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肢帯型筋ジストロフィー 2A 型および 2E 型の自然経過

2025年8月11日 更新者：Lindsay Alfano

肢帯型筋ジストロフィー 2A 型および 2E 型患者における疾患進行の自然経過

これは観察研究であり、研究の一部として医薬品（市販または治験薬）が提供されることはありません。また、研究手順は、この研究に参加する患者に提供される医療に影響を与えません。 全体的な研究データ収集期間は、ベースラインで評価が行われ、その後 6 か月ごとに合計 3 年間、最大 5 年間続くことが計画されています。

登録された患者の医療記録は、臨床情報を得るためにベースライン時および毎年抽出され、研究のためにデータが記録されます。 適格な患者は、インフォームドコンセントを提供し、半年ごとの患者調査と機能評価を完了するよう求められます。 患者調査には、選択された PRO 機器と、患者の疾患に対する認識を特徴付ける追加の質問が含まれます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

神経筋疾患は、進行性の筋肉変性、肺状態の障害、心機能の低下を特徴とすることがあります(1-8)。 さらに、これらの神経筋障害はまれな場合があるため、各疾患の自然な進行を確立することは困難です.各神経筋障害の自然経過は、疾患の特定の進行に関する貴重な情報を提供し、どの結果を順番に測定するかを理解するのに役立ちます.臨床試験の変更を表示します。 これらの神経筋障害の多くに対する実験的治療法は、現在臨床試験で評価されており、近い将来に予定されている臨床試験のパイプラインにある他のものと一緒に評価されています. したがって、臨床試験における有効性の補助的な尺度として機能するために、日常の機能活動の小さな意味のある変化を確実かつ客観的に検出する必要性は非常に重要です。

機能および強度の測定は、薬物療法の有効性を研究する臨床試験の一次、二次または探索的結果として利用されています。 これらのアウトカム指標の多くは信頼できることが示されており、神経筋疾患で検証されています。

この縦断的研究は、機能的および患者報告アウトカム (PRO) を評価することにより、経時的に神経筋障害患者に対する臨床的進行および機能的影響を特徴付けることを目的としています。 機能障害と、可動性の喪失、転倒、生活の質などの長期的な転帰との関連が調べられます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、432015
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

症状から LGMD タイプ 2E またはタイプ 2A が疑われる個人、および診断された家族またはこれら 2 つのタイプのいずれかの人口が多いコミュニティのメンバー。 2E型または2A型の保因者を含む遺伝子検査でLGMD2EまたはLGMD2Aと診断された個人

説明

包含基準:

症状から LGMD2A または LGMD2E が疑われ、家族に 2A または 2E と診断されているか、これら 2 種類の LGMD のいずれかが遺伝的に確認されている。

評価者が判断した信頼できる結果で、能力を最大限に発揮して評価を実行します。 予定された予定に出席する能力 インフォームドコンセントを提供する能力（または9〜18歳の同意）

除外基準:

-LGMD2EまたはLGMD2A以外の神経筋障害の診断が確認されている 治験責任医師の意見では、必要なプロトコルを遵守する被験者の能力を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況がある テストまたは手順、または被験者の健康、安全、または臨床的解釈可能性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
強さ
時間枠：6ヵ月
標準化された機器を使用した強制生産試験
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
歩行速度
時間枠：6ヵ月
人が 100 メートル歩く速さを計る
6ヵ月
身体機能
時間枠：6ヵ月
人が日常生活の活動をどれだけうまく実行できるかを観察または調査する
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Lindsay Alfano

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Linda Lowes, PT PhD、Nationwide Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年11月29日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年8月11日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年8月11日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年3月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月29日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年4月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年8月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月11日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IRB17-01086

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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