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原発性高シュウ酸尿症患者における長期延長研究 (PHYOX3)

2025年5月29日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

原発性高シュウ酸尿症患者における注射用（皮下使用）DCR-PHXC溶液の長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検ロールオーバー研究

提案された研究は、DCR-PHXCとその兄弟のフェーズ1および2研究に以前に登録された患者を提供するように設計されています(

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
75

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead、London、イギリス
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Clinical Research Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア、3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Clinical Research Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Clinical Research Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Clinical Trial Site
  • ノルウェー
      • Tromsø、ノルウェー、9019
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Bron、フランス、69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス、75019
        • Clinical Trial Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • Clinical Trial Site
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06560
        • Clinical Trial Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya、日本、467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo、日本、183-8561
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

•参加者は、Dicerna Pharmaceuticals, Inc. による DCR PＨXC の研究を成功裏に完了しました。

または参加者は、DCR PHXCのDicerna Pharmaceuticals、Inc.の研究を成功裏に完了した参加者の兄弟です。 兄弟姉妹は 18 歳未満で、遺伝的に確認された PH を持っている必要があります。

  • DCR-PHXCの複数回投与試験からロールオーバーする参加者の場合、登録は試験介入の最後の投与から25〜75日のウィンドウ内で行う必要があります。
  • 18 歳以上の参加者を対象に Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) 式を使用して計算された、体表面積 (BSA) 1.73 m2 に正規化されたスクリーニング時の推定 GFR ≥ 30 mL/分 (Levey & Stevens, 2010)、または多変量方程式6 歳から 17 歳までの参加者を対象に Schwartz によって行われました (Schwartz et al., 2012)。 日本では、植村らによる式。 6歳から17歳までの参加者に使用され、松尾らによる方程式が使用されます。 18 歳以上の参加者に使用されます (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009)。

主な除外基準:

  • -腎または肝移植（以前または研究期間内に計画された）
  • 血漿シュウ酸 > 30 µmol/L
  • 現在透析中
  • -全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オープンラベル
非盲検、毎月の皮下注射
薬：DCR-PHXC
皮下 (SC) 注射による DCR-PHXC の複数の固定用量
他の名前：
  • ネドシラン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH1の参加者におけるeGFRの年間減少率
時間枠：ベースラインからの年間変化
PH1の参加者の推定糸球体濾過率（eGFR）に対するDCR PHXCの効果を評価する
ベースラインからの年間変化

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH 患者の Uox 負担を軽減する DCR PHXC の有効性を評価するには: TWS AUC
時間枠：毎月 4 か月 (D90 から D180)
PH1、PH2、および PH3 参加者サブグループのベースラインからの変化率に基づく、90 日目から 180 日目までの 24 時間 Uox の時間加重標準曲線下面積 (TWS AUC)。 このエンドポイントは、DCR-PHXC および小児科の同胞の以前の研究で以前にプラセボに無作為化された参加者でのみ評価されます。
毎月 4 か月 (D90 から D180)
異常な 12 誘導心電図 (ECG) 測定値に関連する治療中に発生した有害事象 (TEAE) および SAE の発生率と重症度
時間枠：TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます

原発性高シュウ酸尿症（PH）の患者に毎月投与した場合のDCR PHXCの安全性と忍容性を、ベースラインからの変化および異常なECG所見を通じて評価する。

標準的な 12 誘導 ECG は、被験者が 10 分間快適に休んだ後、仰臥位で実行されます。 評価されるパラメータは、リズム、心室拍数、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、および補正された QT 間隔 (QTcF、フリデリシア補正) です。 治験責任医師または被任命者は、ECG をレビューして、結果が正常範囲内であるかどうかを評価し、結果の臨床的重要性を判断する責任があります。

標準化された ECG 取得装置は、すべての臨床試験施設での同等性を確保するために、治験開始時にすべての臨床試験施設に提供されます。
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
異常な身体検査所見に関連する治療中に発生した有害事象 (TEAE) および SAE の発生率と重症度
時間枠：TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます

原発性高シュウ酸尿症（PH）の患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化および異常な身体検査所見の発生率によって評価する。

