原発性高シュウ酸尿症患者における長期延長研究 (PHYOX3)
原発性高シュウ酸尿症患者における注射用(皮下使用)DCR-PHXC溶液の長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検ロールオーバー研究
調査の概要
状態
介入・治療
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- Clinical Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
- Clinical Trial Site
-
-
London
-
Hampstead、London、イギリス
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Roma、イタリア、00165
- Clinical Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam、オランダ、1105AZ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Melbourne、オーストラリア、3052
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Clinical Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
- Clinical Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- Clinical Trial Site
-
Barcelona、スペイン、08035
- Clinical Research Site
-
-
-
-
-
Bonn、ドイツ、53127
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg、ドイツ、69120
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tromsø、ノルウェー、9019
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bron、フランス、69500
- Clinical Trial Site
-
Paris、フランス、75019
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Beirut、レバノン
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥、06560
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka、日本、830-0011
- Clinical Trial Site
-
Nagoya、日本、467-8601
- Clinical Trial Site
-
Tokyo、日本、183-8561
- Clinical Trial Site
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な採用基準:
•参加者は、Dicerna Pharmaceuticals, Inc. による DCR PHXC の研究を成功裏に完了しました。
または参加者は、DCR PHXCのDicerna Pharmaceuticals、Inc.の研究を成功裏に完了した参加者の兄弟です。 兄弟姉妹は 18 歳未満で、遺伝的に確認された PH を持っている必要があります。
- DCR-PHXCの複数回投与試験からロールオーバーする参加者の場合、登録は試験介入の最後の投与から25〜75日のウィンドウ内で行う必要があります。
- 18 歳以上の参加者を対象に Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) 式を使用して計算された、体表面積 (BSA) 1.73 m2 に正規化されたスクリーニング時の推定 GFR ≥ 30 mL/分 (Levey & Stevens, 2010)、または多変量方程式6 歳から 17 歳までの参加者を対象に Schwartz によって行われました (Schwartz et al., 2012)。 日本では、植村らによる式。 6歳から17歳までの参加者に使用され、松尾らによる方程式が使用されます。 18 歳以上の参加者に使用されます (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009)。
主な除外基準:
- -腎または肝移植(以前または研究期間内に計画された)
- 血漿シュウ酸 > 30 µmol/L
- 現在透析中
- -全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:オープンラベル
非盲検、毎月の皮下注射
|
皮下 (SC) 注射による DCR-PHXC の複数の固定用量
他の名前:
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
PH1の参加者におけるeGFRの年間減少率
時間枠:ベースラインからの年間変化
|
PH1の参加者の推定糸球体濾過率(eGFR)に対するDCR PHXCの効果を評価する
|
ベースラインからの年間変化
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
PH 患者の Uox 負担を軽減する DCR PHXC の有効性を評価するには: TWS AUC
時間枠:毎月 4 か月 (D90 から D180)
|
PH1、PH2、および PH3 参加者サブグループのベースラインからの変化率に基づく、90 日目から 180 日目までの 24 時間 Uox の時間加重標準曲線下面積 (TWS AUC)。
このエンドポイントは、DCR-PHXC および小児科の同胞の以前の研究で以前にプラセボに無作為化された参加者でのみ評価されます。
|
毎月 4 か月 (D90 から D180)
|
異常な 12 誘導心電図 (ECG) 測定値に関連する治療中に発生した有害事象 (TEAE) および SAE の発生率と重症度
時間枠:TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
原発性高シュウ酸尿症(PH)の患者に毎月投与した場合のDCR PHXCの安全性と忍容性を、ベースラインからの変化および異常なECG所見を通じて評価する。 標準的な 12 誘導 ECG は、被験者が 10 分間快適に休んだ後、仰臥位で実行されます。 評価されるパラメータは、リズム、心室拍数、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、および補正された QT 間隔 (QTcF、フリデリシア補正) です。 治験責任医師または被任命者は、ECG をレビューして、結果が正常範囲内であるかどうかを評価し、結果の臨床的重要性を判断する責任があります。 標準化された ECG 取得装置は、すべての臨床試験施設での同等性を確保するために、治験開始時にすべての臨床試験施設に提供されます。 |
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
異常な身体検査所見に関連する治療中に発生した有害事象 (TEAE) および SAE の発生率と重症度
時間枠:TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
原発性高シュウ酸尿症(PH)の患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化および異常な身体検査所見の発生率によって評価する。 全身健康診断には、目、耳、鼻、喉、胸部/呼吸器、心臓/心血管、胃腸/肝臓、筋骨格/四肢、皮膚/皮膚、甲状腺/首、リンパ節などの身体システムの完全なレビューが含まれます。神経質な。 参加者が研究を早期に終了した場合、180 日目のスクリーニング時に完全な身体検査が行われます。 簡単な身体検査には、胸部/呼吸器、心臓/循環器、皮膚/皮膚、胃腸/肝臓が最低限含まれます。 それ以外のすべての訪問では、治験責任医師の裁量により、簡単な身体検査が行われます。 |
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
異常なバイタルサインに関連する治療中に発生した有害事象(TEAE)およびSAEの発生率と重症度
時間枠:TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
