このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

中心核ミオパシーを有する16歳以上の患者におけるダイナミン101（DYN101）を調査するための初期段階のヒト薬物試験 (Unite-CNM)

2023年6月2日 更新者：Dynacure

DNM2 または MTM1 の変異によって引き起こされる中心核ミオパシーを有する 16 歳以上の患者における DYN101 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および探索的有効性に関する第 1/2 相試験。

中心核ミオパシー (CNM) の患者に対する支持療法以外に利用可能な治療法はありません。 この試験では、DNM2 または MTM1 の変異によって引き起こされた 16 歳以上の CNM 患者における DYN101 と呼ばれる新薬の安全性、忍容性、PK および PD/予備的有効性を評価します。

試験は、同意、スクリーニング期間、慣らし期間（該当する場合）、薬物投与後の4週間のフォローアップを伴う単回投与治療部分（SAD）、および少なくとも12週間のウォッシュアウト期間で構成されます（フォローアップの電話が続きます）、12週間の毎週の投薬の複数回投与治療部分（MAD）、および12週間の複数回投与延長部分。 すべての被験者は、辞退しない限り、SAD、MAD、および MAD 拡張部分に参加します。 この間、薬物がどのように分布し、その後体内から除去されるか、および効果の兆候があるかどうかをよりよく理解するために、複数のテストが実行されます。

この治験は治験段階であるため、この治験に参加する被験者にとって、自分の病気に関するより良い知識を除いて、定義された期待される利益はありません。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

現在、中心核ミオパシー (CNM) 患者に対する支持療法以外に利用可能な治療法はありません。 この試験では、DNM2 または MTM1 の変異によって引き起こされた 16 歳以上の CNM 患者における DYN101 の安全性、忍容性、PK および PD/予備的有効性を評価します。

DYN101 は、DNM2 pre-mRNA に対して合成的に製造された拘束されたエチル ギャップマー ASO です。 ＤＹＮ１０１は、静脈内（ＩＶ）投与用の注入溶液に再構成するための滅菌濃縮溶液として提供され、投与前に０．９％塩化ナトリウム溶液に希釈される。

試験は、スクリーニング前の同意、スクリーニング期間、慣らし期間（該当する場合）、IMP投与後の4週間のフォローアップを伴うSAD部分、および少なくとも12週間のウォッシュアウト期間（その後、 MAD パートが始まるまでのフォローアップの電話）、12 週間の MAD パート、および 12 週間の MAD 延長パートです。 すべての被験者は、辞退しない限り、SAD、MAD、および MAD 拡張部分に参加します。 治療終了の評価は、24週間のMAD治療が完了した後、つまり25週目の訪問で行われます。 被験者は、最後のIMP投与から3か月後に、有害事象（AE）および併用薬について追跡調査されます。

コホート1および2のすべての被験者が12週間のMAD治療を完了したときに、中間分析が行われます。 一次分析は、すべてのコホートのすべての被験者が12週間のMAD治療を完了したか、それより早く中止したときに実行されます。 最終分析は、すべての被験者が24週間のMAD治療を完了したときに実行されます（MAD部分で12週間+ MAD延長部分で12週間; 25週目の訪問）またはそれ以前に中止されました。

この治験は治験段階であるため、この治験に参加する被験者には、病理学に関するより良い知識と、MTM1 および DNM2 変異を有する CNM 患者の RNA 標的療法に貢献するという知識を除いて、定義された期待される利益はありません。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
14

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • MRC centre for Neuromuscular Disease, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
        • Royal Victoria Infirmary
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ
        • Radboud university medical centre
  • デンマーク
      • Kopenhagen、デンマーク
        • Rigshospitalet, Copenhagen Neuromuscular Center, Neurocentret
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ
        • universitätsklinikum Essen, Kinderklinik I, Sozialpädiatrisches Zentrum
      • München、ドイツ
        • Friedrich Baur Institut - Neurologische Klinik LMV, Klinikum Innenstadt
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Institut de Myologie
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー
        • Antwerp University Hospital (UZA)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -メインのインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した日付で16歳以上の男性または女性。
  2. DNM2 または MTM1 に文書化された変異があります。
  3. -調査官の意見では、少なくとも軽度から中等度の影響を受けた、つまり、この試験で調査される関連する4つのドメイン（呼吸器、筋力、筋肉機能、および嚥下障害）のうち少なくとも2つで臨床症状を示す症状のあるCNMを持っています。歩行可能、つまり、必要に応じてサポート/支援を受けて 10 歩歩くことができる。 被験者が歩行不可能であるが、治験責任医師の観点から高度に機能している場合、その被験者は治験依頼者との話し合いの後に含めることができます。

