ネフローゼ症候群の小児患者におけるタクロリムスとミコフェノール酸モフェチルの研究 (STAMP)
2023年10月13日 更新者：Mao Jianhua、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
頻繁に再発またはステロイド依存性ネフローゼ症候群の小児患者におけるタクロリムスとミコフェノール酸モフェチルの研究：無作為化、多施設、非盲検、並行群研究
原発性ネフローゼ症候群は、小児期のネフローゼ症候群の総数の約 90% を占め、小児で最も一般的な糸球体疾患です。
原発性ネフローゼ症候群にはステロイドによる治療が有効ですが、治療後に再発・ステロイド依存性ネフローゼ症候群が頻発する傾向にあり、免疫抑制剤の使用が新たな選択肢となっています。
この研究は、前向き、無作為化、多施設共同、オープン、並行対照試験であり、頻繁に再発するか、ステロイド依存性ネフローゼ症候群を患っている子供たちに対して、タクロリムスとミコフェノール酸モフェチルである免疫抑制剤と組み合わせたステロイドの有効性と安全性を評価しています。ネフローゼ症候群の子供のための適切な薬の選択と個別化された治療の選択肢を得るために。
調査の概要
状態
状態
完了
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
ステロイドはネフローゼ症候群の第一選択治療として認識されていますが、大多数の小児は再発し、その約半数はステロイド単独での治療後に頻繁に再発したり、ステロイド依存症になったりします。
一部の子供は、複数回の再発後にステロイド耐性を経験し、最終的に慢性腎機能障害に発展しました.
大量のステロイドを長期間または繰り返し使用すると、肥満、発育遅延、高血圧などの副作用が発生します。
免疫抑制剤によるステロイドの治療は、そのような患者の治療のための新しい選択肢ですが、シクロホスファミドやシクロスポリン A などの従来の免疫抑制剤は、いくつかの深刻な不可逆的な副作用をもたらします。さらに、他の免疫抑制剤であるミコフェノール酸モフェチルは、腎毒性がなく、副作用が少なく、安全性が高いという利点があり、近年、腎臓専門医によって徐々に評価されています.
この研究は主に、ネフローゼ症候群の子供たちにより効果的で安全な治療と治療薬の選択肢を提供するために、頻繁に再発するネフローゼ症候群またはステロイド依存性のネフローゼ症候群の子供の治療におけるタクロリムスとミコフェノール酸モフェチルの有効性と安全性を比較します。 .
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
270
段階
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100032
- Peking University First Hospital
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国、401122
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、451161
- Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410011
- Second Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- Nanjing Children's Hospital
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Suzhou、Jiangsu、中国、215002
- Children's Hospital of Soochow University
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250021
- Shandong Provincial Hospital
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shichuan
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Chengdu、Shichuan、中国、610043
- Chengdu Women and Children's Center Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310006
- The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 敏感だが頻繁な再発またはステロイド依存性ネフローゼ症候群
- 年齢：2～18歳
- 正常な腎機能: 推定糸球体濾過率 ≥90ml/分/1.73m2
- 朝の尿タンパク
- -タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリンA、リツキシマブ、またはシクロホスファミドは、登録前の2年以内に使用されていません
除外基準:
- ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群
- ネフローゼ症候群、慢性糸球体腎炎または尿毒症の家族歴
- 白血球減少症 (白血球 ≤ 3.0 * 10^9 / L)
- 中等度から重度の貧血（ヘモグロビン
- 血小板減少症（血小板数
- B型肝炎ウイルスの血清学的指標（B型肝炎表面抗原または/およびB型肝炎ウイルスe抗原または/およびB型肝炎コア抗体）陽性、C型肝炎ウイルス陽性または肝機能異常のある患者（アラミンアミノトランスフェラーゼまたは総ビリルビンの2倍以上）は正常値を超え、2 週間上昇し続けた）
- エプスタイン・バーウイルス、サイトメガロウイルス、結核菌などの慢性活動性感染症があり、ステロイドや免疫抑制剤の使用により病状が悪化することがあります
- 続発性ネフローゼ症候群（紫斑性腎炎、ループス腎炎など）
- 心臓、肝臓、腎臓などの重篤な臓器の病気だけでなく、血液または内分泌系の病気をお持ちの方
- 他の自己免疫疾患または原発性免疫不全または腫瘍のある方
- タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、グルココルチコイド、または上記の薬物のいずれかに感作されていることが知られている人
- 登録前3ヶ月以内に他の臨床試験に参加した者
- 研究者が本研究への参加にふさわしくないと判断した者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
アーム数
2
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：タクロリムス(グループA)
タクロリムス: 0.5mg および 1mg;カプセル; 0.05-0.10mg/kg/日、BID;
ステロイド: 5mg;経口錠剤; 1.0-1.5 mg/kg、qod または 0.5-0.75
mg/kg/日、qd;
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患者は無作為に2つのグループに分けられます。 タクロリムスの投与量: 0.05-0.10 mg/kg/日、BID。 タクロリムスの濃度は 5 ～ 10 ng/ml です。その後、タクロリムスの濃度が 5 ng/ml 未満になるように薬剤の投与量を減らします。 合計期間: 1 年。 ステロイド用量: 1.0-1.5 mg/kg、qod または 0.5-0.75 mg/kg/日、qd、その後徐々にステロイドを 5mg/日まで減らします。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ミコフェノール酸モフェチル(グループB)
ミコフェノール酸モフェチル: 250mg;分散可能な錠剤。 20~30mg/kg/日、BID;ステロイド：5mg。経口錠剤。 1.0 ～ 1.5 mg/kg、qod または 0.5 ～ 0.75
mg/kg/日、qd;
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患者は無作為に2つのグループに分けられます。 ミコフェノール酸モフェチルの用量: 20~30mg/kg/日、BID. MPA-AUC の濃度は 30 ～ 50 μg.h/ml で、MPA-AUC の濃度が 40 μg.h/ml 以下になるように薬剤の投与量を減らします。 合計期間: 1 年。 ステロイド用量: 1.0-1.5 mg/kg、qod または 0.5-0.75 mg/kg/日、qd、その後徐々にステロイドを 5mg/日まで減らします。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1年無再発生存率
時間枠：無作為化後1年間
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1年以内に再発しない率
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無作為化後1年間
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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-無作為化後12か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後1年間
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ネフローゼ症候群が1回以上再発した患者の割合
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無作為化後1年間
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12か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後1年間
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無作為化後の 12 か月間の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後1年間
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初めての再発
時間枠：無作為化後1年間
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本治験参加後初めての再発
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無作為化後1年間
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累積プレドニゾン投与量 (ミリグラム/キログラム/年)
時間枠：無作為化後1年間
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試験開始から終了までのプレドニゾンの総投与量
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無作為化後1年間
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患者の血清コレステロール、ヘモグロビン、血中アルブミンの変化
時間枠：無作為化後1年間
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研究中の各フォローアップにおける血清コレステロール、ヘモグロビン、血中アルブミンの変化
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無作為化後1年間
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患者の腎機能の変化
時間枠：無作為化後1年間
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腎機能の変化は、研究中の各フォローアップにおける血清クレアチニンおよび推定糸球体濾過率の変化によって判断されました。
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無作為化後1年間
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無作為化後 12 か月間の人体計測と成長速度の変化
時間枠：無作為化後1年間
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無作為化後 12 か月間の体重、身長、体格指数の標準偏差スコアの変化
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無作為化後1年間
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有害事象
時間枠：無作為化後1年間
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研究中の有害反応の数と有害事象の種類
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無作為化後1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
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協力者
協力者
捜査官
捜査官
- スタディチェア：Jianhua Mao, MD、Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Ren H, Shen P, Li X, Pan X, Zhang W, Chen N. Tacrolimus versus cyclophosphamide in steroid-dependent or steroid-resistant focal segmental glomerulosclerosis: a randomized controlled trial. Am J Nephrol. 2013;37(1):84-90. doi: 10.1159/000346256. Epub 2013 Jan 22.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Wong W. Idiopathic nephrotic syndrome in New Zealand children, demographic, clinical features, initial management and outcome after twelve-month follow-up: results of a three-year national surveillance study. J Paediatr Child Health. 2007 May;43(5):337-41. doi: 10.1111/j.1440-1754.2007.01077.x.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Shaw KT, Ho AM, Raghavan A, Kim J, Jain J, Park J, Sharma S, Rao A, Hogan PG. Immunosuppressive drugs prevent a rapid dephosphorylation of transcription factor NFAT1 in stimulated immune cells. Proc Natl Acad Sci U S A. 1995 Nov 21;92(24):11205-9. doi: 10.1073/pnas.92.24.11205.
- Koefoed-Nielsen PB, Karamperis N, Hojskov C, Poulsen JH, Jorgensen KA. The calcineurin activity profiles of cyclosporin and tacrolimus are different in stable renal transplant patients. Transpl Int. 2006 Oct;19(10):821-7. doi: 10.1111/j.1432-2277.2006.00359.x.
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- Sepe V, Libetta C, Giuliano MG, Adamo G, Dal Canton A. Mycophenolate mofetil in primary glomerulopathies. Kidney Int. 2008 Jan;73(2):154-62. doi: 10.1038/sj.ki.5002653. Epub 2007 Nov 7.
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- Schwartz GJ, Brion LP, Spitzer A. The use of plasma creatinine concentration for estimating glomerular filtration rate in infants, children, and adolescents. Pediatr Clin North Am. 1987 Jun;34(3):571-90. doi: 10.1016/s0031-3955(16)36251-4.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2019年11月12日
一次修了 (実際)
一次修了
2023年5月31日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2023年7月12日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2019年7月30日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月6日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2019年8月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2023年10月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月13日
最終確認日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- STAMP
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
患者の同意なしにデータを共有することはできませんでした。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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