原発性高シュウ酸尿症(PH)患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化と異常バイタルサインの発生率によって評価する。 バイタルサインには、血圧、脈拍/心拍数、口腔体温、呼吸数が含まれます。 パラメータは、参加者が 10 分間快適に休んだ後、自動機器または手動を使用して仰臥位で測定されます。 小児では、血圧測定には年齢に応じたサイズのカフを使用する必要があります。 温度は摂氏 (°C) で取得され、脈拍数は 1 分間カウントされて 1 分あたりの心拍数で記録され、呼吸は 1 分間カウントされ、1 分あたりの呼吸数で記録されます。 |
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
異常な臨床検査(血液学、化学、凝固パラメータ、および尿検査)に関連する治療中に発生した有害事象(TEAE)およびSAEの発生率と重症度
時間枠:TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
原発性高シュウ酸尿症(PH)患者にDCR PHXCを毎月投与した場合の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化と異常な臨床検査の発生率によって評価する。
|
TEAE と SAE は 6 年間毎月評価されます
|
正常化またはほぼ正常化した24時間尿中シュウ酸塩(Uox)を持つ参加者の割合を特定するため
時間枠:24 時間の採尿(該当する場合)は、6 か月間毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月)、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
|
各評価時点での 24 時間 Uox レベル(< 0.46 mmol/24 時間、または ≥ 0.46 ~ < 0.60 mmol/24 時間 [18 歳未満の参加者の体表面積 (BSA) 1.73 m2 ごとに調整])を持つ参加者の割合PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける研究全体のポイント
|
24 時間の採尿(該当する場合)は、6 か月間毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月)、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
|
スポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比 ≤ ULN または ≤ 1.5 x ULN の参加者の割合を特定するため
時間枠:スポット尿採取は、6 か月間は毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月)、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
|
PH1、PH2、およびPH3参加者サブグループにおける、研究全体の各評価時点でスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比がULN以下または1.5 x ULN以下の参加者の割合
|
スポット尿採取は、6 か月間は毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月)、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
|
PH 患者の結石イベントに対する DCR-PHXC の効果を評価する
時間枠:6年間にわたって毎年評価される
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの毎年の 12 か月間にわたる結石イベントの数のベースラインからの変化
|
6年間にわたって毎年評価される
|
PH 患者の結石負荷グレードに対する DCR-PHXC の効果を評価する
時間枠:6年間にわたって毎年評価される
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの結石負荷グレードのベースラインからの変化
|
6年間にわたって毎年評価される
|
PH患者の腎石灰沈着グレードにおけるDCR-PHXCの効果を評価する
時間枠:6年間にわたって毎年評価される
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける 1 年目、2 年目などの腎石灰沈着グレードのベースラインからの変化
|
6年間にわたって毎年評価される
|
PH 患者における慢性腎臓病 (CKD) および末期腎疾患 (ESRD) の発生率を評価する
時間枠:eGFR は、6 か月間は毎月 (または複数回投与のロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと、その後の 3 年間は 6 か月ごとに評価されます。
|
重度のCKD(GFR = 15~29 mL/分)またはESRD(GFR <15 mL/分)を患う参加者の数。 PH1、PH2、PH3 参加者サブグループの 18 歳未満の参加者における 1.73 m2 BSA ごとに調整
|
eGFR は、6 か月間は毎月 (または複数回投与のロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと、その後の 3 年間は 6 か月ごとに評価されます。
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける短縮形式 (36) 健康調査 (SF-36®) でのベースラインからの変化
時間枠:調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH患者の生活の質(QoL)評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。 SF 36 は、身体機能、身体の痛み、身体的健康上の問題による役割の制限、個人的または感情的な問題による役割の制限、感情的な 8 つの健康概念を活用した、一連の一般的で一貫性があり、簡単に実施できる生活の質の尺度です。幸福度、社会的機能、エネルギー/疲労、一般的な健康認識。 また、健康状態の変化を示す単一の項目も含まれています。 36 項目は、Ware and Sherbourne (1992) に記載されている MOS SF 36 と同一です。 参加者は各項目にカテゴリスケールで回答します。 カテゴリ別の回答は 0 ~ 100 の範囲に変換され、可能な最低スコアと最高スコアがそれぞれ 0 と 100 になります。 すべての項目にスコアが付けられ、スコアが高いほど健康状態が良好であると定義されます。 |
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける成人における EQ-5D-5L™ のベースラインからの変化
時間枠:調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH患者の生活の質(QoL)評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。 EQ-5D-5L は、EQ 5D 記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) で構成されています。 記述システムには、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの側面があります。 各次元には、問題なし、軽度の問題、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題の 5 つのレベルがあります。 5 つの次元の数字を組み合わせて、参加者の健康状態を表す 5 桁の数字を作成できます。 EQ VAS は、参加者の自己評価による健康状態を 20 cm の垂直 VAS に記録します。エンドポイントには「想像できる最高の健康」と「想像できる最悪の健康」というラベルが付けられます。 参加者はその日の健康状態を表す線に「X」を記入するよう求められます。 |
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループの小児における小児生活の質インベントリ (PedsQL™) のベースラインからの変化
