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1型ゴーシェ病患者の骨病理学に関連する免疫バイオマーカー

2019年8月13日 更新者：Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
骨関連の問題は、ゴーシェ病 (GD) における主要なアンメット メディカル ニーズを表しています。 GD タイプ 1 患者の 75% は、骨リモデリングの欠陥、骨減少症、骨粗鬆症、骨髄浸潤、無血管壊死、骨溶解などの骨格合併症を発症します。 ただし、GD の骨の関与と関連する合併症の根底にある細胞/分子基盤は完全にはわかっていません。 個々の骨の病理に関連する骨特異的なマーカーもありません。 骨疾患の早期診断は、GD における骨疾患を予防および回復するための個々の治療を計画するための重要な問題です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

この臨床観察研究は、骨密度の低下および/または骨構造異常を伴う GD1 患者における骨病変の特定のバイオマーカーを特定するように設計されています。

目的:

  1. GD における骨の関与と相関する末梢血の新規免疫細胞表面および生化学的マーカーを特定します。
  2. 末梢血中のサイトカイン レベルと GD における骨の関与の重症度との相関関係を評価します。
  3. スフィンゴ糖脂質の蓄積とマクロファージの活性化との関係を、特定の骨マーカーと GD の重症度で評価します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Jacqueline Fikry
  • 電話番号：571-732-4575
  • メール：jfikry@ldrtc.org

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Margarita Ivanova, PhD
  • 電話番号：5715296724
  • メール：mivanova@ldrtc.org

研究場所

  • アメリカ
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • 募集
        • LDRTC
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Margarita M Ivanova, PhD
          • 電話番号：5022957709 7032616220
          • メール：mivanova@ldrtc.org
        • 副調査官：
          • Margarita Ivanova, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

16年～90年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

臨床的に確認された GD1 患者は、疾患の重症度と骨密度の所見に基づいて層別化されます。

説明

包含基準:

  • -この研究に登録するには、被験者は次の基準を満たす必要があります

    1. 被験者は16歳以上90歳以下
    2. 署名済みのインフォームド コンセント/同意
    3. -被験者はインフォームドコンセントまたは同意に署名することができ、喜んで署名します

    4. 被験者がGD1を持っている場合、ゴーシェ病の診断が確認されている必要があります。

      • GCase 酵素活性
      • GBA 遺伝子の病的バリアントを示す DNA 解析

除外基準:

  • a) B 型肝炎、C 型肝炎、またはその他の慢性感染症の証拠がある b) 妊娠中または授乳中である

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
骨合併症のないGD1被験者
1. 骨合併症のない GD1 被験者 (n=10)
軽度の骨合併症を伴うGD1患者
2.軽度の骨合併症を有するGD1被験者
重度の骨合併症を伴うGD1
3.重度の骨合併症を伴うGD1患者
骨疾患なし
既知の骨疾患のないコントロール (n=10)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカーレベルをモル/l/hで測定
時間枠：18ヶ月

骨の恒常性は、骨芽細胞による沈着のバランスに依存しています

DMP-1、OSCAR、カルシトニン、Lyso-GB1、キトトリオシダーゼ、CCL18、オステオカルシン、BALP、カテプシンK、TRAP 5、RANKL、OPG、DDK-1、スクレロスチン、MCP1、IL-2、IL-6、IL-10、 SRTH2とTNF-α
18ヶ月
バイオマーカーレベルの測定: モル/mg/h
時間枠：18ヶ月
DMP-1、RANK、OSCAR、カテプシンK、OPG
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Ozlem Goker-Alpan, MD、Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年5月15日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年4月15日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年5月15日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年8月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年8月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年8月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年8月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 19-LDRTC-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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