全身健康診断には、目、耳、鼻、喉、胸部/呼吸器、心臓/心血管、胃腸/肝臓、筋骨格/四肢、皮膚/皮膚、甲状腺/首、リンパ節などの身体システムの完全なレビューが含まれます。神経質な。 参加者が研究を早期に終了した場合、180 日目のスクリーニング時に完全な身体検査が行われます。

簡単な身体検査には、胸部/呼吸器、心臓/循環器、皮膚/皮膚、胃腸/肝臓が最低限含まれます。 それ以外のすべての訪問では、治験責任医師の裁量により、簡単な身体検査が行われます。
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
異常なバイタルサインに関連する治療中に発生した有害事象（TEAE）およびSAEの発生率と重症度
時間枠：TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます

原発性高シュウ酸尿症（PH）患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化と異常バイタルサインの発生率によって評価する。

バイタルサインには、血圧、脈拍/心拍数、口腔体温、呼吸数が含まれます。

パラメータは、参加者が 10 分間快適に休んだ後、自動機器または手動を使用して仰臥位で測定されます。 小児では、血圧測定には年齢に応じたサイズのカフを使用する必要があります。

温度は摂氏 (°C) で取得され、脈拍数は 1 分間カウントされて 1 分あたりの心拍数で記録され、呼吸は 1 分間カウントされ、1 分あたりの呼吸数で記録されます。
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
異常な臨床検査（血液学、化学、凝固パラメータ、および尿検査）に関連する治療中に発生した有害事象（TEAE）およびSAEの発生率と重症度
時間枠：TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
原発性高シュウ酸尿症（PH）患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化と異常な臨床検査の発生率によって評価する。
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
正常化またはほぼ正常化した24時間尿中シュウ酸塩（Uox）を持つ参加者の割合を特定するため
時間枠：24 時間の採尿（該当する場合）は、6 か月間毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月）、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
各評価時点での 24 時間 Uox レベル（< 0.46 mmol/24 時間、または ≥ 0.46 ～ < 0.60 mmol/24 時間 [18 歳未満の参加者の体表面積 (BSA) 1.73 m2 ごとに調整]）を持つ参加者の割合PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける研究全体のポイント
24 時間の採尿（該当する場合）は、6 か月間毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月）、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
スポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比 ≤ ULN または ≤ 1.5 x ULN の参加者の割合を特定するため
時間枠：スポット尿採取は、6 か月間は毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月）、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
PH1、PH2、およびPH3参加者サブグループにおける、研究全体の各評価時点でスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比がULN以下または1.5 x ULN以下の参加者の割合
スポット尿採取は、6 か月間は毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月）、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
PH 患者の結石イベントに対する DCR-PHXC の効果を評価する
時間枠：6年間にわたって毎年評価される
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの毎年の 12 か月間にわたる結石イベントの数のベースラインからの変化
6年間にわたって毎年評価される
PH 患者の結石負荷グレードに対する DCR-PHXC の効果を評価する
時間枠：6年間にわたって毎年評価される
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの結石負荷グレードのベースラインからの変化
6年間にわたって毎年評価される
PH患者の腎石灰沈着グレードにおけるDCR-PHXCの効果を評価する
時間枠：6年間にわたって毎年評価される
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの腎石灰沈着グレードのベースラインからの変化
6年間にわたって毎年評価される
PH 患者における慢性腎臓病 (CKD) および末期腎疾患 (ESRD) の発生率を評価する
時間枠：eGFR は、6 か月間は毎月 (または複数回投与のロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと、その後の 3 年間は 6 か月ごとに評価されます。
重度のCKD（GFR = 15～29 mL/分）またはESRD（GFR <15 mL/分）を患う参加者の数。 PH1、PH2、PH3 参加者サブグループの 18 歳未満の参加者における 1.73 m2 BSA ごとに調整
eGFR は、6 か月間は毎月 (または複数回投与のロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと、その後の 3 年間は 6 か月ごとに評価されます。
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける短縮形式 (36) 健康調査 (SF-36®) でのベースラインからの変化
時間枠：調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。

