このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

脳および神経系の症状に対する Adrabetadex による Niemann-Pick タイプ C 治療

2023年12月22日 更新者：Mandos LLC

Niemann-Pick Type C病（NPC）の神経症状を有する患者におけるAdrabetadexの非盲検評価

この研究は、臨床試験への拡張アクセスから修正されました。 脊椎への adrabetadex 注射の長期的な安全性と有効性に関する情報は、2 週間ごとに収集されます。

すでに adrabetadex を服用している参加者は、安定した用量を受け取ります。 これまでに服用したことがない参加者は、400 mg を受け取ることから始めます。

参加者は、医師がそれがもはや役に立たないと判断するか、中止するか、何らかの理由で研究が中止されるまで、2週間ごとに治療を受けます. 参加者は、このプロトコルに参加した後、追加の研究治療を受けません。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
27

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

研究に参加するには、参加者は次の基準を満たす必要があります。

  • 男性または女性で、スクリーニング時に少なくとも4歳です。
  • -NPCの診断が確定しており、神経学的症状を示しています。
  • -参加するための書面によるインフォームドコンセント/同意がある。
  • LPおよびITの薬物投与を受ける能力があります。
  • ミグルスタット（ザベスカ®）を服用している場合は、過去6週間安定した用量を服用していなければならず、研究への参加期間中は安定した用量を維持する意思があるか、試験に入る少なくとも6週間前にミグルスタットの使用を中止してください。研究（1日目）。
  • 発作の履歴がある場合、条件はプロトコルの要件に従って適切に管理されています。
  • -1日目の最初の投与の少なくとも1か月前に、治験治療（adrabetadex以外）を中止することに同意します。
  • -異性愛者のセックスに従事している場合、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意します 調査中、および調査完了後30日まで。
  • -治験責任医師が決定した責任ある大人がいる 調査の要件を順守することができ、喜んで参加する 親/保護者 訪問を調査するために参加者に同行します。

除外基準:

参加者は、次の基準のいずれかを満たす場合、研究から除外されます。

  • 体重は15kg未満です。
  • 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン (HP-β-CD) を含む製品に対する過敏反応の既往があるか、麻酔/鎮静に対する過敏反応またはアレルギーの既往があります。
  • -治験薬（adrabetadex以外）による治療を受けた 治療の1日目前の1か月以内。
  • 妊娠中または授乳中です。
  • 全身感染症または制御不能な精神病を患っています。
  • -出血性疾患の既知の病歴があります。
  • -研究への参加から2か月以内に抗凝固剤を使用しました。

  • プロトコルごと、または治験責任医師の意見では:

    1. 参加を妨げる検査値を持っている
    2. 中枢神経系（CNS）の感染が疑われる
    3. 反復LPのパフォーマンスに影響を与える可能性のある脊椎変形があります
    4. 腰部に深刻な皮膚感染症があるか、閉塞性または正常圧水頭症の証拠がある
    5. 研究要件を満たすことができない
    6. 参加のリスクを高める可能性のある病状がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アドラベタデクス
参加者は、2週間ごとに髄腔内（IT）注射により処方されたアドラベタデックスを受け取ります。
薬：アドラベタデクス
腰椎穿刺 (LP) および IT 注入による投与
他の名前：
  • VTS-270

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：134週目までのベースライン
有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義されました。 重篤な有害事象（SAE）は、死亡、生命を脅かすAE、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし医療を必要とする重要な医療事象として定義されました。この定義にリストされている結果の 1 つを防ぐための介入。 TEAEは、アドラベタデックス治療の開始時または開始後に発症したAEとして定義されました。 因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
134週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Mandos LLC

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Study Lead、Mandos LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年6月18日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年11月2日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年11月2日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年8月19日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年8月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年1月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年12月22日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • VTS-270-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理