5. 避妊要件を含む、訪問頻度、治験手順および制限を完全に順守する理解、能力、および意欲を持っている。

6. 試験に参加するための書面による署名および日付入りのインフォームド コンセント/同意を提供できる。 保護者の同意 (片親または両方の親) および 18 歳未満の被験者の同意は、地域の法律に従って必要になる場合があります。

除外基準:

  1. -臨床的に重要な肝疾患。
  2. -臨床的に重要な腎疾患。
  3. -CNMまたは臨床的に重要な（CS）以外の重大な併存疾患または状態の存在 病歴のスクリーニング中の所見、身体検査、臨床検査、バイタルサインまたはECG記録、調査員および医療モニターの意見では、参加主題の最善の利益にはなりません (例: 安全性や幸福を損なう可能性がある)、またはプロトコルで指定された評価を防止、制限、または混乱させる可能性がある (例: 筋生検を行います）。
  4. -出産の可能性のある女性被験者の場合：妊娠中または授乳中、または試験中に妊娠する予定。
  5. -現在または過去のアルコールまたはレクリエーション/麻薬の乱用（カフェインとニコチンを除く）、治験責任医師の意見では、被験者の安全性および/または治験手順の遵守を危うくします。
  6. -現在、介入試験に登録されているか、この試験に参加している間にそのような試験に参加する予定です。 -被験者は登録研究に参加することが許可されています。
  7. -身体的または精神的疾患の現在または関連する病歴、治療を必要とする可能性がある、または被験者を完全に完了する可能性を低くする可能性のある医学的障害、またはIMPまたは手順からの過度のリスクを提示する状態。
  8. -セクション5.5に記載されているように、計画された最初のIMP投与の12週間前に許可されていない治療法を摂取した。
  9. -IMP成分または密接に関連する化合物に対する既知または疑われる不耐性または過敏症、または入院を必要とするアナフィラキシーなど、研究者によって決定されたIMP成分に対する重大なアレルギー反応の病歴。
  10. 法的に無能力であるか、法的能力が限られている。 -プロトコル要件を完全に理解し、すべての研究に必要な手順を完了するための精神的能力の欠如。

注: 被験者の再検査については、常にスポンサーおよび/または医療モニターと話し合う必要があります。 適格性を評価するために、スクリーニング期間中に予定外の訪問を使用して、除外につながる検査値の再テストが1回許可されます。 この訪問は、最初のスクリーニング訪問よりも少なくとも 2 週間遅れている必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：コホート 2
中用量の DYN101 (4.5 mg/kg) (IDMC が特に指示しない限り)。 各コホートには、DNM2 に変異のある 3 ～ 4 人の被験者 (サブコホート a) と、MTM1 に変異のある 2 ～ 3 人の被験者 (サブコホート b) が存在します。
薬：DYN101
DYN101 は、ヒト DNM2 RNA に対する拘束型エチル ギャップマー ASO です。
他の名前：
  • 他の介入名はありません
実験的：コホート 3
高用量 (9 mg/kg) の DYN101 (IDMC が特に指示しない限り)。 各コホートには、DNM2 に変異のある 3 ～ 4 人の被験者 (サブコホート a) と、MTM1 に変異のある 2 ～ 3 人の被験者 (サブコホート b) が存在します。
薬：DYN101
DYN101 は、ヒト DNM2 RNA に対する拘束型エチル ギャップマー ASO です。
他の名前：
  • 他の介入名はありません
実験的：コホート1
DYN101 を低用量 (1.5 mg/kg) で投与する (独立データ監視委員会 [IDMC] が別の勧告をしない限り)。 各コホートには、DNM2 に変異がある 3 ～ 4 人の被験者 (サブコホート a)、MTM1 に変異がある 2 ～ 3 人の被験者 (サブコホート b) が存在します。
薬：DYN101
DYN101 は、ヒト DNM2 RNA に対する拘束型エチル ギャップマー ASO です。
他の名前：
  • 他の介入名はありません

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物関連治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン、最大 28 か月
研究期間中に薬物関連のTEAEを患った参加者の数。
研究終了までのベースライン、最大 28 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Dynacure

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Chris Freitag, MD、Dynacure
  • 主任研究者：N.C. Voermans, MD, PhD、Radboud University Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年1月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年6月22日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年6月22日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年6月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年7月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年7月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年6月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DYN101-C101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理