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DIPGを含む脳腫瘍を有する小児被験者におけるAd-RTS-hIL-12 + Veledimexの研究

2025年8月10日 更新者：Alaunos Therapeutics

Ad-RTS-hIL-12 の第 I/II 相研究、小児脳腫瘍患者におけるアクチベーターリガンド Veledimex の存在下で hIL-12 を発現するように設計された誘導性アデノウイルスベクター

この調査研究には、ヒト IL-12 の産生のために veledimex とともに投与される治験薬である Ad-RTS-hIL-12 が含まれます。 IL-12 は、腫瘍細胞を殺す免疫系の能力を高めることで病気に対する体の自然な反応を改善するタンパク質であり、腫瘍への血流を妨げる可能性があります。

この研究の主な目的は、小児集団において経口ベレディメックスとともに投与された Ad-RTS-hIL-12 の単回腫瘍注射の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

適格な患者は、腫瘍切除の臨床適応に従って、2つのアームのいずれかに層別化されます。 開頭術および腫瘍切除が予定されている小児患者は、切除手順の前に veledimex を 1 回投与します。 Ad-RTS-hIL-12はフリーハンド注射で投与されます。 患者は 14 日間経口 veledimex を継続します。 このアームは完成しており、現在登録を締め切らせていただいております。

びまん性内因性橋グリオーマ (DIPG) の小児患者は、定位注射によって Ad-RTS-hIL-12 を投与され、その後、14 日間経口の veledimex を継続します。

研究は、スクリーニング期間、治療期間、フォローアップ期間の 3 つの期間に分けられます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana- Farber Cancer Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1秒～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -男性または女性の被験者≤21歳で、カプセル全体を飲み込む能力が実証されており、以前に得られた生検結果へのアクセスを喜んで提供する
  2. -腫瘍切除、定位手術、腫瘍生検、サンプル収集、および/または研究固有の手順を受ける前の研究薬による治療について、書面によるインフォームドコンセントおよび同意の提供（該当する場合）

  3. アーム 1: 再発性または進行性のテント上腫瘍の証拠で、MRI による二次元測定で 25% を超える増加を示しているか、既知の治療法では説明されない重大な神経の悪化を伴う難治性であり、心室と直接連続していない(例えば、腫瘍と心室の間には物理的な分離があり、腫瘍は心室系に直接開いていない)。

    アーム 2: 橋の約 2/3 が含まれ、播種の証拠がない、DIPG および互換性のある MRI の臨床症状。 -被験者は、標準的な焦点放射線療法後2週間以上10週間以下でなければなりません（つまり、5400〜5960 cGyの線量と1 mg / m2 /日の最大デキサメタゾン）

  4. 登録の時点で、担当医の判断により、被験者は以前の治療による毒性効果から回復している必要があります。

    1. 低分子チロシンキナーゼ阻害剤を含む標的薬剤：2週間
    2. その他の細胞傷害性薬剤: 3 週間
    3. ニトロソウレア：6週間
    4. モノクローナル抗体免疫療法（PD-1、CTLA-4など）：6週間
    5. ワクチンベースおよび/またはウイルス療法: 3 か月
  5. 過去 7 日間、デキサメタゾンの用量が一定または減少している
  6. -登録前および治療後に造影剤を使用した標準的なMRIスキャンを受けることができます

  7. 年齢に応じた機能的パフォーマンス:

    1. Lanskyスコア≧40または
    2. Karnofsky スコア > 50 または
    3. -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）スコア≤2

  8. -次の検査要件によって評価されるように、十分な骨髄備蓄と肝臓および腎臓機能があります。

    1. ヘモグロビン≧8g/L
    2. 絶対リンパ球数≧500/mm3
    3. 絶対好中球数≧1000/mm3
    4. 血小板 ≥ 100,000/mm3 (非輸血 [> 5 日] 成長因子なし)
    5. -血清クレアチニン≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）
    6. -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）およびアラニントランスアミナーゼ（ALT）≤2.5 x年齢のULN
    7. 総ビリルビン < 1.5 x 年齢の ULN
    8. -国際正規化比（INR）および活性化トロンボプラスチン時間は、通常の制度的制限内
  9. -出産の可能性のある男性および女性の被験者は、スクリーニングの訪問から治験薬の最後の投与の28日後まで、信頼性の高い避妊法（年間1％未満の予想失敗率）を使用することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければなりません。

除外基準:

