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マッカードル病パート B 患者における修正ケトジェニック ダイエット

2023年2月10日 更新者：Nicoline Løkken、Rigshospitalet, Denmark

マッカードル病パート B の患者における変更されたケトジェニック ダイエット - プラセボ対照クロスオーバー研究

マッカードル病、糖原病 V 型は、まれな代謝性疾患です。 影響を受けた個人は、筋肉にグリコーゲンとして蓄えられた糖を利用することができません。 研究者は、筋肉を動かすための代替燃料基質としてケトンを提供することにより、変更されたケトジェニックダイエットが潜在的な治療オプションになる可能性があると仮定しています.

この盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究では、健康的なバランスの取れたプラセボと比較して、マッカードル病患者におけるパートA（脂肪75％、タンパク質15％、炭水化物10％）に見られる最適な修正ケトジェニックダイエットの潜在的な効果を調査します。食事（1日あたり100グラム以上の炭水化物）。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

マッカードル病患者における修正ケトン食療法の効果を調査するための盲検無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験。

マッカードル病、グリコーゲン貯蔵病タイプ V は、PYGM 遺伝子の変異によって引き起こされるまれな代謝性疾患であり、その結果、筋肉ホスホリラーゼという酵素が欠損します。 影響を受けた個人は、筋肉にグリコーゲンとして貯蔵された糖を利用することができず、運動不耐性、運動誘発性筋肉痛、拘縮および横紋筋融解症を引き起こします。 現在、マッカードル病に対する満足のいく治療選択肢はありません。 マッカードル病のように筋肉のグリコーゲン分解がブロックされている場合、ケトンは筋肉のグリコーゲンの実行可能な代替燃料となります。 マッカードル病の症状を緩和する重要な要素は、エネルギー代謝のための代替燃料を提供することです。 ケトーシスは、骨格筋と脳にとって望ましい燃料である内因性ケトン体 (KB) を提供することにより、代替燃料基質を提供する可能性があります。 ケトーシスは断食によって達成でき、断食の代謝効果をシミュレートする高脂肪、低炭水化物の食事を伴う修正ケトジェニックダイエットを順守することによって誘発することができます.

研究デザインは、プラセボ対照、ブラインド、クロス オーバー デザインです。 この調査は、CNMC (コペンハーゲン)、NHNN (ロンドン) の 2 つのサイトで実施されます。 被験者は 1:1 で無作為に割り付けられ、変更されたケトジェニック ダイエット (脂肪 75%、タンパク質 15%、炭水化物 10%) またはプラセボ ダイエット (1 日あたり 100 グラム以上の炭水化物) のいずれかが最初に与えられます。 被験者は 4 週間ダイエットを続け、その後 2～4 週間洗い流し、その後反対のダイエットを 4 週間続けます。 10 ～ 12 週間の試用期間中、被験者はロンドンの治験施設を 5 回訪れます。 食事療法の効果は、サイクルエルゴメーターでの最大下運動試験中の運動能力の改善によって評価されます。 主観的な改善は、アンケートと食事日記によって評価されます。

食事によって運動能力が改善されれば、マッカードル病患者の筋肉損傷のリスクを軽減し、生活の質を向上させる安全で安価な治療オプションが提供されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 遺伝的に確認されたGSDV
  • -患者は、参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
  • 患者は歩行可能です。
  • 妊娠可能年齢の女性は、以下の医学的に許容される避妊法を進んで実践する必要があります

除外基準:

  • -患者は、治験責任医師の判断で、患者がすべての研究要件に安全に参加および/または完了することを妨げる可能性のある以前または現在の病状を持っています。
  • 妊娠中または授乳中
  • -患者は、すべての研究評価を理解し/理解し、完了する認知能力を持っていません
  • ポルフィリン症または脂肪代謝障害（原発性カルニチン欠乏症、カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼIまたはII、β酸化欠損症など）の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
ACTIVE_COMPARATOR：介入食
修正されたケトジェニック ダイエット (パイロット研究で見つかった組成、脂肪 75%、タンパク質 15%、炭水化物 10%)
ダイエットサプリメント：ケトカル 4:1 液体ニュートリシア (介入)
変更されたケトジェニック ダイエット
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボダイエット
プラセボ ダイエット (1 日あたり 100 g 以上の炭水化物)
ダイエットサプリメント：フォルティニ マルチファイバー ニュートリカ (プラセボ)
プラセボダイエット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均心拍数の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
定負荷サイクリング運動中の平均心拍数 (bpm) の変化 (30 分間の最大下サイクル テスト)。 心拍数は、すべての来院時にサイクルテスト中に毎分測定されます。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
コンプライアンス
時間枠：最大12週間
毎日の食事日記
最大12週間
間接熱量測定の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
一定の負荷サイクル中に間接熱量測定によって測定された酸化速度 来院 1 ～ 4 で測定。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
自己評価された毎日の機能スコアの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
修正された SF-36 アンケート
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
自己評価疲労の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
疲労重症度尺度スコア
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中ケトンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血液中のケトン体 (ヒドロキシブチレート + アセトアセテート umol/L)。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
知覚される運動の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
ボーグ スケール (スケール 6 ～ 20)。 定負荷サイクリング試験中、被験者は毎分尋ねられます。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
アンモニアの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中アンモニア (umol/L)。 来院1～4回目のサイクルテストで5回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
インスリンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中インスリン (pmol/l)。 来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
アドレナリンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中アドレナリン (pg/mL) は、来院 1 ～ 4 のサイクルテスト中に 6 回測定されます。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
グルカゴンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中グルカゴン (pmol/L)。 来院1～4回目のサイクルテストで4回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
最大酸素容量の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
(VO2max、1 分あたりの酸素の mL) 30 分間の最大下運動テストの後、ワークロードは段階的に最大値まで増加します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
最大作業負荷の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
ワークロード (ワット) 30 分間の最大下運動テストの後、ワークロードは段階的に最大値まで増加します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
遊離脂肪酸の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中遊離脂肪酸 (umol/L)。 来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
乳酸の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血中乳酸 (mM)。 来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
グルコースの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
血糖値 (mM)。 来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Rigshospitalet, Denmark

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
University College, London

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年8月3日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年8月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年8月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年2月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年2月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • H-18013022-B

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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