自己免疫性血球減少症の小児および青年における免疫調節治療の利点/リスクのバランス。 (VIGICAIRE)

慢性免疫性血小板減少性紫斑病および貧血溶血性自己免疫は、原発性または続発性のまれな自己免疫性血液疾患であり、多くの場合非常に幼い子供に影響を及ぼし、同時にまたは順次に関連することもあります（エバンス症候群）。 それらは生命を脅かす可能性があり、免疫抑制剤への長期依存の 20 ～ 50% の症例に見られます。 免疫性血小板減少性紫斑病の発生率は、18 歳未満の住民 100,000 人あたり 2 ～ 5 であり、自己免疫性溶血性貧血の発生率は 5 ～ 10 分の 1 です。

小児集団の場合、文献で報告されている経験は個々のケースまたは小規模なシリーズに限定されており、多くの場合遡及的であり、比較されていません。 2013 年には、特に治療データがほとんど存在しない自己免疫性溶血性貧血の二次治療戦略を定義するための証拠に基づく推論を行うことはできません。 脾臓摘出術は、成人の慢性免疫性血小板減少性紫斑病の標準治療として今日まで残っています。 小児の治療目標は、それを回避するか、予防して遅延させることです。 再発または継続の治療に使用される一次治療（免疫グロブリンまたはコルチコステロイド）の失敗後、二次治療で使用される主な免疫調節治療は、アザチオプリン、シクロスポリン、ヒドロキシクロロキン、リツキシマブ、ミコフェノール酸モフェチル、ロミプロスチム、エルトロンボパグです。

自己免疫性血球減少症のために子供に処方されたこれら 7 つの免疫調節治療の利益/リスクバランスは、小児科学文献からの非常に限られたデータに基づいて有利であると推定され、ほとんどの成人の経験は特定の販売承認から利益を得ていません.