble denne studien tidlig avsluttet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Mannlige deltakere <12 år med en inhibitortiter >0,6 til <10 Bethesda Units (BU) vil bli screenet før planlagt start av ITI-behandling. Deltakere som fortsetter å oppfylle inngangskriteriene vil gå inn i ITI-behandlingsfasen og motta daglige doser av alfanat 100 IE/kg/dag i opptil 33 måneder, med en engangsalternativ for å øke til et doseringsregime på 200 IE/kg/dag når som helst etter 90 dager med ITI-behandling.

Deltakerne vil fortsette å motta sin daglige alfanatdose i opptil 33 måneder inntil titeren er negativ (<0,6 BU) ved 2 påfølgende vurderinger og behandlingssuksess bekreftes av FVIII:C farmakokinetiske vurderinger, på hvilket tidspunkt de vil gå inn i 12-månedersperioden. Profylaktisk fase.

I tillegg vil deltakere som har oppnådd delvis immuntoleranse ved fullføring av 33 måneders ITI-behandling gå inn i den 12-måneders profylaktiske fasen. Deltakere som ikke oppnår delvis immuntoleranse ved fullføring av 33 måneders ITI-behandling vil bli avbrutt som behandlingssvikt.

Den profylaktiske fasen begynner med en 8-ukers nedtrappingsperiode for deltakere som tolereres med 100 IE/kg/dag eller med en 12-ukers nedtrappingsperiode for deltakere som tolereres med 200 IE/kg/dag for å få ned dosen på en trinnvis måte til en profylaktisk dose av alfanat 50 IE/kg annenhver dag eller 3 ganger i uken, etter utrederens skjønn. I løpet av den profylaktiske fasen vil deltakerne bli overvåket månedlig de første 4 månedene og deretter hver 2. måned i de resterende 8 månedene for å vurdere holdbarheten av immuntoleranse. På grunn av begrenset påmelding ble denne studien tidlig avsluttet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
2