時間枠:調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH患者の生活の質(QoL)評価に対するDCR-PHXCの効果を評価する。 23 項目の PedsQL は、感情的、社会的、学校機能 (心理社会的健康) の 5 項目と、身体的機能 (身体的健康) の 8 項目で構成されています。 項目は 0 ~ 4 のリッカート スケールで逆スコアリングされ、0 ~ 100 のスケールに線形変換されるため、スコアが高いほど機能と HRQOL が優れていることを示します。 スケール スコアは、各次元の項目の合計を、回答された項目の数で割ったものです。 |
調査はスクリーニングの 180 日目に実施され、3.5 年間毎年、その後は 72 か月目 (EOS) に実施されます。
|
PH患者のUox負担軽減におけるDCR PHXCの長期有効性を評価する
時間枠:24 時間の採尿(該当する場合)は、6 か月間毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月)、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
|
PH1、PH2、PH3 参加者サブグループにおける研究全体の各評価時点における 24 時間 Uox のベースラインからの変化率。
DCR-PHXCと小児兄弟に関する以前の研究でプラセボに無作為に割り付けられた参加者では、このエンドポイントは6か月後にのみ評価されます。
|
24 時間の採尿(該当する場合)は、6 か月間毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーの場合は 12 か月目まで毎月)、3 年間は 6 か月ごとに実行されます。それから数年。
|
PH患者のUox負担軽減におけるDCR-PHXCの長期有効性を評価すること
時間枠:スポット尿採取は、6 か月間は毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月)、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
|
PH1、PH2、およびPH3参加者サブグループにおける研究全体の各評価時点におけるスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比のベースラインからのパーセントおよび絶対変化。
小児の兄弟の場合、このエンドポイントは 6 か月後にのみ評価されます。
|
スポット尿採取は、6 か月間は毎月(または PH1 複数回投与ロールオーバーの場合は四半期ごと)、2 年半の間は四半期ごと(または PH2/PH3 複数回投与ロールオーバーでは 12 か月目までは毎月)、その後は 3 年間は 6 か月ごとに行われます。
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
PH2 および PH3 の参加者の eGFR に対する DCR PHXC の効果を評価する
時間枠:ベースラインからの年次変化
|
PH2およびPH3の参加者のeGFRの年間低下率
|
ベースラインからの年次変化
|
最小濃度(Cmin)を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付ける。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最小観察濃度 (Cmin) を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
最大濃度 (Tmax) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付けること。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最大濃度までの時間 (Tmax) を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
最終排泄半減期(t1/2)を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (終末排出半減期 (t1/2) を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
クリアランスを観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個々の薬物動態 (PK) パラメーター (クリアランス (CL) を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
推定値の分布量を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付けること。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (分布量 (V) 推定値を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
曲線下面積 (AUC) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付ける
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (曲線下面積 (AUC) の二次パラメーターを含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
最大観察濃度(Cmax)を観察することにより、PH患者におけるDCR PHXCのPKを特徴付けること。
時間枠:単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
DCR PHXC の集団および/または個人の薬物動態 (PK) パラメーター (最大観察濃度 (Cmax) を含む)
|
単回投与試験からのローリング参加者は、1日目、2日目、30日目、31日目、150日目、および180日目に分析されます。複数回投与ロールオーバーでは、1 日目と 180 日目のみが収集されます。その後、2.5 年間は 6 か月ごと、3 年間は毎年分析が行われます。
|
協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター:Verity Rawson, MB.CHB、Dicerna, A Novo Nordisk Company
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DCR-PHXC-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
DCR-PHXCの臨床試験
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company募集末期腎臓病 | 原発性高シュウ酸尿症 2 型 | 原発性高シュウ酸尿症 1 型ドイツ, スペイン, アメリカ, イギリス, イタリア, アラブ首長国連邦, レバノン, モロッコ, フランス, ルーマニア
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company募集原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 原発性高シュウ酸尿症 2 型 | 原発性高シュウ酸尿症 1 型 | 原発性高シュウ酸尿症アメリカ, カナダ, レバノン, 七面鳥, イギリス, ドイツ, イタリア, 日本, ポーランド, スペイン, アラブ首長国連邦
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.完了
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.完了
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.完了腎臓病 | 泌尿器疾患 | 遺伝病 | 原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) | 原発性高シュウ酸尿症 2 型 (PH2)ポーランド, イギリス, ニュージーランド, アメリカ, オーストラリア, カナダ, フランス, ドイツ, イスラエル, イタリア, 日本, レバノン, オランダ, ルーマニア, スペイン
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.終了しました
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.終了しました多発性骨髄腫 | PNET | 固形腫瘍 | 非ホジキンリンパ腫 | NHL | 膵神経内分泌腫瘍アメリカ