PH患者の生活の質（QoL）評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。

SF 36 は、身体機能、身体の痛み、身体的健康上の問題による役割の制限、個人的または感情的な問題による役割の制限、感情的な 8 つの健康概念を活用した、一連の一般的で一貫性があり、簡単に実施できる生活の質の尺度です。幸福度、社会的機能、エネルギー/疲労、一般的な健康認識。 また、健康状態の変化を示す単一の項目も含まれています。 36 項目は、Ware and Sherbourne (1992) に記載されている MOS SF 36 と同一です。 参加者は各項目にカテゴリスケールで回答します。 カテゴリ別の回答は 0 ～ 100 の範囲に変換され、可能な最低スコアと最高スコアがそれぞれ 0 と 100 になります。 すべての項目にスコアが付けられ、スコアが高いほど健康状態が良好であると定義されます。
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける成人における EQ-5D-5L™ のベースラインからの変化
時間枠：調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。

PH患者の生活の質（QoL）評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。

EQ-5D-5L は、EQ 5D 記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) で構成されています。

記述システムには、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの側面があります。 各次元には、問題なし、軽度の問題、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題の 5 つのレベルがあります。 5 つの次元の数字を組み合わせて、参加者の健康状態を表す 5 桁の数字を作成できます。

EQ VAS は、参加者の自己評価による健康状態を 20 cm の垂直 VAS に記録します。エンドポイントには「想像できる最高の健康」と「想像できる最悪の健康」というラベルが付けられます。 参加者はその日の健康状態を表す線に「X」を記入するよう求められます。
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループの小児における小児生活の質インベントリ (PedsQL™) のベースラインからの変化
時間枠：調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。

PH患者の生活の質（QoL）評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。

23 項目の PedsQL は、感情的、社会的、学校機能 (心理社会的健康) の 5 項目と、身体的機能 (身体的健康) の 8 項目で構成されています。 項目は 0 ～ 4 のリッカート スケールで逆スコアリングされ、0 ～ 100 のスケールに線形変換されるため、スコアが高いほど機能と HRQOL が優れていることを示します。 スケール スコアは、各次元の項目の合計を、回答された項目の数で割ったものです。
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
PH患者のUox負担軽減におけるDCR PHXCの長期有効性を評価する
時間枠：24 時間の採尿（該当する場合）は、6 か月間毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月）、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける研究全体の各評価時点における 24 時間 Uox のベースラインからの変化率。 DCR-PHXCと小児兄弟に関する以前の研究でプラセボに無作為に割り付けられた参加者では、このエンドポイントは6か月後にのみ評価されます。
24 時間の採尿（該当する場合）は、6 か月間毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月）、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
PH患者のUox負担軽減におけるDCR-PHXCの長期有効性を評価すること
時間枠：スポット尿採取は、6 か月間は毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月）、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
PH1、PH2、およびPH3参加者サブグループにおける研究全体の各評価時点におけるスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比のベースラインからのパーセントおよび絶対変化。 小児の兄弟の場合、このエンドポイントは 6 か月後にのみ評価されます。
スポット尿採取は、6 か月間は毎月（または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと）、2 年半の間は四半期ごと（または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月）、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH2 および PH3 の参加者の eGFR に対する DCR PHXC の効果を評価する
時間枠：ベースラインからの年次変化
PH2およびPH3の参加者のeGFRの年間低下率
ベースラインからの年次変化
最小濃度（Cmin）を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付ける。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最小観察濃度 (Cmin) を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
最大濃度 (Tmax) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付けること。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最大濃度までの時間 (Tmax) を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
最終排泄半減期（t1/2）を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (終末排出半減期 (t1/2) を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
クリアランスを観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個々の薬物動態 (PK) パラメーター (クリアランス (CL) を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
推定値の分布量を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付けること。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (分布量 (V) 推定値を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
曲線下面積 (AUC) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付ける
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (曲線下面積 (AUC) の二次パラメーターを含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
最大観察濃度（Cmax）を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠：単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最大観察濃度 (Cmax) を含む)
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Verity Rawson, MB.CHB、Dicerna, A Novo Nordisk Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年7月9日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年4月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年7月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年7月30日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年8月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年5月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DCR-PHXC-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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