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ファンコニ貧血患者における化学療法単独後の血液幹細胞移植の効果に関する研究

2022年3月21日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center

ブスルファン、シクロホスファミド、およびフルダラビンによるリスク調整化学療法のみの細胞減少を使用して、遺伝子型が同一のドナーを欠くファンコニ貧血患者の治療のための造血幹細胞移植の第II相試験

この研究の目的は、研究療法が化学療法関連の副作用を減少させながら、疾患管理の有効性を最大化できるかどうかを確認することです。 医師はまた、移植前にドナーの幹細胞から T 細胞を除去することの効果を研究する予定です。 T 細胞は白血球の一種で、移植片対宿主病 (GVHD) と呼ばれる移植の深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 ドナー幹細胞からT細胞を取り除く方法は、実際にはCliniMACSという装置を使って幹細胞（CD34細胞と呼ばれる）だけを選別することです。 このプロセスは CD34 選択と呼ばれます。 CliniMACS® デバイスは現在、FDA の監督下にあります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
3

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者は、ファンコニ貧血の診断を受けている必要があります（CLIA承認検査室でのマイトマイシンCまたはジエポキシブタン[DEB]染色体切断検査によって確認されています）。

患者は、次の血液学的診断のいずれかを持っている必要があります。

1.骨髄の細胞性が25％未満の重度の再生不良性貧血（SAA）または重度の孤立した単一系統の血球減少症

かつ、次の機能の少なくとも 1 つ:

  1. 血小板数 <20 x 10^9/L または血小板輸血依存*
  2. ANC <1000 x 10^9/L
  3. Hgb < 8 gm/dl または赤血球輸血依存*

2. 骨髄異形成症候群 (MDS) (付録 1: MDS 分類)

次の分類のいずれかに基づく、任意の段階の MDS:

  • WHO分類
  • 不応性貧血および輸血依存*
  • その他のステージのいずれか
  • IPSS分類
  • 低リスク (スコア 0) および輸血依存*

  • その他のリスクグループ スコア > 0.5 形態学的異形成がなく、染色体 1q の細胞遺伝学的異常を有する患者は、MDS とは見なされないことに注意してください。

    3. 急性骨髄性白血病 急性白血病の患者は、未治療、寛解中、または難治性もしくは再発性疾患を有するこの試験に含まれる。

    *輸血依存は、プロトコルの評価前の昨年の血小板または赤血球の1回以上の輸血として定義されます。

ドナー

ドナーの選択は、機関の基準に従って研究者によって決定されます。 このプロトコルに登録される患者は、次のドナーの選択肢のいずれかを持っている必要があります。

HLA適合非血縁ボランティアドナー HLA適合血縁ドナーはいないが、A、B、CおよびDRB1（8/8）遺伝子座のすべてが一致する、または2つ以下で不一致の非血縁ドナーを有する患者/8 遺伝子座 (A、B、C または DRB1) (6/8) DNA 分析 (高解像度) によってテストされた場合、このプロトコルへの参加資格があります。

HLA 不一致 関連ドナー 血縁または非血縁の HLA 適合ドナーを持たない患者には、レシピエントと少なくとも HLA ハプロタイプが一致する健康な家族が必要です。 第1度関連ドナーは、通常のDEBテストを受ける必要があります。

ドナーは、機関のガイドラインに従って、健康で意欲があり、G-CSF の 4 ～ 6 日間のコースを受け、毎日 1 ～ 3 回の白血球除去を受けることができる必要があります。

関連および非関連のドナーは、医学的に評価され、施設のガイドラインに従って PBSC の収集基準を満たす必要があります。

患者とドナーは、性別または民族的背景のいずれかである可能性があります。 -患者はカルノフスキー成人、またはランスキー小児パフォーマンススケールのステータスが70％以上でなければなりません。