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N-3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650061
        • Kemerovo Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
        • FGUs Hospital - Kirov Scientific Research Institute
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
        • Center for Hemophilia Treatment St.-Petersburg
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Childrens Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical Group
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital, Seattle Children's Research Institute
  • India
      • Pune, India, 411001
        • B. J. Govt. Medical College & Sassoon Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • Lokmanya Tilak Municipal Medical College & General Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Roma, Italia, 00161
        • Universita degli Studi di Roma La Sapienza
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Italia, 6132
        • A.O.U. Santa Maria della Misericordia Perugia
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Autonomous Community Of Valencia
      • Valencia, Autonomous Community Of Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har en dokumentert diagnose alvorlig medfødt hemofili A med FVIII:C <1 % av normalen.
  • Forsøkspersonen er en mann <12 år (og minst 2 år hvis han er i India) ved baseline-besøket.
  • Fagets dokumenterte historiske topphemmertiter er ≥5 BU og ≤200 BU.
  • Personen har en inhibitortiter >0,6 BU og <10 BU ved screening.
  • Pasienten har hatt en forsinkelse på ≤24 måneder fra diagnostiseringsdato for inhibitoren til oppstart av pasientens ITI-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har ervervet faktor VIII (FVIII) mangel.
  • Observanden har tidligere fått ITI-behandling.
  • Personen har en nylig (innen 1 måned) historie med sentrallinjeinfeksjon på tidspunktet for screening.
  • Personen har en høy risiko for kardiovaskulær, cerebrovaskulær eller tromboembolisk hendelse som bedømt av etterforskeren.
  • Pasienten gjennomgår for tiden behandling med immundempende medikamenter (f.eks. systemiske kortikosteroider), azatioprin, cyklofosfamid, høydose immunoglobulin, interferon, eller bruk av en protein A-kolonne eller plasmaferese og er ikke villig til å avbryte disse behandlingene fra og med screeningbesøket.
  • Personen har en kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller har kliniske tegn og symptomer som samsvarer med gjeldende HIV-infeksjon.
  • Personen har en kjent tidligere infeksjon med hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV) eller har kliniske tegn og symptomer i samsvar med gjeldende HBV- eller HCV-infeksjon.
  • Pasienten har betydelig proteinuri, har en historie med akutt nyresvikt eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon (blod urea nitrogen eller kreatinin >2 ganger øvre normalgrense), eller får dialyse ved screening.
  • Pasienten har en verdi av aspartattransaminase eller alaninaminotransferase >2 ganger øvre normalgrense ved screening.
  • Forsøkspersonen har kliniske bevis på enhver betydelig akutt eller kronisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre vellykket gjennomføring av forsøket eller sette forsøkspersonen i unødig medisinsk risiko.
  • Personen har en historie med anafylaksi eller alvorlig systemisk reaksjon på plasma eller andre blodprodukter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Alphanate
Deltakerne skulle motta alphanate 100 internasjonale enheter (IE/kg/dag) i opptil 33 måneder i behandlingsfasen for immuntoleranseinduksjon (ITI). Dosen kan økes opp til 200 IE/kg/dag basert på etterforskerens skjønn. Etter ITI-behandlingsfasen skulle deltakerne gå inn i den profylaktiske fasen hvor alfanatdosen skulle trappes ned på en trinnvis måte for å nå en endelig profylaktisk dose på 50 IE/kg annenhver dag eller 3 ganger per uke, etter utrederens skjønn.
Biologisk: Alphanate
Bolus IV injeksjon.
Andre navn:
  • Faktor VIII/von Willebrand Faktor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde fullstendig immuntoleranse innen 33 måneder etter initiering av behandlingsfase for immuntoleranseinduksjon (ITI)
Tidsramme: Inntil 32,5 måneder
Fullstendig immuntoleranse ble definert som at deltakerne oppnådde 2 påfølgende ikke-detekterbare hemmertitere (<0,6 BU) utført innen 2 uker etter hverandre, Faktor VIII-aktivitet (FVIII:C) in vivo plasmagjenoppretting ≥66 % av den forutsagte normalverdien og FVIII: C halveringstid ≥6 timer etter en 72-timers FVIII-behandlingsfri periode.
Inntil 32,5 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde enten fullstendig eller delvis immuntoleranse innen 33 måneder etter oppstart av ITI-behandlingsfase
Tidsramme: Inntil 32,5 måneder
Fullstendig immuntoleranse ble definert som at deltakerne oppnådde 2 påfølgende ikke-detekterbare hemmertitere (<0,6 BU) utført innen 2 uker etter hverandre, Faktor VIII-aktivitet (FVIII:C) in vivo plasmagjenoppretting ≥66 % av den forutsagte normalverdien og FVIII: C halveringstid ≥6 timer etter en 72-timers FVIII-behandlingsfri periode. Delvis immuntoleranse ble definert som deltakere som oppnådde reduksjon av inhibitortiter til <5 BU bekreftet ved 2 påfølgende vurderinger innen 2 uker etter hverandre, FVIII:C in vivo plasmagjenvinning på <66 % av den forutsagte normalverdien eller FVIII:C halv- levetid på <6 timer etter en 72-timers FVIII-behandlingsfri periode og klinisk respons på FVIII-behandling.
Inntil 32,5 måneder
Prosentandel av deltakere som oppnådde fullstendig eller delvis immuntoleranse uten tilbakefall under den profylaktiske fasen
Tidsramme: 12 måneder i profylaktisk fase
Tilbakefall under den profylaktiske fasen for deltakere som har oppnådd fullstendig immuntoleranse ble definert som en retur av FVIII-hemmertiter til påvisbare nivåer (≥0,6 BU) eller FVIII:C-gjenoppretting <66 % av den anslåtte normalverdien eller FVIII:C-halveringstid <6 timer, bekreftet ved gjentatt vurdering innen ca. 2 uker. Tilbakefall for deltakere som har oppnådd delvis immuntoleranse ble definert som en økning av FVIII-hemmertiter til ≥5 BU, bekreftet ved gjentatt vurdering innen ca. 2 uker.
12 måneder i profylaktisk fase
Antall blødningshendelser under ITI-behandlingsfasen og profylaktisk fase
Tidsramme: Inntil 32,5 måneder
Årlige frekvenser av blødningshendelser under ITI-behandlingsfasen og den profylaktiske fasen
Inntil 32,5 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: Inntil 32,5 måneder
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger under ITI-behandlingsfasen og profylaktisk fase
Inntil 32,5 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Grifols Therapeutics LLC

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Grifols Biologicals, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
3. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
18. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
18. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GBI1406
  • 2015-005524-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger