マッカードル病パート B 患者における修正ケトジェニック ダイエット
マッカードル病パート B の患者における変更されたケトジェニック ダイエット - プラセボ対照クロスオーバー研究
マッカードル病、糖原病 V 型は、まれな代謝性疾患です。 影響を受けた個人は、筋肉にグリコーゲンとして蓄えられた糖を利用することができません。 研究者は、筋肉を動かすための代替燃料基質としてケトンを提供することにより、変更されたケトジェニックダイエットが潜在的な治療オプションになる可能性があると仮定しています.
この盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究では、健康的なバランスの取れたプラセボと比較して、マッカードル病患者におけるパートA（脂肪75％、タンパク質15％、炭水化物10％）に見られる最適な修正ケトジェニックダイエットの潜在的な効果を調査します。食事（1日あたり100グラム以上の炭水化物）。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
マッカードル病患者における修正ケトン食療法の効果を調査するための盲検無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験。
マッカードル病、グリコーゲン貯蔵病タイプ V は、PYGM 遺伝子の変異によって引き起こされるまれな代謝性疾患であり、その結果、筋肉ホスホリラーゼという酵素が欠損します。 影響を受けた個人は、筋肉にグリコーゲンとして貯蔵された糖を利用することができず、運動不耐性、運動誘発性筋肉痛、拘縮および横紋筋融解症を引き起こします。 現在、マッカードル病に対する満足のいく治療選択肢はありません。 マッカードル病のように筋肉のグリコーゲン分解がブロックされている場合、ケトンは筋肉のグリコーゲンの実行可能な代替燃料となります。 マッカードル病の症状を緩和する重要な要素は、エネルギー代謝のための代替燃料を提供することです。 ケトーシスは、骨格筋と脳にとって望ましい燃料である内因性ケトン体 (KB) を提供することにより、代替燃料基質を提供する可能性があります。 ケトーシスは断食によって達成でき、断食の代謝効果をシミュレートする高脂肪、低炭水化物の食事を伴う修正ケトジェニックダイエットを順守することによって誘発することができます.
研究デザインは、プラセボ対照、ブラインド、クロス オーバー デザインです。 この調査は、CNMC (コペンハーゲン)、NHNN (ロンドン) の 2 つのサイトで実施されます。 被験者は 1:1 で無作為に割り付けられ、変更されたケトジェニック ダイエット (脂肪 75%、タンパク質 15%、炭水化物 10%) またはプラセボ ダイエット (1 日あたり 100 グラム以上の炭水化物) のいずれかが最初に与えられます。 被験者は 4 週間ダイエットを続け、その後 2～4 週間洗い流し、その後反対のダイエットを 4 週間続けます。 10 ～ 12 週間の試用期間中、被験者はロンドンの治験施設を 5 回訪れます。 食事療法の効果は、サイクルエルゴメーターでの最大下運動試験中の運動能力の改善によって評価されます。 主観的な改善は、アンケートと食事日記によって評価されます。
食事によって運動能力が改善されれば、マッカードル病患者の筋肉損傷のリスクを軽減し、生活の質を向上させる安全で安価な治療オプションが提供されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 遺伝的に確認されたGSDV
- -患者は、参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
- 患者は歩行可能です。
- 妊娠可能年齢の女性は、以下の医学的に許容される避妊法を進んで実践する必要があります
除外基準:
- -患者は、治験責任医師の判断で、患者がすべての研究要件に安全に参加および/または完了することを妨げる可能性のある以前または現在の病状を持っています。
- 妊娠中または授乳中
- -患者は、すべての研究評価を理解し/理解し、完了する認知能力を持っていません
- ポルフィリン症または脂肪代謝障害（原発性カルニチン欠乏症、カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼIまたはII、β酸化欠損症など）の患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：介入食
修正されたケトジェニック ダイエット (パイロット研究で見つかった組成、脂肪 75%、タンパク質 15%、炭水化物 10%)
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変更されたケトジェニック ダイエット
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボダイエット
プラセボ ダイエット (1 日あたり 100 g 以上の炭水化物)
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プラセボダイエット
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均心拍数の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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定負荷サイクリング運動中の平均心拍数 (bpm) の変化 (30 分間の最大下サイクル テスト)。
心拍数は、すべての来院時にサイクルテスト中に毎分測定されます。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コンプライアンス
時間枠：最大12週間
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毎日の食事日記
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最大12週間
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間接熱量測定の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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一定の負荷サイクル中に間接熱量測定によって測定された酸化速度 来院 1 ～ 4 で測定。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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自己評価された毎日の機能スコアの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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修正された SF-36 アンケート
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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自己評価疲労の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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疲労重症度尺度スコア
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中ケトンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血液中のケトン体 (ヒドロキシブチレート + アセトアセテート umol/L)。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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知覚される運動の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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ボーグ スケール (スケール 6 ～ 20)。
定負荷サイクリング試験中、被験者は毎分尋ねられます。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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アンモニアの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中アンモニア (umol/L)。
来院1～4回目のサイクルテストで5回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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インスリンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中インスリン (pmol/l)。
来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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アドレナリンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中アドレナリン (pg/mL) は、来院 1 ～ 4 のサイクルテスト中に 6 回測定されます。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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グルカゴンの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中グルカゴン (pmol/L)。
来院1～4回目のサイクルテストで4回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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最大酸素容量の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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(VO2max、1 分あたりの酸素の mL) 30 分間の最大下運動テストの後、ワークロードは段階的に最大値まで増加します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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最大作業負荷の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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ワークロード (ワット) 30 分間の最大下運動テストの後、ワークロードは段階的に最大値まで増加します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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遊離脂肪酸の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中遊離脂肪酸 (umol/L)。
来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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乳酸の変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血中乳酸 (mM)。
来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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グルコースの変化
時間枠：訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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血糖値 (mM)。
来院1～4回目のサイクルテストで6回測定します。
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訪問 1 (ベースライン)、訪問 2 (4 週間)、訪問 3 (8 週間)、および訪問 4 (12 週間)
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-18013022-B
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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