患者は、以下によって測定される適切な身体機能を持っている必要があります。

  1. 心臓：無症候性または症候性がある場合は、1) 安静時の LVEF が 50% 以上で、運動により改善する必要がある、または 2) 短縮率が 29% 以上
  2. 肝臓：< 5 x ULN アラニントランスアミナーゼ (ALT) および < 2.0 mg/dl 総血清ビリルビン。
  3. 腎臓: 血清クレアチニン≤1.5 mg/dl、または血清クレアチニンが正常範囲外の場合、CrCl > 50 ml/分/1.73 m^2
  4. 肺: 無症候性または症候性の場合、DLCO > 予測の 50% (ヘモグロビン補正) 各患者は、研究対象として参加する意思があり、インフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。 未成年の患者の親または法定後見人は、インフォームド コンセント フォームに署名します。 機関のガイドラインに従って同意が得られます。

女性患者およびドナーは、同意書に署名する時点で妊娠中または授乳中であってはなりません。 女性は、移植前に妊娠検査を受け、研究中に妊娠することを避ける必要があります。 陽性の妊娠検査結果は、機関のガイドラインに従って必要に応じて、未成年の参加者の親または保護者に報告されます。

除外基準:

活動性CNS白血病 妊娠中（血清または尿中HCG陽性）または授乳中の女性患者。 妊娠可能年齢の女性は、留学中に妊娠を避ける必要があります。

-制御されていない活動的なウイルス、細菌、または真菌感染症 -HIV-I / IIの血清陽性の患者。 HTLV -I/II

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：リスクの高い患者
18 歳以下の骨髄無形成または単系統血球減少症の患者 (腕 A) は、静脈内ブスルファン (busulfex®) (0.6-0.8 mg/Kg/1 回 12 時間 x 4 回の投与)、シクロホスファミド (10 mg /Kg/回×4回）およびフルダラビン（35mg/m2/日×4回）。
薬：ブスルファン

私たちの以前の試験で優れた結果に関連付けられているブスルファンの標準用量は、骨髄無形成症の若い患者（腕A）に使用されます。

MDS および AML の若年患者 (B 群) には、疾病管理を最大化するために、より高用量のブスルファンが使用されます。

毒性を最小限に抑えるために、より低用量のブスルファンが高齢の患者（アーム C）に使用されます。

他の名前：
  • ブスルフェックス®
薬：フルダラビン
アーム A、B、および C - フルダラビンは、4 日間、毎日 30 分かけて IV 投与されます。 投与量は、機関のガイドラインに従って腎機能に従って調整されます。
他の名前：
  • フルダラ®
薬：シクロホスファミド
アーム A、B、C - Cytoxan は 1 ～ 2 時間の点滴で 4 日間投与されます。 用量は、肥満患者の理想体重に応じて調整されます。
他の名前：
  • シトキサン®
薬：抗胸腺細胞グロブリン (ウサギ)
アーム A、B、C - 移植を促進するために、移植前に 4 回投与します。
他の名前：
  • ヒモグロブリン®
デバイス：CliniMACS デバイス
すべての患者の幹細胞の供給源は、ドナーを G-CSF で 4 ～ 6 日間処理することによって誘導および動員される末梢血幹細胞 (PBSC) です。 T細胞除去は、Miltenyiシステム（CliniMACSデバイス）を使用したポジティブCD34セレクションにより均一に実行されます
薬：G-CSF
すべての患者は、生着を促進するために、移植後の G-CSF も受け取ります。
他の名前：
  • 顆粒球コロニー刺激因子、フィルグラスチム
実験的：中リスク患者
18 歳以下の MDS または AML 患者は、静脈内ブスルファン (busulfex®) (0.8-1.0mg/Kg/1 回 12 時間 x 4 回の投与)、シクロホスファミド (10 mg/Kg/回 x 4回分）とフルダラビン（35mg/m2/日×4回分）。
薬：ブスルファン

