肢帯型筋ジストロフィー 2A 型および 2E 型の自然経過
肢帯型筋ジストロフィー 2A 型および 2E 型患者における疾患進行の自然経過
これは観察研究であり、研究の一部として医薬品（市販または治験薬）が提供されることはありません。また、研究手順は、この研究に参加する患者に提供される医療に影響を与えません。 全体的な研究データ収集期間は、ベースラインで評価が行われ、その後 6 か月ごとに合計 3 年間、最大 5 年間続くことが計画されています。
登録された患者の医療記録は、臨床情報を得るためにベースライン時および毎年抽出され、研究のためにデータが記録されます。 適格な患者は、インフォームドコンセントを提供し、半年ごとの患者調査と機能評価を完了するよう求められます。 患者調査には、選択された PRO 機器と、患者の疾患に対する認識を特徴付ける追加の質問が含まれます。
調査の概要
状態
詳細な説明
神経筋疾患は、進行性の筋肉変性、肺状態の障害、心機能の低下を特徴とすることがあります(1-8)。 さらに、これらの神経筋障害はまれな場合があるため、各疾患の自然な進行を確立することは困難です.各神経筋障害の自然経過は、疾患の特定の進行に関する貴重な情報を提供し、どの結果を順番に測定するかを理解するのに役立ちます.臨床試験の変更を表示します。 これらの神経筋障害の多くに対する実験的治療法は、現在臨床試験で評価されており、近い将来に予定されている臨床試験のパイプラインにある他のものと一緒に評価されています. したがって、臨床試験における有効性の補助的な尺度として機能するために、日常の機能活動の小さな意味のある変化を確実かつ客観的に検出する必要性は非常に重要です。
機能および強度の測定は、薬物療法の有効性を研究する臨床試験の一次、二次または探索的結果として利用されています。 これらのアウトカム指標の多くは信頼できることが示されており、神経筋疾患で検証されています。
この縦断的研究は、機能的および患者報告アウトカム (PRO) を評価することにより、経時的に神経筋障害患者に対する臨床的進行および機能的影響を特徴付けることを目的としています。 機能障害と、可動性の喪失、転倒、生活の質などの長期的な転帰との関連が調べられます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、432015
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
症状から LGMD2A または LGMD2E が疑われ、家族に 2A または 2E と診断されているか、これら 2 種類の LGMD のいずれかが遺伝的に確認されている。
評価者が判断した信頼できる結果で、能力を最大限に発揮して評価を実行します。 予定された予定に出席する能力 インフォームドコンセントを提供する能力（または9〜18歳の同意）
除外基準:
-LGMD2EまたはLGMD2A以外の神経筋障害の診断が確認されている 治験責任医師の意見では、必要なプロトコルを遵守する被験者の能力を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況がある テストまたは手順、または被験者の健康、安全、または臨床的解釈可能性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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強さ
時間枠：6ヵ月
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標準化された機器を使用した強制生産試験
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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歩行速度
時間枠：6ヵ月
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人が 100 メートル歩く速さを計る
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6ヵ月
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身体機能
時間枠：6ヵ月
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人が日常生活の活動をどれだけうまく実行できるかを観察または調査する
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6ヵ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Linda Lowes, PT PhD、Nationwide Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB17-01086
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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