  1. 最初のベレディメックス投与前の放射線治療：

    1. 焦点放射線 ≤ 4 週間
    2. -全脳照射≤6週間
    3. -頭蓋脊髄放射線≤12週間注：アーム2（つまり、DIPGを使用）の被験者は、標準的な局所放射線療法（5400〜5960 cGyの線量および最大デキサメタゾン1 mg / m2 /日）の後に2週間以上10週間以下でなければなりません）
  2. -臨床的に有意な頭蓋内圧亢進（例えば、差し迫ったヘルニアまたは即時の緩和治療の必要性）または制御不能な発作を有する被験者
  3. -体表面積（BSA）がターゲット線量の<75％または> 125％にさらされる被験者
  4. -既知の免疫抑制疾患、自己免疫状態、および/または慢性ウイルス感染症（例、ヒト免疫不全ウイルス[HIV]、肝炎）
  5. -最初のveledimex投与から2週間以内の急性の臨床的に重要な感染症の治療のための全身抗菌薬、抗真菌薬、または抗ウイルス薬の使用。 慢性感染症の併用療法は許可されていません。 被験者は Ad-RTS-hIL-12 注射前に無熱でなければなりません。予防的な抗生物質の使用のみが周術期に許可されます
  6. -治験薬の初回投与前7日以内の酵素誘導性抗てんかん薬（EIAED）の使用
  7. 治療を必要とするその他の併発する臨床的に活動性の悪性疾患
  8. 授乳中または妊娠中の女性
  9. -veledimexへの以前の暴露
  10. -シトクロムp450（CYP450）3A4を誘導、阻害、または基質とする薬物の使用は、veledimexの前の7日以内に行われます
  11. ヘパリンまたはアセチルサリチル酸（ASA）の使用。 全身ヘパリン化、または薬物を含む ASA の使用は、veledimex の積極的な投与中は禁止されています。 予防的ヘパリン SC、施設のプロトコルに従って、または PICC ラインのアクセス ポートの開存性を維持するために使用される場合はヘパリンが許可されます。
  12. -脳神経外科手術に対する禁忌の存在
  13. -被験者の安全性および/またはプロトコルの遵守を危険にさらす不安定または臨床的に重要な併発病状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アーム 1 - クローズ
脳腫瘍を有する小児患者における腫瘍切除後の腫瘍内 Ad-RTS-hIL-12 フリーハンド注射および経口 veledimex (アクチベーターリガンド)。
生物学的：Ad-RTS-hIL-12
2.0 x 10^11 ウイルス粒子 (vp) 1 回の注射、Ad-RTS-hIL-12 の 1 回の腫瘍内注射
薬：経口ベレディメックス - アーム 1 (小児脳腫瘍)
1 用量レベル (10mg/日) ベレディメックスの 1 日 15 経口投与
実験的：アーム 2 - 開く
DIPGの小児患者における腫瘍内Ad-RTS-hIL-12定位注射および経口veledimex（アクチベーターリガンド）。
生物学的：Ad-RTS-hIL-12
2.0 x 10^11 ウイルス粒子 (vp) 1 回の注射、Ad-RTS-hIL-12 の 1 回の腫瘍内注射
薬：経口ベレディメックス - アーム 2 (DIPG)
2 段階の用量 (10mg/日、20mg/日) ベレディメックスの経口 1 日 14 回分

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性とコンプライアンスによって測定された、腫瘍内AD-RTS-HIL-12およびVELEDIMEXの安全性と忍容性。
時間枠：0日目から56日目まで

用量制限毒性は、次の基準のいずれかを満たす最初の28日間（0日目から28日目）に発生するイベントとして定義されます。

  • 手術介入を必要とし、薬物の研究に起因すると感じられる局所反応
  • 緊急の介入または死の結果を必要とする生命を脅かす結果をもたらし、薬物の研究に起因すると感じられる局所反応
  • 少なくとも研究薬に関連しており、3日以上続く可能性があるグレード3以上の非女性的な有害事象
  • 吐き気と嘔吐は、少なくとも3年生ではなく、対抗学に抵抗がない限り、DLTとは見なされません
  • グレード3以上の血小板減少症（<50,000/mm3）
  • 少なくとも研究薬に関連しており、5日以上続く可能性のあるグレード4の血液毒性（血小板減少症を除く）
  • 一時的な神経学的変化はアーム2で予想され、10日以上続かない限りDLTとは見なされません
0日目から56日目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
LC-MSメソッドを使用して、血液および脳腫瘍のveledimexを測定する
時間枠：VELEDIMEX投与の0日目から15日目まで

VELEDIMEX脳濃度。 VELEDIMEXプラズマ濃度は、ほとんどの患者の定量の限界を下回っていました。

登録された被験者の数が限られており、研究の早期閉鎖を考えると、血液および脳腫瘍におけるVELEDIMEXの完全な評価は決定できませんでした。
VELEDIMEX投与の0日目から15日目まで
全生存（OS）
時間枠：2年
OSは、研究薬の最初の用量から死亡日までの期間として定義されます。 被験者は最大2年間追跡されました。
2年
IL-12およびIFNGレベルの測定のための定量的多重免疫測定法により、AD-RTS-HIL-12およびVELEDIMEXの免疫応答を測定する
時間枠：0日目、3日目、7日目、14日目、28日目
血清サイトカイン分析のためのサンプルは、0、3、7、14、および28日目に収集されました。 結果については、分析されたサンプルを持っている参加者は、「分析された数」カウントに含まれていました。ただし、定量の限界（BLQ）を下回った値は、平均および標準偏差の計算から除外されました。
0日目、3日目、7日目、14日目、28日目
AD-RTS-HIL-12およびVELEDIMEX関連の有害事象の被験者は、CTCAE V5.0による安全性が評価されます
時間枠：2年
AD-RTS-HIL-12およびVELEDIMEX関連の有害事象の被験者は、CTCAE V5.0による安全性が評価されます
2年
イランノ基準による最高の全体的な反応
時間枠：2年
最良の全体的な反応は、神経腫瘍学（イラン）基準の免疫療法応答評価を使用して評価されました。
2年
応答期間（DOR）
時間枠：最初の応答（CRまたはPR）の時代から進行または死まで
応答の期間（DOR）は、完全な応答（CR）または部分的な応答（PR）の最初の文書化から、進行性疾患（PD）の最初の文書（PD）または死による死亡までの時間として定義されました。
最初の応答（CRまたはPR）の時代から進行または死まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alaunos Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Jaymes Holland、Alaunos Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年9月26日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年9月10日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年9月10日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年10月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年10月30日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年11月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ATI001-103

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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