私たちの以前の試験で優れた結果に関連付けられているブスルファンの標準用量は、骨髄無形成症の若い患者（腕A）に使用されます。

MDS および AML の若年患者 (B 群) には、疾病管理を最大化するために、より高用量のブスルファンが使用されます。

毒性を最小限に抑えるために、より低用量のブスルファンが高齢の患者（アーム C）に使用されます。

他の名前：
  • ブスルフェックス®
薬：フルダラビン
アーム A、B、および C - フルダラビンは、4 日間、毎日 30 分かけて IV 投与されます。 投与量は、機関のガイドラインに従って腎機能に従って調整されます。
他の名前：
  • フルダラ®
薬：シクロホスファミド
アーム A、B、C - Cytoxan は 1 ～ 2 時間の点滴で 4 日間投与されます。 用量は、肥満患者の理想体重に応じて調整されます。
他の名前：
  • シトキサン®
薬：抗胸腺細胞グロブリン (ウサギ)
アーム A、B、C - 移植を促進するために、移植前に 4 回投与します。
他の名前：
  • ヒモグロブリン®
デバイス：CliniMACS デバイス
すべての患者の幹細胞の供給源は、ドナーを G-CSF で 4 ～ 6 日間処理することによって誘導および動員される末梢血幹細胞 (PBSC) です。 T細胞除去は、Miltenyiシステム（CliniMACSデバイス）を使用したポジティブCD34セレクションにより均一に実行されます
薬：G-CSF
すべての患者は、生着を促進するために、移植後の G-CSF も受け取ります。
他の名前：
  • 顆粒球コロニー刺激因子、フィルグラスチム
実験的：ハイリスク患者
骨髄形成不全またはMDSまたはAMLを有する19歳以上の患者は、静脈内ブスルファン（busulfex®）（0.4mg / Kg /用量q 12時間x 4用量）、シクロホスファミド（10 mg / Kg /用量） x 4 用量) およびフルダラビン (35mg/m2/日 x 4 用量)。
薬：ブスルファン

私たちの以前の試験で優れた結果に関連付けられているブスルファンの標準用量は、骨髄無形成症の若い患者（腕A）に使用されます。

MDS および AML の若年患者 (B 群) には、疾病管理を最大化するために、より高用量のブスルファンが使用されます。

毒性を最小限に抑えるために、より低用量のブスルファンが高齢の患者（アーム C）に使用されます。

他の名前：
  • ブスルフェックス®
薬：フルダラビン
アーム A、B、および C - フルダラビンは、4 日間、毎日 30 分かけて IV 投与されます。 投与量は、機関のガイドラインに従って腎機能に従って調整されます。
他の名前：
  • フルダラ®
薬：シクロホスファミド
アーム A、B、C - Cytoxan は 1 ～ 2 時間の点滴で 4 日間投与されます。 用量は、肥満患者の理想体重に応じて調整されます。
他の名前：
  • シトキサン®
薬：抗胸腺細胞グロブリン (ウサギ)
アーム A、B、C - 移植を促進するために、移植前に 4 回投与します。
他の名前：
  • ヒモグロブリン®
デバイス：CliniMACS デバイス
すべての患者の幹細胞の供給源は、ドナーを G-CSF で 4 ～ 6 日間処理することによって誘導および動員される末梢血幹細胞 (PBSC) です。 T細胞除去は、Miltenyiシステム（CliniMACSデバイス）を使用したポジティブCD34セレクションにより均一に実行されます
薬：G-CSF
すべての患者は、生着を促進するために、移植後の G-CSF も受け取ります。
他の名前：
  • 顆粒球コロニー刺激因子、フィルグラスチム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植の失敗または拒絶
時間枠：5年
一次非生着は、患者が移植後最初の 28 日間の任意の時点で ANC ≥500/μl を達成できなかった場合に診断されます。 (1) ANC ≥500/mm^3 の達成後、ANC が 500/mm^3 未満に低下し、再発がない場合、または (2) ドナー細胞が存在しない場合再発がない場合にキメリズムアッセイによって示される骨髄および/または血液から、二次移植片不全の診断が下される。 ホストMDSの再発が同時に検出された場合、患者は移植片の失敗または拒絶について評価できません。
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Pediatric Brain Tumor Consortium

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年5月15日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年4月9日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年4月9日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年7月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年7月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年4月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年3月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 17-498

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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