脳および神経系の症状に対する Adrabetadex による Niemann-Pick タイプ C 治療
2023年12月22日 更新者：Mandos LLC
Niemann-Pick Type C病（NPC）の神経症状を有する患者におけるAdrabetadexの非盲検評価
この研究は、臨床試験への拡張アクセスから修正されました。 脊椎への adrabetadex 注射の長期的な安全性と有効性に関する情報は、2 週間ごとに収集されます。
すでに adrabetadex を服用している参加者は、安定した用量を受け取ります。 これまでに服用したことがない参加者は、400 mg を受け取ることから始めます。
参加者は、医師がそれがもはや役に立たないと判断するか、中止するか、何らかの理由で研究が中止されるまで、2週間ごとに治療を受けます. 参加者は、このプロトコルに参加した後、追加の研究治療を受けません。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas System
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Health System
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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New York
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New York、New York、アメリカ、10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Virginia
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Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
- Carilion Medical Center, Carilion Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
研究に参加するには、参加者は次の基準を満たす必要があります。
- 男性または女性で、スクリーニング時に少なくとも4歳です。
- -NPCの診断が確定しており、神経学的症状を示しています。
- -参加するための書面によるインフォームドコンセント/同意がある。
- LPおよびITの薬物投与を受ける能力があります。
- ミグルスタット（ザベスカ®）を服用している場合は、過去6週間安定した用量を服用していなければならず、研究への参加期間中は安定した用量を維持する意思があるか、試験に入る少なくとも6週間前にミグルスタットの使用を中止してください。研究（1日目）。
- 発作の履歴がある場合、条件はプロトコルの要件に従って適切に管理されています。
- -1日目の最初の投与の少なくとも1か月前に、治験治療（adrabetadex以外）を中止することに同意します。
- -異性愛者のセックスに従事している場合、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意します 調査中、および調査完了後30日まで。
- -治験責任医師が決定した責任ある大人がいる 調査の要件を順守することができ、喜んで参加する 親/保護者 訪問を調査するために参加者に同行します。
除外基準:
参加者は、次の基準のいずれかを満たす場合、研究から除外されます。
- 体重は15kg未満です。
- 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン (HP-β-CD) を含む製品に対する過敏反応の既往があるか、麻酔/鎮静に対する過敏反応またはアレルギーの既往があります。
- -治験薬（adrabetadex以外）による治療を受けた 治療の1日目前の1か月以内。
- 妊娠中または授乳中です。
- 全身感染症または制御不能な精神病を患っています。
- -出血性疾患の既知の病歴があります。
- -研究への参加から2か月以内に抗凝固剤を使用しました。
プロトコルごと、または治験責任医師の意見では:
- 参加を妨げる検査値を持っている
- 中枢神経系（CNS）の感染が疑われる
- 反復LPのパフォーマンスに影響を与える可能性のある脊椎変形があります
- 腰部に深刻な皮膚感染症があるか、閉塞性または正常圧水頭症の証拠がある
- 研究要件を満たすことができない
- 参加のリスクを高める可能性のある病状がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アドラベタデクス
参加者は、2週間ごとに髄腔内（IT）注射により処方されたアドラベタデックスを受け取ります。
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腰椎穿刺 (LP) および IT 注入による投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：134週目までのベースライン
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有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義されました。
重篤な有害事象（SAE）は、死亡、生命を脅かすAE、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし医療を必要とする重要な医療事象として定義されました。この定義にリストされている結果の 1 つを防ぐための介入。
TEAEは、アドラベタデックス治療の開始時または開始後に発症したAEとして定義されました。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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134週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Study Lead、Mandos LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月18日
一次修了 (実際)
2021年11月2日
研究の完了 (実際)
2021年11月2日
試験登録日
最初に提出
2018年8月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月19日
最初の投稿 (実際)
2018年8月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月22日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VTS-270-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。